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Studio osservazionale per soggetti con malattia di Pompe sottoposti a terapie di modulazione immunitaria

6 dicembre 2017 aggiornato da: University of Florida

Effetti della terapia di immunomodulazione sulla risposta immunitaria anti-rhGAA in soggetti con malattia di Pompe che ricevono terapia sostitutiva enzimatica rhGAA

Ipotesi: l'efficacia del trattamento della malattia di Pompe con la terapia sostitutiva dell'enzima rhGAA (ERT) è limitata almeno in parte perché i pazienti sviluppano anticorpi contro l'enzima rhGAA fornito. Il trattamento con farmaci immunomodulatori può smorzare o eliminare la risposta immunitaria anti-rhGAA nei pazienti che ricevono ERT, consentendo così una maggiore efficacia di ERT. Lo studio della risposta immunitaria alla rhGAA può fornire preziose informazioni sul ruolo del sistema immunitario nell'efficacia della ERT per la Malattia di Pompe.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio di ricerca è determinare l'effetto(i) dei farmaci che alterano il sistema immunitario sulla risposta immunitaria anti-rhGAA nei pazienti Pompe sottoposti a terapia sostitutiva enzimatica rhGAA (ERT). Gli investigatori vorrebbero anche determinare se il trattamento della malattia di Pompe con farmaci che influenzano il sistema immunitario abbia effetti sulla salute generale o sulla progressione della malattia di Pompe.

I soggetti saranno pazienti di età compresa tra 0 mesi e 65 anni a cui è stata diagnosticata la malattia di Pompe, confermata dall'analisi mutazionale e/o dal test dell'attività enzimatica GAA.

I soggetti saranno idonei indipendentemente dal fatto che abbiano iniziato la terapia enzimatica sostitutiva prima dell'arruolamento. Tutti i soggetti riceveranno la terapia enzimatica sostitutiva come standard di cura durante il corso dello studio, anche se potrebbero non aver iniziato il trattamento ERT al momento dell'arruolamento. Oltre all'ERT, i soggetti possono ricevere un regime immunomodulante come parte del loro standard di cura; questo può includere rituximab, sirolimus, metotrexato, IVIg o altri agenti immunomodulatori come il chaperone farmacologico N-butildeossinojirimicina (NB-DNJ), da soli o in combinazione, a discrezione del/dei loro caregiver.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

11

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione in studio sarà composta da pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 0 e 65 anni, con diagnosi di Malattia di Pompe ad esordio precoce. Saranno arruolati fino a 25 soggetti.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • pazienti di età compresa tra 0 mesi e 65 anni
  • diagnosi di malattia di Pompe ad esordio precoce, confermata dall'analisi mutazionale e/o dal test enzimatico GAA
  • ammissibili indipendentemente dal fatto che abbiano iniziato la terapia enzimatica sostitutiva prima dell'arruolamento
  • tutti i soggetti riceveranno ERT come standard di cura durante il corso dello studio, anche se potrebbero non aver iniziato il trattamento ERT al momento dell'arruolamento
  • i soggetti possono ricevere un regime immunomodulante come parte del loro standard di cura; questo può includere rituximab, sirolimus, metotrexato, Gamunex, Hizentra, Zavesca o altri agenti immunomodulatori, da soli o in combinazione, a discrezione del/dei loro caregiver

Criteri di esclusione:

  • il soggetto non è in grado di soddisfare i requisiti di studio
  • la condizione medica del soggetto controindica la partecipazione o I ricercatori dello studio ritengono che la partecipazione non sia altrimenti nel migliore interesse del soggetto
  • il soggetto non riceve il trattamento ERT

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Età da 0 mesi a 65 anni
Diagnosi confermata della malattia di Pompe e regime di immunomodulazione clinicamente prescritto con agenti come rituximab, sirolimus, metotrexato, IVIg o altri agenti immunomodulatori come chaperone farmacologico Miglustat, N-butildeossinojirimicina (NB-DNJ), da soli o in combinazione, a discrezione del loro caregiver primario/specialistico.
Droga: Rituximab
Dosaggio del regime di modulazione immunitaria clinicamente prescritto determinato dal medico locale.
Altri nomi:
  • Rituxan
  • MabThera
  • Zytux
Droga: Miglustat
Dosaggio del regime di modulazione immunitaria clinicamente prescritto determinato dal medico locale.
Altri nomi:
  • Zavesca
  • N-butildeossinojirimaycina
  • Estratto di gelso

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Titoli anticorpali anti-rh GAA
Lasso di tempo: 52 settimane
Il titolo anticorpale per anti-rh-GAA sarà valutato al basale e ogni 4-8 settimane per 52 settimane di partecipazione allo studio primario. Per i soggetti che continuano la partecipazione allo studio di estensione (>52 settimane - 5 anni), i titoli anticorpali anti-rh-GAA saranno valutati ogni 12-24 settimane.
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livello dell'antigene dei linfociti B (CD20).
Lasso di tempo: 52 settimane
Rapporti dal laboratorio clinico: l'antigene dei linfociti B (CD20) verrà aggiunto al registro dello studio quando disponibile ogni 4-12 settimane durante lo studio primario e ogni 12 settimane per i soggetti che partecipano allo studio di estensione (> 52 settimane - 6 anni)
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Florida

Investigatori

  • Investigatore principale: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 ottobre 2011

Primo Inserito (Stima)

14 ottobre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 dicembre 2017

Ultimo verificato

1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Altro identificatore: Legacy study)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Pompe

Prove cliniche su Rituximab

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