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면역 조절 요법을 받고 있는 폼페병 환자에 대한 관찰 연구

2017년 12월 6일 업데이트: University of Florida

RhGAA 효소 대체 요법을 받은 폼페병 환자에서 항 rhGAA 면역 반응에 대한 면역 조절 요법의 효과

가설: rhGAA 효소 대체 요법(ERT)을 사용한 폼페병 치료의 효과는 적어도 부분적으로는 환자가 제공된 rhGAA 효소에 대한 항체를 생성하기 때문에 제한적입니다. 면역 조절 약물로 치료하면 ERT를 받는 환자의 항-rhGAA 면역 반응을 약화시키거나 제거하여 ERT 효능을 높일 수 있습니다. rhGAA에 대한 면역 반응을 연구하면 폼페병에 대한 ERT의 효과에서 면역 체계의 역할에 대한 귀중한 통찰력을 얻을 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 목적은 rhGAA 효소 대체 요법(ERT)을 받는 폼페병 환자의 항-rhGAA 면역 반응에 대한 면역 체계를 변경하는 약물의 효과를 확인하는 것입니다. 조사관은 또한 면역 체계에 영향을 미치는 약물로 폼페병을 치료하는 것이 폼페병의 전반적인 건강 또는 질병 진행에 영향을 미치는지 여부를 확인하고자 합니다.

피험자는 돌연변이 분석 및/또는 GAA 효소 활성 분석으로 확인된 폼페병 진단을 받은 생후 0개월에서 65세 사이의 환자입니다.

피험자는 등록 전에 효소 대체 요법을 시작했는지 여부에 관계없이 자격이 있습니다. 등록 시점에 ERT 치료를 시작하지 않았을 수도 있지만, 모든 피험자는 연구 과정 동안 치료의 표준으로 효소 대체 요법을 받게 됩니다. ERT 외에도 피험자는 표준 치료의 일부로 면역 조절 요법을 받을 수 있습니다. 여기에는 간병인의 재량에 따라 리툭시맙, 시롤리무스, 메토트렉세이트, IVIg 또는 약리학적 샤페론 N-부틸데옥시노지리마이신(NB-DNJ)과 같은 기타 면역조절제 단독 또는 조합이 포함될 수 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

11

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

65년 이하 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

연구 모집단은 조기 발병 폼페병 진단을 받은 0-65세의 남성 및 여성 환자로 구성됩니다. 최대 25개 과목이 등록됩니다.

설명

포함 기준:

  • 0개월에서 65세 사이의 환자
  • 돌연변이 분석 및/또는 GAA 효소 분석으로 확인된 조기 발병 폼페병으로 진단됨
  • 등록 전에 효소 대체 요법을 시작했는지 여부에 관계없이 자격이 있습니다.
  • 등록 시점에 ERT 치료를 시작하지 않았을 수도 있지만, 모든 피험자는 연구 과정 동안 치료의 표준으로 ERT를 받게 됩니다.
  • 피험자는 표준 치료의 일부로 면역 조절 요법을 받을 수 있습니다. 여기에는 간병인의 재량에 따라 리툭시맙, 시롤리무스, 메토트렉세이트, 가무넥스, 히젠트라, 자베스카 또는 기타 면역조절제 단독 또는 조합이 포함될 수 있습니다.

제외 기준:

  • 피험자는 연구 요구 사항을 충족할 수 없습니다.
  • 피험자의 의학적 상태가 참여를 금하거나 연구 조사자가 참여가 피험자의 최선의 이익이 아니라고 생각하는 경우
  • 피험자가 ERT 치료를 받지 않음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
연령 0개월~65세
확인된 폼페병 진단 및 리툭시맙, 시롤리무스, 메토트렉세이트, IVIg 또는 약리학 샤페론 Miglustat, N-부틸데옥시노지리마이신(NB-DNJ)과 같은 기타 면역 조절제를 단독으로 또는 재량에 따라 병용하여 임상적으로 처방된 면역 조절 요법 주/전문 간병인의
의약품: 리툭시맙
지역 의료 제공자가 결정한 임상적으로 처방된 면역 조절 요법 복용량.
다른 이름들:
  • 리툭산
  • 맙테라
  • 자이툭스
의약품: 미글루스타트
지역 의료 제공자가 결정한 임상적으로 처방된 면역 조절 요법 복용량.
다른 이름들:
  • 자베스카
  • N-부틸데옥시노지리마이신
  • 뽕나무 추출물

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
항-rh GAA 항체 역가
기간: 52주
항-rh-GAA에 대한 항체 역가는 기준선에서 그리고 1차 연구에 참여하는 52주 동안 4-8주마다 평가될 것입니다. 연장 연구(>52주 - 5년)에 계속 참여하는 피험자의 경우 항 rh-GAA 항체 역가를 12 - 24주마다 평가합니다.
52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
B 림프구 항원(CD20) 수준
기간: 52주
임상 실험실 보고서: B-림프구 항원(CD20)은 1차 연구 동안 4-12주마다, 확장 연구(>52주 - 6년)에 참여하는 피험자의 경우 12주마다 이용 가능할 때 연구 기록에 추가됩니다.
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Florida

수사관

  • 수석 연구원: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2008년 10월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2017년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 9월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 10월 11일

처음 게시됨 (추정)

2011년 10월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 12월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 12월 6일

마지막으로 확인됨

2017년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (기타 식별자: Legacy study)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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