Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsundersøgelse for forsøgspersoner med Pompes sygdom, der gennemgår immunmodulationsterapier

6. december 2017 opdateret af: University of Florida

Effekter af immunmodulationsterapi på anti-rhGAA-immunrespons hos personer med Pompes sygdom, der modtager rhGAA enzymerstatningsterapi

Hypotese: Effektiviteten af ​​behandling af Pompes sygdom med rhGAA enzymerstatningsterapi (ERT) er begrænset i det mindste delvist, fordi patienter udvikler antistoffer mod det medfølgende rhGAA-enzym. Behandling med immunmodulerende lægemidler kan dæmpe eller eliminere anti-rhGAA-immunresponset hos patienter, der får ERT, og derved give mulighed for større ERT-effektivitet. At studere immunresponset på rhGAA kan give værdifuld indsigt i immunsystemets rolle i effektiviteten af ​​ERT for Pompes sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med dette forskningsstudie er at bestemme virkningen(erne) af medicin, der ændrer immunsystemet på anti-rhGAA immunrespons hos Pompe patienter, der modtager rhGAA enzymerstatningsterapi (ERT). Efterforskerne vil også gerne afgøre, om behandling af Pompes sygdom med medicin, der påvirker immunsystemet, har nogen virkning på Pompes generelle helbred eller sygdomsprogression.

Forsøgspersonerne vil være patienter mellem 0 måneder og 65 år, som er blevet diagnosticeret med Pompes sygdom, bekræftet ved mutationsanalyse og/eller GAA enzymaktivitetsanalyse.

Forsøgspersoner vil være berettigede, uanset om de har påbegyndt enzymerstatningsterapi før tilmelding. Alle forsøgspersoner vil modtage enzymerstatningsterapi som standardbehandling i løbet af undersøgelsen, selvom de muligvis ikke er påbegyndt ERT-behandling på tidspunktet for tilmeldingen. Ud over ERT kan forsøgspersoner modtage et immunmodulerende regime som en del af deres standardbehandling; dette kan omfatte rituximab, sirolimus, methotrexat, IVIg eller andre immunmodulerende midler såsom farmakologisk chaperon N-butyldeoxynojirimycin (NB-DNJ), alene eller i kombination, efter deres pårørendes skøn.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

11

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen vil bestå af mandlige og kvindelige patienter i alderen 0-65 år med diagnosen Pompes sygdom tidligt. Der vil blive tilmeldt op til 25 fag.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patienter mellem 0 måneder og 65 år
  • diagnosticeret med tidligt opstået Pompes sygdom, bekræftet ved mutationsanalyse og/eller GAA enzymanalyse
  • berettiget, uanset om de har påbegyndt enzymerstatningsbehandling før tilmeldingen
  • alle forsøgspersoner vil modtage ERT som standardbehandling i løbet af undersøgelsen, selvom de muligvis ikke er påbegyndt ERT-behandling på tidspunktet for tilmeldingen
  • forsøgspersoner kan modtage et immunmodulerende regime som en del af deres standardbehandling; dette kan omfatte rituximab, sirolimus, methotrexat, Gamunex, Hizentra, Zavesca eller andre immunmodulerende midler, alene eller i kombination, efter deres pårørendes skøn.

Ekskluderingskriterier:

  • faget ikke kan opfylde studiekravene
  • forsøgspersoners medicinske tilstand kontraindicerer deltagelse eller undersøgelsesforskere føler, at deltagelse ellers ikke er i forsøgspersonens bedste interesse
  • forsøgsperson modtager ikke ERT-behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Alder 0 måneder til 65 år
Bekræftet diagnose af Pompes sygdom og klinisk ordineret immunmodulationsregime med midler såsom rituximab, sirolimus, methotrexat, IVIg eller andre immunmodulerende midler såsom farmakologisk chaperon Miglustat, N-butyldeoxynojirimycin (NB-DNJ), alene eller i kombination, efter eget skøn af deres primære/specialistplejer.
Medicin: Rituximab
Klinisk ordineret immunmodulationsregimens dosis bestemt af lokal læge.
Andre navne:
  • Rituxan
  • MabThera
  • Zytux
Medicin: Miglustat
Klinisk ordineret immunmodulationsregimens dosis bestemt af lokal læge.
Andre navne:
  • Zavesca
  • N-butyldeoxynojirimaycin
  • Mulberry ekstrakt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Anti-rh GAA antistoftitre
Tidsramme: 52 uger
Antistoftiter for anti-rh-GAA vil blive evalueret ved baseline og hver 4.-8. uge i 52 ugers deltagelse i den primære undersøgelse. For forsøgspersoner, der fortsætter med at deltage i forlængelsesstudiet (>52 uger - 5 år), vil anti-rh-GAA antistoftitere blive evalueret hver 12. - 24. uge.
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
B-lymfocytantigen (CD20) niveau
Tidsramme: 52 uger
Rapporter fra klinisk laboratorium: B-lymfocytantigen (CD20) vil blive tilføjet til undersøgelsesjournalen, når den er tilgængelig hver 4.-12. uge under det primære studie og hver 12. uge for forsøgspersoner, der deltager i forlængelsesstudiet (>52 uger - 6 år)
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Florida

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. oktober 2011

Først opslået (Skøn)

14. oktober 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. december 2017

Sidst verificeret

1. december 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Anden identifikator: Legacy study)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rituximab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner