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血友病Aの治療歴のある参加者の出血エピソードの予防と治療におけるrFVIIIFcの長期安全性と有効性 (ASPIRE)

2020年12月16日 更新者：Bioverativ Therapeutics Inc.

過去に治療を受けた血友病A患者の出血エピソードの予防と治療における組換えヒト凝固第VIII因子融合タンパク質（rFVIIIFc）の長期安全性と有効性の非盲検多施設評価

研究の主な目的は、血友病 A 患者における組換えヒト第 VIII 因子 Fc 融合タンパク質 (rFVIIIFc) の長期安全性を評価することです。研究の第 2 の目的は、血友病 A の予防および治療における rFVIIIFc の有効性を評価することです。血友病Aの参加者における出血エピソード。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

参加者は予防療法またはオンデマンド療法のいずれかに従います。 この研究の開始用量は、先行研究A-LONG - 997HA301（NCT01181128）、小児研究8HA02PED（NCT01458106）、997HA307（NCT02083965）および997HA309（NCT02502149）の参加者の臨床プロフィールによって決定されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

240

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D12 N512
        • Research Site
  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90007
        • Research Site
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Research Site
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Research Site
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • Research Site
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing、Michigan、アメリカ、48823
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Research Site
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Research Site
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • Research Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • Research Site
  • イギリス
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • Research Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge、Cambridgeshire、イギリス、CB2 0QQ
        • Research Site
    • Greater London
      • London、Greater London、イギリス、E1 1BB
        • Research Site
      • London、Greater London、イギリス、SE1 7EH
        • Research Site
      • London、Greater London、イギリス、WC1N 3JH
        • Research Site
    • Hampshire
      • Basingstoke、Hampshire、イギリス、RG24 9NA
        • Research Site
    • London
      • Hamstead、London、イギリス、NW3 2QG
        • Research Site
    • Strathclyde
      • Glasgow、Strathclyde、イギリス、G3 8SJ
        • Research Site
      • Glasgow、Strathclyde、イギリス、G4 0SF
        • Research Site
  • イスラエル
      • Ramat Gan、イスラエル、52621
        • Research Site
  • イタリア
      • Firenze、イタリア、50134
        • Research Site
      • Milano、イタリア、20122
        • Research Site
      • Vicenza、イタリア、36100
        • Research Site
  • インド
    • Delhi
      • New Delhi、Delhi、インド、110002
        • Research Site
    • Karnataka
      • Bangalore、Karnataka、インド、560034
        • Research Site
    • Maharashtra
      • Pune、Maharashtra、インド、411004
        • Research Site
    • Punjab
      • Ludhiana、Punjab、インド、141008
        • Research Site
    • Tamilnadu
      • Vellore、Tamilnadu、インド、632004
        • Research Site
  • オランダ
      • Groningen、オランダ、9713 GZ
        • Research Site
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
        • Research Site
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
        • Research Site
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3181
        • Research Site
    • Western Australia
      • Murdoch、Western Australia、オーストラリア、6150
        • Research Site
      • Subiaco、Western Australia、オーストラリア、6008
        • Research Site
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア、1090
        • Research Site
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z 1Y6
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Research Site
  • スイス
      • Zuerich、スイス、8091
        • Research Site
  • スウェーデン
      • Göteborg、スウェーデン、41345
        • Research Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、8035
        • Research Site
      • Madrid、スペイン、28046
        • Research Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10249
        • Research Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn、Nordrhein Westfalen、ドイツ、53127
        • Research Site
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1023
        • Research Site
      • Christchurch、ニュージーランド、8011
        • Research Site
      • Hamilton、ニュージーランド、3200
        • Research Site
      • Palmerston North、ニュージーランド、4410
        • Research Site
      • Wellington、ニュージーランド、6021
        • Research Site
  • フランス
    • Rhone
      • Bron cedex、Rhone、フランス、69677
        • Research Site
  • ブラジル
    • Sao Paulo
      • Campinas、Sao Paulo、ブラジル、13083-878
        • Research Site
  • ベルギー
    • Brussels
      • Bruxelles、Brussels、ベルギー、1200
        • Research Site
  • ポーランド
      • Lublin、ポーランド、20-093
        • Research Site
  • 南アフリカ
    • Gauteng
      • Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Cape Town、Western Cape、南アフリカ、7925
        • Research Site
  • 日本
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi、Aichi-Ken、日本、466-8560
        • Research Site
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu、Fukuoka-Ken、日本、807-8556
        • Research Site
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki、Kanagawa-Ken、日本、216-8511
        • Research Site
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi、Nara-Ken、日本、634-8522
        • Research Site
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku、Tokyo-To、日本、160-0023
        • Research Site
      • Tokyo、Tokyo-To、日本、167-8515
        • Research Site
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Research Site
    • New Territories
      • Hong Kong、New Territories、香港
        • Children Cancer Centre
      • Hong Kong、New Territories、香港
        • Sir Yue Kong Pao Center for Cancer

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

主な包含基準:

  • 以前のrFVIIIFc研究（NCT01181128、NCT02083965、NCT01458106およびNCT02502149）を完了した被験者
  • 研究の目的とリスクを理解し、署名と日付の入ったインフォームドコンセント（または、該当する場合は同意）を提供する能力。

主な除外基準:

  • 高力価阻害剤の陽性が確認された (≥5.00 BU/mL)。

注: 他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：オンデマンド
出血エピソードを治療するためのrFVIIIFcの個別用量は、参加者の臨床状態、出血イベントの種類および重症度、および必要な場合は第VIII因子（FVIII）レベルに基づきます。
薬：rFVIIIFc
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • 選挙区
  • 組換え凝固第 VIII 因子 Fc 融合タンパク質
  • BIIB031
  • 抗血友病因子（組換え）Fc融合タンパク質
  • エモロクトコグ アルファ
実験的：予防
オーダーメイドの予防、毎週の予防、または個別の予防が利用可能です。
薬：rFVIIIFc
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • 選挙区
  • 組換え凝固第 VIII 因子 Fc 融合タンパク質
  • BIIB031
  • 抗血友病因子（組換え）Fc融合タンパク質
  • エモロクトコグ アルファ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
阻害剤発現陽性の参加者の数
時間枠：約5年
阻害剤検査結果が 0.6 ベセスダ単位/ミリリットル (BU/mL) 以上 (>=) で、2 ～ 4 週間以内に得られた 2 番目のサンプルの再検査によって特定および確認された場合、陽性とみなされます。 両方の検査は、中央研究所によるナイメーヘン修正ベセスダアッセイを使用して実施されることになっていた。 データは、計画された分析ごとに、997HA301/997HA307/997HA309の組み合わせの参加者の治療計画ごと、年齢コホート（6歳未満および6歳から12歳未満）および8HA02PEDの参加者の治療計画ごとにまとめられました。 研究中に治療計画が変更された場合、参加者は複数の治療計画の要約に含まれました。
約5年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
年間出血率 (ABR)
時間枠：約5年
ABR は、参加者ごとの年間出血エピソードの年換算数です。 明確な外傷/先行する激しい活動などの既知の寄与因子がない場合に参加者が出血事象を記録する場合、出血エピソードは自然発生的として分類され、出血の既知の理由がある場合に参加者が出血事象を記録する場合は外傷性として分類されました。 ABR=(有効期間(EP)中の出血エピソードの数/EP期間の日数)*365.25。 EPは、大規模および小規模の手術/リハビリ期間および長い注射間隔を除いて、参加者が治療レジメンごとにrFVIIIFcで治療されたすべての時間間隔の合計を反映します。 ABRは、計画された分析ごとに、997HA301/997HA307/997HA309試験を組み合わせた参加者の治療計画ごと、年齢コホート（6歳未満および6歳から12歳未満）および8HA02PED研究の参加者の治療計画ごとにまとめられた。 研究中に治療計画が変更された場合、参加者は複数の治療計画の要約に含まれました。
約5年
年間の自然発生的関節出血エピソード
時間枠：約5年
明確な外傷/先行する激しい活動などの既知の寄与因子がない場合に参加者が出血事象を記録した場合、出血エピソードは自然発生的として分類されました。 さらに、出血の場所（関節、内部、皮膚/粘膜、または筋肉）を収集しました。 年間の自然発生的関節出血エピソード=(有効期間(EP)中の自然発生的関節出血エピソードの数/EP期間の日数)*365.25。 EPは、大規模および小規模の手術/リハビリ期間および長い注射間隔を除いて、参加者が治療レジメンごとにrFVIIIFcで治療されたすべての時間間隔の合計を反映します。 出血エピソードは、計画された分析に従って、997HA301/997HA307/997HA309試験の参加者の治療計画ごとに、また年齢コホート（6歳未満および6歳から12歳未満）および研究8HA02PEDの参加者の治療計画ごとにまとめられた。 研究中に治療計画が変更された場合、参加者は複数の治療計画の要約に含まれました。
約5年
総曝露日数 (ED)
時間枠：約5年
曝露日は、1 回以上の rFVIIIFc 注射が行われる 24 時間の期間です。 rFVIIIFc への総曝露日数は、997HA301/997HA307/997HA309 試験の参加者を合わせた治療計画ごと、年齢コホート（6 歳未満および 6 ～ 12 歳未満）および計画に従って研究 8HA02PED の参加者についての治療計画ごとにまとめられた。分析。 研究中に治療計画が変更された場合、参加者は複数の治療計画の要約に含まれました。
約5年
RFVIIIFc の年間消費量 (国際単位/キログラム [IU/kg])
時間枠：約5年
年間消費量 = (有効期間中に受けた研究治療のキログラム当たりの国際単位 [IU/kg] の合計 / 有効期間中の総日数) に 365.25 を乗じます。 有効期間は、大規模および小規模の手術/リハビリテーション期間および長い注射間隔を除いて、参加者が治療レジメンごとにrFVIIIFcで治療されたすべての期間の合計を反映します。 年間摂取量は、計画された分析ごとに、997HA301/997HA307/997HA309試験の参加者の治療計画ごとに、また年齢コホート（6歳未満および6歳以上12歳未満）および研究8HA02PEDの参加者の治療計画ごとにまとめられた。 研究中に治療計画が変更された場合、参加者は複数の治療計画の要約に含まれました。
約5年
4 点スケールを使用した、rFVIIIFc レジメンに対する参加者の反応に関する医師による総合評価
時間枠：約5年
参加者は、以下の 4 点スケールを使用して、rFVIIIFc レジメンに対する反応を評価しました: 1 = 優れた: rFVIIIFc の通常の注射回数/用量以下 (<=) に反応した出血エピソード、または予防中の突出出血率が < = 通常観察されること。 2=効果的: ほとんどの出血エピソードは同じ注射回数と用量で反応しましたが、一部の出血エピソードではより多くの注射または用量が必要か、または突破率のわずかな増加が見られました。 3 = 部分的に効果がある: 出血エピソードでは、予想より多くの注射および/または高用量が必要な場合がほとんどで、予防中の適切な突出出血予防にはより頻繁な注射および/または高用量が必要であり、4 = 無効: 日常的な止血制御の失敗/止血制御には追加の追加が必要エージェント。 スケール応答の合計数 = すべての参加者のスケール応答の合計数。予定された訪問時および予定外の訪問時を含む、参加者あたりの複数の回答がカウントされます。
約5年
4 段階スケールを使用した、出血エピソードの治療のための rFVIIIFc 注射に対する反応 (優れたまたは良好な反応) の参加者の評価
時間枠：約5年
EDiary を使用して、参加者は、出血エピソード (BE) に対する治療反応について 4 段階評価で評価を受けました。1 = 優れています: 最初から約 8 時間 (h) 以内に、突然の痛みの軽減および/または出血の兆候の改善が見られました。注射（注射）; 2 = 良好: 約 1 日以内に明確な痛みの軽減および/または出血の兆候の改善が見られます。 注射後 8 時間ですが、完全に解消するには 24 ～ 48 時間後に複数回の注射が必要になる可能性があります。 3=中程度: 最初の注射後 8 時間以内におそらく/わずかな有益な効果があり、1 回以上の注射が必要です。および 4= なし: 改善がないか、約 1 時間以内に症状が悪化します。 最初の注射から8時間後。 この評価はおよそ 1000 ドルで行われることになっていました。 BE を治療するために注射を行ってから 8 ～ 12 時間後、同じ出血エピソードに対して rFVIIIFc を追加投与する前。 パーセンテージは、有効期間中の最初の注射で反応 (良好または良好) が得られた出血エピソードの数に基づいています。
約5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Bioverativ Therapeutics Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Bioverativ Therapeutics Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年12月1日

一次修了 (実際)

2017年10月1日

研究の完了 (実際)

2017年10月1日

試験登録日

最初に提出

2011年9月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年10月17日

最初の投稿 (見積もり)

2011年10月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年12月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年12月16日

最終確認日

2018年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 8HA01EXT
  • 2011-003072-37

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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