Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование для субъектов с болезнью Помпе, проходящих иммуномодулирующую терапию

6 декабря 2017 г. обновлено: University of Florida

Влияние иммуномодулирующей терапии на иммунный ответ против rhGAA у субъектов с болезнью Помпе, получающих ферментную заместительную терапию rhGAA

Гипотеза: эффективность лечения болезни Помпе заместительной терапией ферментом rhGAA (ЗТ) ограничена, по крайней мере частично, потому что у пациентов вырабатываются антитела против предоставленного фермента rhGAA. Лечение иммуномодулирующими препаратами может ослаблять или устранять иммунный ответ против rhGAA у пациентов, получающих ФЗТ, что позволяет повысить эффективность ФЗТ. Изучение иммунного ответа на rhGAA может дать ценную информацию о роли иммунной системы в эффективности ФЗТ при болезни Помпе.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью данного исследования является определение влияния препаратов, изменяющих иммунную систему, на иммунный ответ против rhGAA у пациентов с Помпе, получающих ферментную заместительную терапию rhGAA (ЗЗТ). Исследователи также хотели бы определить, влияет ли лечение болезни Помпе лекарствами, влияющими на иммунную систему, на общее состояние здоровья или прогрессирование болезни Помпе.

Субъектами будут пациенты в возрасте от 0 месяцев до 65 лет, у которых была диагностирована болезнь Помпе, подтвержденная мутационным анализом и/или анализом активности фермента GAA.

Субъекты будут иметь право на участие независимо от того, начали ли они заместительную ферментную терапию до регистрации. Все субъекты будут получать заместительную ферментную терапию в качестве стандартного лечения в ходе исследования, хотя они, возможно, не начали лечение ФЗТ на момент регистрации. В дополнение к ФЗТ субъекты могут получать иммуномодулирующий режим в рамках своего стандарта лечения; это может включать ритуксимаб, сиролимус, метотрексат, внутривенный иммуноглобулин или другие иммуномодулирующие средства, такие как фармакологический шаперон N-бутилдеоксиногиримицин (NB-DNJ), отдельно или в комбинации, по усмотрению лица, осуществляющего уход.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

11

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция будет состоять из пациентов мужского и женского пола в возрасте от 0 до 65 лет с диагнозом болезни Помпе с ранним началом. Будет зачислено до 25 предметов.

Описание

Критерии включения:

  • пациенты в возрасте от 0 месяцев до 65 лет
  • диагностирована болезнь Помпе с ранним началом, подтвержденная мутационным анализом и/или анализом фермента GAA
  • имеют право на участие, независимо от того, начали ли они заместительную ферментную терапию до регистрации
  • все субъекты будут получать ФЗТ в качестве стандарта лечения в ходе исследования, хотя они, возможно, не начали лечение ФЗТ на момент включения.
  • субъекты могут получать иммуномодулирующий режим в рамках своего стандарта лечения; это может включать ритуксимаб, сиролимус, метотрексат, гамунекс, хизентра, завеска или другие иммуномодулирующие средства, отдельно или в комбинации, по усмотрению лица, осуществляющего уход.

Критерий исключения:

  • субъект не может соответствовать требованиям исследования
  • состояние здоровья испытуемого противопоказано для участия или исследователи считают, что участие в ином случае не отвечает интересам испытуемого
  • субъект не получает лечение ФЗТ

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Возраст от 0 месяцев до 65 лет
Подтвержденный диагноз болезни Помпе и клинически предписанный режим иммуномодуляции с такими агентами, как ритуксимаб, сиролимус, метотрексат, ВВИГ или другими иммуномодулирующими агентами, такими как фармакологический шаперон Миглустат, N-бутилдеоксиноджиримицин (NB-DNJ), отдельно или в комбинации, по усмотрению их основного / специализированного опекуна.
Лекарство: Ритуксимаб
Клинически предписанная доза режима иммуномодуляции определяется местным врачом.
Другие имена:
  • Ритуксан
  • Мабтера
  • Зитукс
Лекарство: Миглустат
Клинически предписанная доза режима иммуномодуляции определяется местным врачом.
Другие имена:
  • Завеска
  • N-бутилдезоксиногиримайцин
  • Экстракт шелковицы

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Титры антител против rh-GAA
Временное ограничение: 52 недели
Титр антител против rh-GAA будет оцениваться на исходном уровне и каждые 4-8 недель в течение 52 недель участия в первичном исследовании. Для субъектов, которые продолжают участвовать в расширенном исследовании (> 52 недель - 5 лет), титры антител против rh-GAA будут оцениваться каждые 12-24 недели.
52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровень В-лимфоцитарного антигена (CD20)
Временное ограничение: 52 недели
Отчеты из клинической лаборатории: В-лимфоцитарный антиген (CD20) будет добавляться к записи об исследовании каждые 4-12 недель во время основного исследования и каждые 12 недель для субъектов, которые участвуют в расширенном исследовании (> 52 недель - 6 лет).
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Florida

Следователи

  • Главный следователь: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 октября 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 сентября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 октября 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

14 октября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 декабря 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 декабря 2017 г.

Последняя проверка

1 декабря 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Другой идентификатор: Legacy study)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться