Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne osób z chorobą Pompego poddawanych terapii immunomodulacji

6 grudnia 2017 zaktualizowane przez: University of Florida

Wpływ terapii immunomodulacyjnej na odpowiedź immunologiczną anty-rhGAA u pacjentów z chorobą Pompego otrzymujących enzymatyczną terapię zastępczą rhGAA

Hipoteza: skuteczność leczenia choroby Pompego enzymatyczną terapią zastępczą rhGAA (ERT) jest przynajmniej częściowo ograniczona, ponieważ pacjenci wytwarzają przeciwciała przeciwko dostarczonemu enzymowi rhGAA. Leczenie lekami immunomodulującymi może tłumić lub eliminować odpowiedź immunologiczną anty-rhGAA u pacjentów otrzymujących ERT, umożliwiając w ten sposób większą skuteczność ERT. Badanie odpowiedzi immunologicznej na rhGAA może dostarczyć cennych informacji na temat roli układu odpornościowego w skuteczności ERT w chorobie Pompego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania naukowego jest określenie wpływu leków zmieniających układ odpornościowy na odpowiedź immunologiczną anty-rhGAA u pacjentów Pompe otrzymujących enzymatyczną terapię zastępczą rhGAA (ERT). Badacze chcieliby również ustalić, czy leczenie choroby Pompego lekami wpływającymi na układ odpornościowy ma jakikolwiek wpływ na ogólny stan zdrowia lub postęp choroby Pompego.

Osobnikami będą pacjenci w wieku od 0 miesięcy do 65 lat, u których zdiagnozowano chorobę Pompego, potwierdzoną analizą mutacji i/lub testem aktywności enzymu GAA.

Pacjenci będą kwalifikować się niezależnie od tego, czy rozpoczęli enzymatyczną terapię zastępczą przed rejestracją. Wszyscy Uczestnicy otrzymają enzymatyczną terapię zastępczą jako standardową opiekę podczas trwania Badania, chociaż mogli nie rozpocząć leczenia ERT w momencie włączenia. Oprócz ERT, pacjenci mogą otrzymywać schemat immunomodulacyjny jako część ich standardowej opieki; może to obejmować rytuksymab, syrolimus, metotreksat, IVIg lub inne środki immunomodulujące, takie jak farmakologiczny opiekun N-butylodeoksynojirimycyny (NB-DNJ), pojedynczo lub w połączeniu, według uznania ich opiekunów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja będzie składać się z pacjentów płci męskiej i żeńskiej w wieku 0-65 lat, z rozpoznaniem choroby Pompego o wczesnym początku. Zostanie zapisanych do 25 przedmiotów.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • pacjentów w wieku od 0 miesięcy do 65 lat
  • zdiagnozowano wczesną chorobę Pompego, potwierdzoną analizą mutacji i/lub testem enzymatycznym GAA
  • kwalifikują się niezależnie od tego, czy rozpoczęli enzymatyczną terapię zastępczą przed włączeniem do badania
  • wszyscy uczestnicy otrzymają ERT jako standardową opiekę podczas trwania badania, chociaż mogli nie rozpocząć leczenia ERT w momencie włączenia
  • osobniki mogą otrzymać schemat immunomodulujący jako część ich standardowej opieki; może to obejmować rytuksymab, sirolimus, metotreksat, Gamunex, Hizentra, Zavesca lub inne środki immunomodulujące, same lub w połączeniu, według uznania ich opiekunów

Kryteria wyłączenia:

  • przedmiot nie jest w stanie sprostać wymaganiom studiów
  • stan zdrowia uczestnika jest przeciwwskazany do udziału lub badacze uważają, że udział w badaniu nie leży w najlepszym interesie uczestnika
  • osobnik nie otrzymuje leczenia ERT

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Wiek od 0 miesięcy do 65 lat
Potwierdzone rozpoznanie choroby Pompego i przepisany klinicznie schemat modulacji immunologicznej za pomocą środków takich jak rytuksymab, sirolimus, metotreksat, IVIg lub innych środków immunomodulujących, takich jak farmakologiczny chaperon Miglustat, N-butyldeoksynojirimycyna (NB-DNJ), samodzielnie lub w połączeniu, według uznania swojego głównego/specjalistycznego opiekuna.
Lek: Rytuksymab
Zalecany klinicznie schemat dawkowania modulacji immunologicznej określony przez lokalnego dostawcę usług medycznych.
Inne nazwy:
  • Rytuksany
  • MabThera
  • Zytux
Lek: Miglustat
Zalecany klinicznie schemat dawkowania modulacji immunologicznej określony przez lokalnego dostawcę usług medycznych.
Inne nazwy:
  • Zavesca
  • N-butylodeoksynojirimacyna
  • Ekstrakt z morwy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Miana przeciwciał anty-rh GAA
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Miano przeciwciał anty-rh-GAA będzie oceniane na początku badania i co 4-8 tygodni przez 52 tygodnie udziału w badaniu podstawowym. W przypadku pacjentów, którzy kontynuują udział w rozszerzonym badaniu (>52 tygodni – 5 lat), miana przeciwciał anty-rh-GAA będą oceniane co 12–24 tygodni.
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom antygenu limfocytów B (CD20).
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Raporty z laboratorium klinicznego: antygen limfocytów B (CD20) zostanie dodany do rekordu badania, gdy będzie dostępny, co 4-12 tygodni podczas badania podstawowego i co 12 tygodni w przypadku pacjentów uczestniczących w badaniu rozszerzonym (>52 tygodni - 6 lat)
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Florida

Śledczy

  • Główny śledczy: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 października 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 października 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Inny identyfikator: Legacy study)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pompego

Badania kliniczne na Rytuksymab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj