Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Megfigyelési vizsgálat immunmodulációs terápián átesett Pompe-kóros alanyok számára

2017. december 6. frissítette: University of Florida

Az immunmodulációs terápia hatásai az anti-rhGAA immunválaszra a Pompe-kórban szenvedő alanyoknál, akik rhGAA enzimpótló terápiában részesülnek

Hipotézis: a Pompe-kór rhGAA enzimpótló terápiával (ERT) történő kezelésének hatékonysága legalábbis részben korlátozott, mivel a betegekben antitestek képződnek a biztosított rhGAA enzim ellen. Az immunmoduláló gyógyszerekkel végzett kezelés tompíthatja vagy megszüntetheti az anti-rhGAA immunválaszt az ERT-ben részesülő betegeknél, ezáltal nagyobb ERT-hatékonyságot tesz lehetővé. Az rhGAA-ra adott immunválasz tanulmányozása értékes betekintést nyújthat az immunrendszer szerepébe a Pompe-kór ERT hatékonyságában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a kutatási tanulmánynak az a célja, hogy meghatározza az immunrendszert megváltoztató gyógyszerek hatását az anti-rhGAA immunválaszra rhGAA enzimpótló terápiában (ERT) részesülő Pompe betegeknél. A kutatók azt is szeretnék meghatározni, hogy a Pompe-kór olyan gyógyszerekkel történő kezelése, amelyek hatással vannak az immunrendszerre, hatással van-e Pompe általános egészségi állapotára vagy a betegség progressziójára.

Az alanyok 0 hónap és 65 év közötti betegek, akiknél Pompe-kórt diagnosztizáltak, mutációs elemzéssel és/vagy GAA enzimaktivitási vizsgálattal megerősítve.

Az alanyok attól függetlenül jogosultak lesznek, hogy megkezdték-e az enzimpótló terápiát a beiratkozás előtt. A vizsgálat során minden alany enzimpótló terápiában részesül standard ellátásban, bár előfordulhat, hogy a beiratkozáskor még nem kezdték el az ERT-kezelést. Az ERT mellett az alanyok immunmoduláns kezelést is kaphatnak standard ellátásuk részeként; ez magában foglalhatja a rituximabot, a szirolimuszt, a metotrexátot, az IVIg-t vagy más immunmoduláló szereket, például farmakológiai chaperon N-butil-deoxinojirimicint (NB-DNJ), önmagában vagy kombinációban, a gondozó(k) belátása szerint.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

11

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 65 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A vizsgálati populáció 0-65 éves korú férfi és női betegekből áll, akiknél korai megjelenésű Pompe-kórt diagnosztizáltak. Legfeljebb 25 tantárgy kerül beiratkozásra.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 0 hónap és 65 év közötti betegek
  • korai megjelenésű Pompe-kórral diagnosztizáltak, mutációs analízissel és/vagy GAA enzimvizsgálattal megerősítve
  • jogosultak attól függetlenül, hogy megkezdték-e az enzimpótló terápiát a beiratkozás előtt
  • minden alany standard ellátásban részesül ERT-ben a vizsgálat során, bár előfordulhat, hogy a beiratkozáskor még nem kezdték meg az ERT-kezelést
  • az alanyok immunmoduláló kezelésben részesülhetnek standard ellátásuk részeként; ezek közé tartozhat a rituximab, a szirolimusz, a metotrexát, a Gamunex, a Hizentra, a Zavesca vagy más immunmoduláló szerek, önmagukban vagy kombinációban, a gondozó(k) belátása szerint.

Kizárási kritériumok:

  • tantárgy nem tud megfelelni a tanulmányi követelményeknek
  • az alanyok egészségi állapota ellenjavallt a részvételben, vagy a vizsgálatot végzők úgy érzik, hogy a részvétel egyébként nem szolgálja az alany legjobb érdekét
  • az alany nem részesül ERT kezelésben

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
0 hónapos kortól 65 éves korig
A Pompe-kór megerősített diagnózisa és klinikailag előírt immunmodulációs kezelés olyan szerekkel, mint a rituximab, szirolimusz, metotrexát, IVIg vagy más immunmoduláló szerek, például farmakológiai chaperon Miglustat, N-butil-deoxinojirimicin (NB-DNJ), önmagában vagy kombinációban, tetszés szerint az elsődleges/szakgondozójuktól.
Drog: Rituximab
Klinikailag előírt immunmodulációs adagolás, amelyet a helyi orvos határozza meg.
Más nevek:
  • Rituxan
  • MabThera
  • Zytux
Drog: Miglustat
Klinikailag előírt immunmodulációs adagolás, amelyet a helyi orvos határozza meg.
Más nevek:
  • Zavesca
  • N-butil-dezoxinojirimaycin
  • Eperfa kivonat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Anti-rh GAA antitest titerek
Időkeret: 52 hét
Az anti-rh-GAA antitest-titerét a kiinduláskor és 4-8 hetente értékelik az elsődleges vizsgálatban való részvétel 52. hetében. Azoknál az alanyoknál, akik továbbra is részt vesznek a kiterjesztett vizsgálatban (>52 hét – 5 év), az anti-rh-GAA antitest-titereket 12-24 hetente értékelik.
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
B-limfocita antigén (CD20) szintje
Időkeret: 52 hét
Klinikai labor jelentései: A B-limfocita antigén (CD20) hozzáadásra kerül a vizsgálati rekordhoz, ha rendelkezésre áll, az elsődleges vizsgálat során 4-12 hetente, és 12 hetente a kiterjesztett vizsgálatban (>52 hét - 6 év) részt vevő alanyok esetében.
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Florida

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2008. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. szeptember 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. október 11.

Első közzététel (Becslés)

2011. október 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. december 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. december 6.

Utolsó ellenőrzés

2017. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Egyéb azonosító: Legacy study)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel