Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie pro subjekty s Pompeho chorobou podstupující imunomodulační terapie

6. prosince 2017 aktualizováno: University of Florida

Účinky imunomodulační terapie na anti-rhGAA imunitní odpověď u pacientů s Pompeho chorobou, kteří dostávají rhGAA enzymovou substituční terapii

Hypotéza: účinnost léčby Pompeho choroby pomocí rhGAA enzymové substituční terapie (ERT) je alespoň částečně omezena, protože si pacienti vytvářejí protilátky proti poskytnutému rhGAA enzymu. Léčba imunomodulačními léky může tlumit nebo eliminovat imunitní odpověď anti-rhGAA u pacientů, kteří dostávají ERT, a tím umožňuje vyšší účinnost ERT. Studium imunitní odpovědi na rhGAA může poskytnout cenný pohled na roli imunitního systému v účinnosti ERT na Pompeho chorobu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této výzkumné studie je určit účinek (účinky) léků, které mění imunitní systém na imunitní odpověď anti-rhGAA u pacientů s Pompeho, kteří dostávají enzymovou substituční terapii rhGAA (ERT). Vyšetřovatelé by také chtěli zjistit, zda léčba Pompeho choroby léky, které ovlivňují imunitní systém, má nějaké účinky na celkové zdraví nebo progresi Pompeho choroby.

Subjekty budou pacienti ve věku od 0 měsíců do 65 let, u kterých byla diagnostikována Pompeho nemoc, potvrzená mutační analýzou a/nebo testem enzymové aktivity GAA.

Subjekty budou způsobilé bez ohledu na to, zda před zařazením zahájili enzymatickou substituční terapii. Všichni jedinci budou dostávat enzymovou substituční terapii jako standardní péči v průběhu studie, i když možná nezačali léčbu ERT v době zařazení. Kromě ERT mohou subjekty dostávat imunomodulační režim jako součást své standardní péče; to může zahrnovat rituximab, sirolimus, methotrexát, IVIg nebo jiná imunomodulační činidla, jako je farmakologický chaperon N-butyldeoxynojirimycin (NB-DNJ), samostatně nebo v kombinaci, podle uvážení jejich pečovatele (pečovatelů).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

11

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studovaná populace se bude skládat z pacientů mužského a ženského pohlaví ve věku 0-65 let s diagnózou Pompeho choroby s časným nástupem. Zapsáno bude až 25 předmětů.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacientů ve věku od 0 měsíců do 65 let
  • diagnostikovaná Pompeho nemoc s časným nástupem, potvrzená mutační analýzou a/nebo enzymovým testem GAA
  • způsobilí bez ohledu na to, zda před zařazením do studie zahájili enzymatickou substituční terapii
  • všichni jedinci dostanou ERT jako standardní péči v průběhu studie, i když možná nezahájili léčbu ERT v době zápisu
  • subjekty mohou dostávat imunomodulační režim jako součást jejich standardní péče; to může zahrnovat rituximab, sirolimus, metotrexát, Gamunex, Hizentra, Zavesca nebo jiná imunomodulační činidla, samotná nebo v kombinaci, podle uvážení jejich pečovatele (pečovatelů)

Kritéria vyloučení:

  • předmět není schopen splnit studijní požadavky
  • zdravotní stav subjektů kontraindikuje účast nebo se zkoušející domnívají, že účast jinak není v nejlepším zájmu subjektu
  • subjekt nedostává léčbu ERT

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Věk od 0 měsíců do 65 let
Potvrzená diagnóza Pompeho choroby a klinicky předepsaný režim imunitní modulace s látkami, jako je rituximab, sirolimus, methotrexát, IVIg nebo jinými imunomodulačními látkami, jako je farmakologický chaperon Miglustat, N-butyldeoxynojirimycin (NB-DNJ), samostatně nebo v kombinaci, podle uvážení svého primárního/specializovaného pečovatele.
Lék: Rituximab
Klinicky předepsané dávkování imunomodulačního režimu stanovené místním lékařem.
Ostatní jména:
  • Rituxan
  • MabThera
  • Zytux
Lék: Miglustat
Klinicky předepsané dávkování imunomodulačního režimu stanovené místním lékařem.
Ostatní jména:
  • Zavesca
  • N-butyldeoxynojirimaycin
  • Extrakt z moruše

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Titry protilátek anti-rh GAA
Časové okno: 52 týdnů
Titr protilátek pro anti-rh-GAA bude hodnocen na začátku a každých 4-8 týdnů po dobu 52 týdnů účasti v primární studii. U subjektů, které pokračují v účasti v prodloužené studii (>52 týdnů - 5 let), budou titry anti-rh-GAA protilátek hodnoceny každých 12 - 24 týdnů.
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladina B-lymfocytárního antigenu (CD20).
Časové okno: 52 týdnů
Zprávy z klinické laboratoře: B-lymfocytární antigen (CD20) bude přidán do záznamu studie, jakmile bude dostupný každých 4–12 týdnů během primární studie a každých 12 týdnů pro subjekty, které se účastní prodloužené studie (>52 týdnů – 6 let)
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Florida

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. října 2011

První zveřejněno (Odhad)

14. října 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. prosince 2017

Naposledy ověřeno

1. prosince 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Jiný identifikátor: Legacy study)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rituximab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit