Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havaintotutkimus potilaille, joilla on Pompen tauti ja jotka saavat immuunimodulaatiohoitoja

keskiviikko 6. joulukuuta 2017 päivittänyt: University of Florida

Immunomodulaatioterapian vaikutukset anti-rhGAA-immuunivasteeseen potilailla, joilla on Pompen tauti ja jotka saavat rhGAA-entsyymikorvaushoitoa

Hypoteesi: Pompen taudin hoidon tehokkuus rhGAA-entsyymikorvaushoidolla (ERT) on rajoitettu ainakin osittain, koska potilaat kehittävät vasta-aineita rhGAA-entsyymiä vastaan. Hoito immunomoduloivilla lääkkeillä voi vaimentaa tai poistaa anti-rhGAA-immuunivasteen potilailla, jotka saavat ERT:tä, mikä mahdollistaa suuremman ERT-tehokkuuden. Immuunivasteen tutkiminen rhGAA:lle voi antaa arvokasta tietoa immuunijärjestelmän roolista Pompen taudin ERT:n tehokkuudessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on määrittää immuunijärjestelmää muuttavien lääkkeiden vaikutus anti-rhGAA-immuunivasteeseen Pompe-potilailla, jotka saavat rhGAA-entsyymikorvaushoitoa (ERT). Tutkijat haluavat myös selvittää, onko Pompen taudin hoidolla immuunijärjestelmään vaikuttavilla lääkkeillä mitään vaikutuksia Pompen yleiseen terveyteen tai taudin etenemiseen.

Koehenkilöt ovat 0 kuukauden ja 65 vuoden ikäisiä potilaita, joilla on diagnosoitu Pompen tauti, joka on vahvistettu mutaatioanalyysillä ja/tai GAA-entsyymiaktiivisuusmäärityksellä.

Koehenkilöt ovat kelpoisia riippumatta siitä, ovatko he aloittaneet entsyymikorvaushoidon ennen ilmoittautumista. Kaikki koehenkilöt saavat entsyymikorvaushoitoa normaalina hoidon aikana tutkimuksen aikana, vaikka he eivät ehkä ole aloittaneet ERT-hoitoa ilmoittautumisajankohtana. ERT:n lisäksi koehenkilöt voivat saada immunomoduloivan hoito-ohjelman osana normaalia hoitoaan; tähän voi sisältyä rituksimabi, sirolimuusi, metotreksaatti, IVIg tai muut immunomoduloivat aineet, kuten farmakologinen chaperoni N-butyylideoksinojirimysiini (NB-DNJ), yksin tai yhdistelmänä, hoitajiensa harkinnan mukaan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuspopulaatio koostuu 0–65-vuotiaista mies- ja naispotilaista, joilla on varhain alkanut Pompen tauti. Mukaan otetaan enintään 25 ainetta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 0 kuukauden ja 65 vuoden ikäiset potilaat
  • diagnosoitu varhain alkava Pompen tauti, vahvistettu mutaatioanalyysillä ja/tai GAA-entsyymimäärityksellä
  • riippumatta siitä, ovatko he aloittaneet entsyymikorvaushoidon ennen ilmoittautumista
  • kaikki koehenkilöt saavat ERT-hoitoa normaalina hoidon aikana tutkimuksen aikana, vaikka he eivät ehkä ole aloittaneet ERT-hoitoa ilmoittautumisajankohtana
  • kohteet voivat saada immunomoduloivan hoito-ohjelman osana hoitostandardiaan; tämä voi sisältää rituksimabia, sirolimuusia, metotreksaattia, Gamunexia, Hizentraa, Zavescaa tai muita immunomoduloivia aineita, yksin tai yhdistelmänä, hoitajiensa harkinnan mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • aine ei täytä opintovaatimuksia
  • koehenkilön terveydentila on vasta-aiheinen osallistumiseen tai Tutkijat katsovat, että osallistuminen ei muuten ole tutkittavan edun mukaista
  • kohde ei saa ERT-hoitoa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Ikä 0 kk - 65 vuotta
Vahvistettu Pompen taudin diagnoosi ja kliinisesti määrätty immuunimodulaatiohoito aineilla, kuten rituksimabi, sirolimuusi, metotreksaatti, IVIg tai muut immunomoduloivat aineet, kuten farmakologinen kaperoni miglustaatti, N-butyylideoksinojirimysiini (NB-DNJ), yksin tai yhdistelmänä, harkinnan mukaan heidän ensisijaisesta/erikoishoitajastaan.
Lääke: Rituksimabi
Kliinisesti määrätty immuunimodulaatio-annos, jonka määrittää paikallinen lääkäri.
Muut nimet:
  • Rituxan
  • MabThera
  • Zytux
Lääke: Miglustat
Kliinisesti määrätty immuunimodulaatio-annos, jonka määrittää paikallinen lääkäri.
Muut nimet:
  • Zavesca
  • N-butyylideoksinojirimaysiini
  • Mulberry-uute

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Anti-rh GAA-vasta-ainetiitterit
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Anti-rh-GAA:n vasta-ainetiitteri arvioidaan lähtötilanteessa ja 4-8 viikon välein 52 viikon ajan osallistumisen aikana ensisijaiseen tutkimukseen. Koehenkilöillä, jotka jatkavat osallistumista jatkotutkimukseen (>52 viikkoa - 5 vuotta), anti-rh-GAA-vasta-ainetiitterit arvioidaan 12 - 24 viikon välein.
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
B-lymfosyyttiantigeenin (CD20) taso
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Raportit kliinisestä laboratoriosta: B-lymfosyyttiantigeeni (CD20) lisätään tutkimustietueeseen, kun se on saatavilla 4–12 viikon välein primääritutkimuksen aikana ja 12 viikon välein jatkotutkimukseen osallistuville (>52 viikkoa - 6 vuotta)
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Florida

Tutkijat

  • Päätutkija: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. syyskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. lokakuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 14. lokakuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 8. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. joulukuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Muu tunniste: Legacy study)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa