Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Observationeel onderzoek voor proefpersonen met de ziekte van Pompe die immuunmodulatietherapieën ondergaan

6 december 2017 bijgewerkt door: University of Florida

Effecten van immunomodulatietherapie op anti-rhGAA-immuunrespons bij proefpersonen met de ziekte van Pompe die rhGAA-enzymsubstitutietherapie krijgen

Hypothese: de effectiviteit van de behandeling van de ziekte van Pompe met rhGAA-enzymvervangende therapie (ERT) is in ieder geval gedeeltelijk beperkt omdat patiënten antistoffen ontwikkelen tegen het geleverde rhGAA-enzym. Behandeling met immunomodulerende geneesmiddelen kan de anti-rhGAA-immuunrespons dempen of elimineren bij patiënten die ERT krijgen, waardoor een grotere ERT-werkzaamheid mogelijk wordt. Het bestuderen van de immuunrespons op rhGAA kan waardevol inzicht verschaffen in de rol van het immuunsysteem in de effectiviteit van ERT voor de ziekte van Pompe.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van dit onderzoek is het bepalen van het effect(en) van medicijnen die het immuunsysteem veranderen op de anti-rhGAA immuunrespons bij Pompe-patiënten die rhGAA-enzymvervangende therapie (ERT) krijgen. De onderzoekers willen ook bepalen of de behandeling van de ziekte van Pompe met medicijnen die het immuunsysteem aantasten enig effect heeft op de algehele gezondheid of het ziekteverloop van Pompe.

Proefpersonen zijn patiënten in de leeftijd van 0 maanden tot 65 jaar bij wie de diagnose van de ziekte van Pompe is gesteld, bevestigd door mutatieanalyse en/of GAA-enzymactiviteitstest.

Onderwerpen komen in aanmerking, ongeacht of ze voorafgaand aan de inschrijving met enzymvervangingstherapie zijn begonnen. Alle proefpersonen zullen tijdens de studie standaard enzymvervangingstherapie krijgen, hoewel ze op het moment van inschrijving mogelijk nog niet met de ERT-behandeling zijn begonnen. Naast ERT kunnen proefpersonen een immunomodulerend regime krijgen als onderdeel van hun zorgstandaard; dit kan rituximab, sirolimus, methotrexaat, IVIg of andere immunomodulerende middelen zijn, zoals farmacologische begeleider N-butyldeoxynojirimycine (NB-DNJ), alleen of in combinatie, naar goeddunken van hun verzorger(s).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

11

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De studiepopulatie zal bestaan ​​uit mannelijke en vrouwelijke patiënten in de leeftijd van 0-65 jaar, met een diagnose van de vroege ziekte van Pompe. Er zullen maximaal 25 proefpersonen worden ingeschreven.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • patiënten in de leeftijd van 0 maanden tot 65 jaar
  • gediagnosticeerd met de vroege ziekte van Pompe, bevestigd door mutatieanalyse en/of GAA-enzymtest
  • komen in aanmerking, ongeacht of ze voorafgaand aan de inschrijving met enzymvervangende therapie zijn begonnen
  • alle proefpersonen krijgen ERT als standaardzorg tijdens de studie, hoewel ze op het moment van inschrijving mogelijk nog niet met de ERT-behandeling zijn begonnen
  • proefpersonen kunnen een immunomodulerend regime krijgen als onderdeel van hun zorgstandaard; dit kan rituximab, sirolimus, methotrexaat, Gamunex, Hizentra, Zavesca of andere immunomodulerende middelen zijn, alleen of in combinatie, naar goeddunken van hun verzorger(s)

Uitsluitingscriteria:

  • onderwerp niet aan de studie-eisen kan voldoen
  • de medische toestand van de proefpersoon is een contra-indicatie voor deelname of onderzoeksonderzoekers vinden dat deelname anderszins niet in het belang van de proefpersoon is
  • onderwerp krijgt geen ERT-behandeling

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Leeftijd 0 maanden tot 65 jaar
Bevestigde diagnose van de ziekte van Pompe en klinisch voorgeschreven immuunmodulatieregime met middelen zoals rituximab, sirolimus, methotrexaat, IVIg of andere immunomodulerende middelen zoals farmacologische chaperonne Miglustat, N-butyldeoxynojirimycine (NB-DNJ), alleen of in combinatie, naar goeddunken van hun primaire/gespecialiseerde verzorger.
Geneesmiddel: Rituximab
Klinisch voorgeschreven dosering van het immuunmodulatieregime bepaald door de lokale medische zorgverlener.
Andere namen:
  • Rituxan
  • Mab Thera
  • Zytux
Geneesmiddel: Miglustaat
Klinisch voorgeschreven dosering van het immuunmodulatieregime bepaald door de lokale medische zorgverlener.
Andere namen:
  • Zavesca
  • N-butyldeoxynojirimaycine
  • Moerbei-extract

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Anti-rh GAA-antilichaamtiters
Tijdsspanne: 52 weken
Antilichaamtiter voor anti-rh-GAA zal worden geëvalueerd bij baseline en elke 4-8 weken gedurende 52 weken van deelname aan het primaire onderzoek. Voor proefpersonen die blijven deelnemen aan het vervolgonderzoek (>52 weken - 5 jaar), zullen de anti-rh-GAA-antilichaamtiters elke 12 - 24 weken worden geëvalueerd.
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
B-lymfocytenantigeen (CD20) niveau
Tijdsspanne: 52 weken
Rapporten van klinisch laboratorium: B-lymfocytenantigeen (CD20) zal aan het onderzoeksdossier worden toegevoegd, indien beschikbaar, om de 4-12 weken tijdens het primaire onderzoek en om de 12 weken voor proefpersonen die deelnemen aan het vervolgonderzoek (>52 weken - 6 jaar)
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Florida

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 september 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 oktober 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

14 oktober 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 december 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 december 2017

Laatst geverifieerd

1 december 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Andere identificatie: Legacy study)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren