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Estudio observacional para sujetos con enfermedad de Pompe sometidos a terapias de inmunomodulación

6 de diciembre de 2017 actualizado por: University of Florida

Efectos de la terapia de inmunomodulación sobre la respuesta inmune anti-rhGAA en sujetos con enfermedad de Pompe que reciben terapia de reemplazo enzimático de rhGAA

Hipótesis: la eficacia del tratamiento de la enfermedad de Pompe con la terapia de reemplazo de la enzima rhGAA (ERT) está limitada, al menos en parte, porque los pacientes desarrollan anticuerpos contra la enzima rhGAA proporcionada. El tratamiento con fármacos inmunomoduladores puede amortiguar o eliminar la respuesta inmunitaria anti-rhGAA en pacientes que reciben ERT, lo que permite una mayor eficacia de la ERT. El estudio de la respuesta inmunitaria a la rhGAA puede proporcionar información valiosa sobre el papel del sistema inmunitario en la eficacia de la ERT para la enfermedad de Pompe.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El propósito de este estudio de investigación es determinar los efectos de los medicamentos que alteran el sistema inmunitario en la respuesta inmunitaria anti-rhGAA en pacientes con Pompe que reciben terapia de reemplazo enzimático (ERT) de rhGAA. A los investigadores también les gustaría determinar si el tratamiento de la enfermedad de Pompe con medicamentos que afectan el sistema inmunitario tiene algún efecto sobre la salud general o la progresión de la enfermedad de Pompe.

Los sujetos serán pacientes entre las edades de 0 meses y 65 años que hayan sido diagnosticados con la enfermedad de Pompe, confirmado por análisis mutacional y/o ensayo de actividad enzimática GAA.

Los sujetos serán elegibles independientemente de si han comenzado la terapia de reemplazo de enzimas antes de la inscripción. Todos los Sujetos recibirán terapia de reemplazo de enzimas como estándar de atención durante el curso del Estudio, aunque es posible que no hayan comenzado el tratamiento de ERT en el momento de la inscripción. Además de la ERT, los sujetos pueden recibir un régimen inmunomodulador como parte de su atención estándar; esto puede incluir rituximab, sirolimus, metotrexato, IgIV u otros agentes inmunomoduladores como la chaperona farmacológica N-butildesoxinojirimicina (NB-DNJ), solos o en combinación, a discreción de sus cuidadores.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

11

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

La población del estudio consistirá en pacientes masculinos y femeninos de 0 a 65 años de edad, con un diagnóstico de enfermedad de Pompe de aparición temprana. Se matricularán hasta 25 asignaturas.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • pacientes entre las edades de 0 meses y 65 años
  • diagnosticado con enfermedad de Pompe de inicio temprano, confirmado por análisis mutacional y/o ensayo de enzima GAA
  • elegibles independientemente de si han comenzado la terapia de reemplazo de enzimas antes de la inscripción
  • todos los sujetos recibirán ERT como atención estándar durante el transcurso del estudio, aunque es posible que no hayan comenzado el tratamiento con ERT en el momento de la inscripción
  • los sujetos pueden recibir un régimen inmunomodulador como parte de su atención estándar; esto puede incluir rituximab, sirolimus, metotrexato, Gamunex, Hizentra, Zavesca u otros agentes inmunomoduladores, solos o en combinación, a discreción de sus cuidadores.

Criterio de exclusión:

  • el sujeto no puede cumplir con los requisitos del estudio
  • la condición médica del sujeto contraindica la participación o el estudio Los investigadores sienten que la participación no es lo mejor para el interés del sujeto
  • sujeto no recibe tratamiento ERT

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Edad 0 meses a 65 años
Diagnóstico confirmado de la enfermedad de Pompe y régimen de inmunomodulación prescrito clínicamente con agentes como rituximab, sirolimus, metotrexato, IgIV u otros agentes inmunomoduladores como la chaperona farmacológica Miglustat, N-butildesoxinojirimicina (NB-DNJ), solos o en combinación, a discreción de su cuidador principal/especialista.
Droga: Rituximab
Dosis del régimen de inmunomodulación prescrita clínicamente determinada por el proveedor médico local.
Otros nombres:
  • Rituxan
  • MabThera
  • Zytux
Droga: Miglustat
Dosis del régimen de inmunomodulación prescrita clínicamente determinada por el proveedor médico local.
Otros nombres:
  • Zavesca
  • N-butildesoxinojirimaicina
  • Extracto de morera

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Títulos de anticuerpos anti-rh GAA
Periodo de tiempo: 52 semanas
El título de anticuerpos anti-rh-GAA se evaluará al inicio del estudio y cada 4 a 8 semanas durante las 52 semanas de participación en el estudio primario. Para los sujetos que continúan participando en el estudio de extensión (>52 semanas - 5 años), los títulos de anticuerpos anti-rh-GAA se evaluarán cada 12 - 24 semanas.
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Nivel de antígeno de linfocitos B (CD20)
Periodo de tiempo: 52 semanas
Informes del laboratorio clínico: el antígeno de linfocitos B (CD20) se agregará al registro del estudio cuando esté disponible cada 4 a 12 semanas durante el estudio principal y cada 12 semanas para los sujetos que participan en el estudio de extensión (>52 semanas - 6 años)
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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University of Florida

Investigadores

  • Investigador principal: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de octubre de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de septiembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de octubre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

14 de octubre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de diciembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2017

Última verificación

1 de diciembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Otro identificador: Legacy study)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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