Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Observationsstudie för försökspersoner med Pompes sjukdom som genomgår immunmoduleringsterapier

6 december 2017 uppdaterad av: University of Florida

Effekter av immunmodulerande terapi på anti-rhGAA-immunsvar hos patienter med Pompes sjukdom som får rhGAA enzymersättningsterapi

Hypotes: effektiviteten av behandling av Pompes sjukdom med rhGAA enzymersättningsterapi (ERT) är åtminstone delvis begränsad på grund av att patienter utvecklar antikroppar mot det tillhandahållna rhGAA-enzymet. Behandling med immunmodulerande läkemedel kan dämpa eller eliminera anti-rhGAA-immunsvaret hos patienter som får ERT, vilket möjliggör större ERT-effektivitet. Att studera immunsvaret mot rhGAA kan ge värdefull insikt om immunsystemets roll i effektiviteten av ERT för Pompes sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna forskningsstudie är att fastställa effekten/effekterna av läkemedel som förändrar immunsystemet på anti-rhGAA-immunsvaret hos Pompe-patienter som får rhGAA-enzymersättningsterapi (ERT). Utredarna skulle också vilja avgöra om behandling av Pompes sjukdom med mediciner som påverkar immunsystemet har några effekter på Pompes allmänna hälsa eller sjukdomsprogression.

Försökspersonerna kommer att vara patienter mellan 0 månader och 65 år som har diagnostiserats med Pompes sjukdom, bekräftad genom mutationsanalys och/eller GAA-enzymaktivitetsanalys.

Försökspersoner kommer att vara berättigade oavsett om de har påbörjat enzymersättningsterapi före inskrivningen. Alla försökspersoner kommer att få enzymersättningsterapi som standardvård under studiens gång, även om de kanske inte har påbörjat ERT-behandling vid tidpunkten för registreringen. Förutom ERT kan försökspersoner få en immunmodulerande regim som en del av deras standardvård; detta kan inkludera rituximab, sirolimus, metotrexat, IVIg eller andra immunmodulerande medel såsom farmakologisk chaperon N-butyldeoxynojirimycin (NB-DNJ), ensamt eller i kombination, enligt vårdgivarens/vårdgivarens gottfinnande.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

11

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studiepopulationen kommer att bestå av manliga och kvinnliga patienter i åldern 0-65 år, med diagnosen tidig Pompes sjukdom. Upp till 25 ämnen kommer att registreras.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • patienter mellan 0 månader och 65 år
  • diagnostiserad med tidig Pompes sjukdom, bekräftad genom mutationsanalys och/eller GAA-enzymanalys
  • kvalificerade oavsett om de har påbörjat enzymersättningsterapi före inskrivningen
  • alla försökspersoner kommer att få ERT som standardvård under studiens gång, även om de kanske inte har påbörjat ERT-behandling vid tidpunkten för inskrivningen
  • försökspersoner kan få en immunmodulerande regim som en del av deras standardvård; detta kan inkludera rituximab, sirolimus, metotrexat, Gamunex, Hizentra, Zavesca eller andra immunmodulerande medel, ensamma eller i kombination, efter vårdgivarens gottfinnande.

Exklusions kriterier:

  • ämnet inte kan uppfylla studiekraven
  • försökspersoners medicinska tillstånd kontraindicerar deltagande eller studieutredare anser att deltagande annars inte är i försökspersonens bästa
  • försökspersonen får inte ERT-behandling

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Ålder 0 månader till 65 år
Bekräftad diagnos av Pompes sjukdom och kliniskt ordinerad immunmoduleringsregim med medel som rituximab, sirolimus, metotrexat, IVIg eller andra immunmodulerande medel som farmakologisk chaperon Miglustat, N-butyldeoxynojirimycin (NB-DNJ), ensamma eller i kombination, efter eget gottfinnande av sin primära/specialistvårdare.
Läkemedel: Rituximab
Kliniskt ordinerad immunmoduleringsregimens dos bestäms av lokal läkare.
Andra namn:
  • Rituxan
  • MabThera
  • Zytux
Läkemedel: Miglustat
Kliniskt ordinerad immunmoduleringsregimens dos bestäms av lokal läkare.
Andra namn:
  • Zavesca
  • N-butyldeoxinojirimaycin
  • Mulberry extrakt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Anti-rh GAA antikroppstitrar
Tidsram: 52 veckor
Antikroppstiter för anti-rh-GAA kommer att utvärderas vid baslinjen och var 4-8 vecka under 52 veckors deltagande i den primära studien. För försökspersoner som fortsätter att delta i förlängningsstudien (>52 veckor - 5 år), kommer anti-rh-GAA-antikroppstitrar att utvärderas var 12:e - 24:e vecka.
52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
B-lymfocytantigennivå (CD20).
Tidsram: 52 veckor
Rapporter från kliniskt labb: B-lymfocytantigen (CD20) kommer att läggas till studieposten när den är tillgänglig var 4-12:e vecka under den primära studien och var 12:e vecka för försökspersoner som deltar i förlängningsstudien (>52 veckor - 6 år)
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Florida

Utredare

  • Huvudutredare: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 oktober 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 september 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 oktober 2011

Första postat (Uppskatta)

14 oktober 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 december 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2017

Senast verifierad

1 december 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Annan identifierare: Legacy study)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera