Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo observacional para indivíduos com doença de Pompe submetidos a terapias de imunomodulação

6 de dezembro de 2017 atualizado por: University of Florida

Efeitos da terapia de imunomodulação na resposta imune anti-rhGAA em indivíduos com doença de Pompe recebendo terapia de reposição enzimática rhGAA

Hipótese: a eficácia do tratamento da Doença de Pompe com terapia de reposição enzimática (TRE) rhGAA é limitada, pelo menos em parte, porque os pacientes desenvolvem anticorpos contra a enzima rhGAA fornecida. O tratamento com drogas imunomoduladoras pode atenuar ou eliminar a resposta imune anti-rhGAA em pacientes recebendo TRE, permitindo assim uma maior eficácia da ERT. Estudar a resposta imune ao rhGAA pode fornecer informações valiosas sobre o papel do sistema imunológico na eficácia da ERT para a doença de Pompe.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo de pesquisa é determinar o(s) efeito(s) de medicamentos que alteram o sistema imunológico na resposta imune anti-rhGAA em pacientes de Pompe recebendo terapia de reposição enzimática (TRE) de rhGAA. Os investigadores também gostariam de determinar se o tratamento da doença de Pompe com medicamentos que afetam o sistema imunológico tem algum efeito na saúde geral ou na progressão da doença de Pompe.

Os sujeitos serão pacientes com idades entre 0 meses e 65 anos que foram diagnosticados com a Doença de Pompe, confirmado por análise mutacional e/ou ensaio de atividade da enzima GAA.

Os indivíduos serão elegíveis independentemente de terem iniciado a terapia de reposição enzimática antes da inscrição. Todos os Indivíduos receberão terapia de reposição enzimática como tratamento padrão durante o estudo, embora possam não ter iniciado o tratamento de TRE no momento da inscrição. Além da TRE, os indivíduos podem receber um regime imunomodulador como parte de seu tratamento padrão; isso pode incluir rituximabe, sirolimus, metotrexato, IVIg ou outros agentes imunomoduladores, como chaperona farmacológica N-butildeoxinojirimicina (NB-DNJ), isoladamente ou em combinação, a critério do(s) cuidador(es).

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

11

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo consistirá em pacientes do sexo masculino e feminino de 0 a 65 anos, com diagnóstico de Doença de Pompe de início precoce. Até 25 disciplinas serão inscritas.

Descrição

Critério de inclusão:

  • pacientes com idade entre 0 meses e 65 anos
  • diagnosticado com doença de Pompe de início precoce, confirmado por análise mutacional e/ou ensaio enzimático GAA
  • elegíveis, independentemente de terem iniciado a terapia de reposição enzimática antes da inscrição
  • todos os indivíduos receberão TRE como tratamento padrão durante o curso do estudo, embora possam não ter iniciado o tratamento com TRE no momento da inscrição
  • os indivíduos podem receber um regime imunomodulador como parte de seu tratamento padrão; isso pode incluir rituximabe, sirolimus, metotrexato, Gamunex, Hizentra, Zavesca ou outros agentes imunomoduladores, isoladamente ou em combinação, a critério do(s) cuidador(es)

Critério de exclusão:

  • o sujeito é incapaz de atender aos requisitos do estudo
  • a condição médica do sujeito contra-indica a participação ou os investigadores do estudo acham que a participação não é do interesse do sujeito
  • sujeito não recebe tratamento ERT

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Idade 0 meses a 65 anos
Diagnóstico confirmado de Doença de Pompe e regime de imunomodulação clinicamente prescrito com agentes como rituximabe, sirolimus, metotrexato, IVIg ou outros agentes imunomoduladores, como acompanhante farmacológico Miglustat, N-butildeoxinojirimicina (NB-DNJ), isoladamente ou em combinação, a critério de seu cuidador principal/especialista.
Medicamento: Rituximabe
Dosagem do regime de modulação imune clinicamente prescrita determinada pelo médico local.
Outros nomes:
  • Rituxan
  • MabThera
  • Zytux
Medicamento: Miglustato
Dosagem do regime de modulação imune clinicamente prescrita determinada pelo médico local.
Outros nomes:
  • Zavesca
  • N-butildesoxinojirimaycina
  • Extrato de amora

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Títulos de anticorpos anti-rh GAA
Prazo: 52 semanas
O título de anticorpo para anti-rh-GAA será avaliado no início e a cada 4-8 semanas durante 52 semanas de participação no estudo primário. Para indivíduos que continuarem a participação no estudo de extensão (>52 semanas - 5 anos), os títulos de anticorpos anti-rh-GAA serão avaliados a cada 12 - 24 semanas.
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Nível de antígeno de linfócito B (CD20)
Prazo: 52 semanas
Relatórios do laboratório clínico: o antígeno do linfócito B (CD20) será adicionado ao registro do estudo quando disponível a cada 4-12 semanas durante o estudo primário e a cada 12 semanas para indivíduos que participarem do estudo de extensão (> 52 semanas - 6 anos)
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Florida

Investigadores

  • Investigador principal: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de outubro de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de setembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de outubro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

14 de outubro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de dezembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de dezembro de 2017

Última verificação

1 de dezembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Outro identificador: Legacy study)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Rituximabe

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Vietnam

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever