Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhed og effektivitet af rFVIIIFc til forebyggelse og behandling af blødningsepisoder hos tidligere behandlede deltagere med hæmofili A (ASPIRE)

16. december 2020 opdateret af: Bioverativ Therapeutics Inc.

En åben-label, multicenter-evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af rekombinant human koagulationsfaktor VIII-fusionsprotein (rFVIIIFc) til forebyggelse og behandling af blødningsepisoder hos tidligere behandlede forsøgspersoner med hæmofili A

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere den langsigtede sikkerhed af rekombinant humant faktor VIII Fc fusionsprotein (rFVIIIFc) hos deltagere med hæmofili A. Det sekundære formål med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten af ​​rFVIIIFc i forebyggelse og behandling af blødningsepisoder hos deltagere med hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltageren vil følge enten en profylakse eller on-demand regime. Startdosis i denne undersøgelse vil blive bestemt af den kliniske profil af deltageren i de foregående undersøgelser A-LONG - 997HA301 (NCT01181128), pædiatrisk undersøgelse 8HA02PED (NCT01458106), 997HA307 (NCT020839765) og 4029T (NCT02083979) og 4029T (4029T).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

240

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Research Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3181
        • Research Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Research Site
      • Subiaco, Western Australia, Australien, 6008
        • Research Site
  • Belgien
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, Belgien, 1200
        • Research Site
  • Brasilien
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Research Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Research Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Research Site
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Research Site
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Research Site
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Research Site
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Det Forenede Kongerige, RG24 9NA
        • Research Site
    • London
      • Hamstead, London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Research Site
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Det Forenede Kongerige, G3 8SJ
        • Research Site
      • Glasgow, Strathclyde, Det Forenede Kongerige, G4 0SF
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Research Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Research Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Research Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48823
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Research Site
  • Frankrig
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Frankrig, 69677
        • Research Site
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Research Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Research Site
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hong Kong
        • Children Cancer Centre
      • Hong Kong, New Territories, Hong Kong
        • Sir Yue Kong Pao Center for Cancer
  • Indien
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indien, 110002
        • Research Site
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560034
        • Research Site
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Research Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indien, 141008
        • Research Site
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Indien, 632004
        • Research Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12 N512
        • Research Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20122
        • Research Site
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Research Site
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
        • Research Site
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu, Fukuoka-Ken, Japan, 807-8556
        • Research Site
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki, Kanagawa-Ken, Japan, 216-8511
        • Research Site
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japan, 634-8522
        • Research Site
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Research Site
      • Tokyo, Tokyo-To, Japan, 167-8515
        • Research Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Research Site
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Research Site
      • Hamilton, New Zealand, 3200
        • Research Site
      • Palmerston North, New Zealand, 4410
        • Research Site
      • Wellington, New Zealand, 6021
        • Research Site
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Research Site
  • Schweiz
      • Zuerich, Schweiz, 8091
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 41345
        • Research Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sydafrika, 7925
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Research Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 53127
        • Research Site
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der har gennemført tidligere rFVIIIFc-undersøgelser (NCT01181128, NCT02083965, NCT01458106 og NCT02502149)
  • Evne til at forstå formål og risici ved undersøgelsen og give underskrevet og dateret informeret samtykke (eller samtykke, alt efter hvad der er relevant).

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Bekræftet positiv højtiterhæmmer (≥5,00 BU/ml).

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: On-Demand
Den individuelle dosis af rFVIIIFc til behandling af blødningsepisoder vil være baseret på deltagerens kliniske tilstand, type og sværhedsgrad af blødningshændelsen, og hvis indiceret, faktor VIII (FVIII) niveauer.
Medicin: rFVIIIFc
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • Udvælge
  • rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-fusionsprotein
  • BIIB031
  • antihæmofil faktor (rekombinant) Fc-fusionsprotein
  • efmoroctocog alfa
Eksperimentel: Profylakse
Skræddersyet profylakse, ugentlig profylakse eller personlig profylakse tilgængelig.
Medicin: rFVIIIFc
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • Udvælge
  • rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-fusionsprotein
  • BIIB031
  • antihæmofil faktor (rekombinant) Fc-fusionsprotein
  • efmoroctocog alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med enhver positiv hæmmerudvikling
Tidsramme: Cirka 5 år
Et inhibitortestresultat større end eller lig med (>=) 0,6 Bethesda-enheder pr. milliliter (BU/mL), identificeret og bekræftet ved gentestning af en anden prøve opnået inden for 2 til 4 uger, blev betragtet som positivt. Begge tests skulle udføres ved hjælp af Nijmegen-modificeret Bethesda Assay af det centrale laboratorium. Data blev opsummeret efter behandlingsregime for deltagere fra 997HA301/997HA307/997HA309 kombineret og efter alderskohorte (<6 år og 6 til <12 år) og behandlingsregime for deltagere fra 8HA02PED pr. planlagt analyse. Deltagerne blev inkluderet i et resumé af mere end 1 behandlingsregime, hvis deres regime ændrede sig under undersøgelsen.
Cirka 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Cirka 5 år
ABR er det årlige antal blødningsepisoder pr. deltager pr. år. Blødningsepisoder blev klassificeret som spontane, hvis deltageren registrerer en blødningshændelse, når der ikke er nogen kendt medvirkende faktor, såsom tydeligt traume/forudgående anstrengende aktivitet, og som traumatisk, hvis deltageren registrerer en blødningshændelse, når der er kendt årsag til blødning. ABR=(Antal blødningsepisoder under virkningsperiode (EP)/antal dage under EP)*365,25. EP afspejler summen af ​​alle tidsintervaller, hvor deltagerne blev behandlet med rFVIIIFc pr. behandlingsregime, eksklusive større og mindre kirurgiske/rehabiliteringsperioder og store injektionsintervaller. ABR blev opsummeret efter behandlingsregime for deltagere fra studier 997HA301/997HA307/997HA309 kombineret og efter alderskohorte (<6 år og 6 til <12 år) og behandlingsregime for deltagere fra studie 8HA02PED pr. planlagt analyse. Deltagerne blev inkluderet i et resumé af mere end 1 behandlingsregime, hvis deres regime ændrede sig under undersøgelsen.
Cirka 5 år
Annualiserede spontane ledblødningsepisoder
Tidsramme: Cirka 5 år
Blødningsepisoder blev klassificeret som spontane, hvis deltageren registrerer en blødningshændelse, når der ikke er nogen kendt medvirkende faktor, såsom tydeligt traume/forudgående anstrengende aktivitet. Derudover blev placering af blødning (led, indre, hud/slimhinde eller muskel) opsamlet. Annualiserede spontane ledblødningsepisoder=(Antal spontane ledblødningsepisoder under effektperioden (EP)/antal dage under EP)*365,25. EP afspejler summen af ​​alle tidsintervaller, hvor deltagerne blev behandlet med rFVIIIFc pr. behandlingsregime, eksklusive større og mindre kirurgiske/rehabiliteringsperioder og store injektionsintervaller. Blødningsepisoder blev opsummeret efter behandlingsregime for deltagere fra studier 997HA301/997HA307/997HA309 kombineret og efter alderskohorte (<6 år og 6 til <12 år) og behandlingsregime for deltagere fra studie 8HA02PED pr. planlagt analyse. Deltagerne blev inkluderet i et resumé af mere end 1 behandlingsregime, hvis deres regime ændrede sig under undersøgelsen.
Cirka 5 år
Samlet antal eksponeringsdage (ED'er)
Tidsramme: Cirka 5 år
En eksponeringsdag er en 24-timers periode, hvor en eller flere rFVIIIFc-injektioner gives. Det samlede antal dages eksponering for rFVIIIFc blev opsummeret efter behandlingsregime for deltagere fra studier 997HA301/997HA307/997HA309 kombineret og efter alderskohorte (<6 år og 6 til <12 år) og behandlingsregime for deltagere fra undersøgelse 8HA02PED pr. analyse. Deltagerne blev inkluderet i et resumé af mere end 1 behandlingsregime, hvis deres regime ændrede sig under undersøgelsen.
Cirka 5 år
Annualiseret rFVIIIFc-forbrug (internationale enheder pr. kilogram [IE/kg])
Tidsramme: Cirka 5 år
Årligt forbrug = (samlet international enhed pr. kilogram [IE/kg] undersøgelsesbehandling modtaget i effektivitetsperioden/samlet antal dage i virkningsperioden) ganget med 365,25. Effektperioden afspejler summen af ​​alle tidsintervaller, hvor deltagerne blev behandlet med rFVIIIFc pr. behandlingsregime, eksklusive større og mindre kirurgiske/rehabiliteringsperioder og store injektionsintervaller. Årligt forbrug blev opsummeret efter behandlingsregime for deltagere fra studier 997HA301/997HA307/997HA309 kombineret og efter alderskohorte (<6 år og 6 til <12 år) og behandlingsregime for deltagere fra studie 8HA02PED pr. planlagt analyse. Deltagerne blev inkluderet i et resumé af mere end 1 behandlingsregime, hvis deres regime ændrede sig under undersøgelsen.
Cirka 5 år
Lægers globale vurdering af deltagerens reaktion på rFVIIIFc-regimen ved hjælp af en 4-punkts skala
Tidsramme: Cirka 5 år
Deltagerne blev vurderet for respons på deres rFVIIIFc-regime ved hjælp af følgende 4-punkts skala: 1=Udmærket: blødningsepisoder reagerede på mindre end eller lig med (<=) sædvanligt antal injektioner/dosis af rFVIIIFc eller hastigheden af ​​gennembrudsblødning under profylakse var < = det normalt observerede; 2=Effektiv: de fleste blødningsepisoder reagerede på samme antal injektioner og dosis, men nogle krævede flere injektioner eller højere doser, eller der var en mindre stigning i gennembrudshastigheden; 3=Delvis effektiv: blødningsepisoder krævede oftest flere injektioner og/eller højere doser end forventet eller tilstrækkelig gennembrudsforebyggelse af blødning under profylakse krævede hyppigere injektioner og/eller højere doser og 4=Ineffektiv: rutinemæssig manglende kontrol med hæmostase/hæmostatisk kontrol kræver yderligere agenter. Samlet antal skalasvar =samlet antal skalasvar for alle deltagere; flere svar pr. deltager, inklusive dem ved planlagte og ikke-planlagte besøg, tælles.
Cirka 5 år
Deltagerens vurdering af respons (fremragende eller god respons) på rFVIIIFc-injektioner til behandling af blødningsepisoder ved hjælp af en 4-punkts skala
Tidsramme: Cirka 5 år
Ved at bruge eDiary fik deltageren vurdering for behandlingsrespons på enhver blødningsepisode (BE) ved hjælp af 4-punkts skala- 1=Fremragende: Pludselig smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning inden for ca. (ca.) 8 timer (h) efter den første injektion (inj.); 2=Godt: Klar smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning indenfor ca. 8 timer efter en injektion, men kræver muligvis mere end 1 injektion efter 24-48 timer for fuldstændig opløsning; 3=Moderat: Sandsynlig/let gavnlig effekt inden for 8 timer efter indledende injektion og kræver mere end 1 injektion og 4=Ingen: Ingen bedring, eller tilstanden forværres inden for ca. 8 timer efter indledende injektion. Denne vurdering skulle foretages ca. 8 til 12 timer fra det tidspunkt, hvor injektionen blev givet for at behandle BE og før eventuelle yderligere doser af rFVIIIFc givet for samme blødningsepisode. Procentsatser er baseret på antallet af blødningsepisoder, for hvilke der blev givet respons (udmærket eller god) for den første injektion i løbet af virkningsperioden.
Cirka 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. oktober 2011

Først opslået (Skøn)

19. oktober 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. december 2020

Sidst verificeret

1. november 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 8HA01EXT
  • 2011-003072-37

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med rFVIIIFc

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner