对接受免疫调节治疗的庞贝病患者的观察性研究
2017年12月6日 更新者：University of Florida
免疫调节疗法对接受 rhGAA 酶替代疗法的庞贝病患者抗 rhGAA 免疫反应的影响
假设：使用 rhGAA 酶替代疗法 (ERT) 治疗庞贝病的有效性至少部分受到限制，因为患者会产生针对提供的 rhGAA 酶的抗体。
免疫调节药物治疗可能会抑制或消除接受 ERT 的患者的抗 rhGAA 免疫反应，从而提高 ERT 疗效。
研究对 rhGAA 的免疫反应可能有助于深入了解免疫系统在 ERT 治疗庞贝病有效性中的作用。
研究概览
详细说明
这项研究的目的是确定改变免疫系统的药物对接受 rhGAA 酶替代疗法 (ERT) 的 Pompe 患者抗 rhGAA 免疫反应的影响。 研究人员还想确定用影响免疫系统的药物治疗庞贝病是否对庞贝病的整体健康或疾病进展有任何影响。
受试者将是年龄在 0 个月到 65 岁之间的患者，他们被诊断患有庞贝病，并通过突变分析和/或 GAA 酶活性测定得到证实。
受试者将符合条件，无论他们是否在入组前开始酶替代疗法。 在研究过程中，所有受试者都将接受酶替代疗法作为标准护理，尽管他们在入组时可能尚未开始 ERT 治疗。 除 ERT 外，受试者还可能接受免疫调节方案作为其护理标准的一部分；这可能包括利妥昔单抗、西罗莫司、甲氨蝶呤、IVIg 或其他免疫调节剂，例如药物伴侣 N-丁基脱氧野尻霉素 (NB-DNJ)，单独或组合使用，由其护理人员自行决定。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
11
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
研究人群将包括 0-65 岁的男性和女性患者，诊断为早发性庞贝病。
最多将招收 25 名受试者。
描述
纳入标准：
- 0个月至65岁之间的患者
- 诊断为早发性庞贝病，通过突变分析和/或 GAA 酶测定证实
- 无论他们在入组前是否已经开始酶替代疗法，都符合资格
- 在研究过程中，所有受试者都将接受 ERT 作为标准治疗，尽管他们在入组时可能尚未开始 ERT 治疗
- 受试者可能会接受免疫调节方案作为其护理标准的一部分；这可能包括利妥昔单抗、西罗莫司、甲氨蝶呤、Gamunex、Hizentra、Zavesca 或其他免疫调节剂，单独或组合使用，由护理人员自行决定
排除标准：
- 受试者无法满足学习要求
- 受试者身体状况禁忌参与或研究调查员认为参与不符合受试者的最佳利益
- 受试者未接受 ERT 治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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年龄 0 个月至 65 岁
庞贝病的确诊，以及临床规定的免疫调节方案，如利妥昔单抗、西罗莫司、甲氨蝶呤、IVIg 或其他免疫调节剂，如药理伴侣米格鲁司他、N-丁基脱氧野尻霉素 (NB-DNJ)，单独或联合使用，酌情决定他们的主要/专业护理人员。
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由当地医疗提供者确定的临床规定的免疫调节方案剂量。
其他名称：
由当地医疗提供者确定的临床规定的免疫调节方案剂量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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抗 rh GAA 抗体效价
大体时间：52周
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抗 rh-GAA 的抗体滴度将在基线和每 4-8 周评估一次，持续 52 周参与初步研究。
对于继续参与扩展研究（>52 周 - 5 年）的受试者，将每 12 - 24 周评估一次抗 rh-GAA 抗体滴度。
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52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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B淋巴细胞抗原（CD20）水平
大体时间：52周
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来自临床实验室的报告：B 淋巴细胞抗原 (CD20) 将在主要研究期间每 4-12 周一次可用时添加到研究记录中，对于参与扩展研究（>52 周 - 6 年）的受试者每 12 周一次
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52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Barry J Byrne, MD, PhD、University of Florida
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2008年10月1日
初级完成 (实际的)
2017年10月1日
研究完成 (实际的)
2017年10月1日
研究注册日期
首次提交
2011年9月15日
首先提交符合 QC 标准的
2011年10月11日
首次发布 (估计)
2011年10月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年12月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年12月6日
最后验证
2017年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- IRB201602404
- IMN 439-2008 (其他标识符：Legacy study)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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