Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza ed efficacia a lungo termine di rFVIIIFc nella prevenzione e nel trattamento di episodi di sanguinamento in partecipanti precedentemente trattati con emofilia A (ASPIRE)

16 dicembre 2020 aggiornato da: Bioverativ Therapeutics Inc.

Una valutazione multicentrica in aperto della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine della proteina di fusione del fattore VIII della coagulazione umana ricombinante (rFVIIIFc) nella prevenzione e nel trattamento degli episodi di sanguinamento in soggetti precedentemente trattati con emofilia A

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine della proteina di fusione del fattore VIII Fc umano ricombinante (rFVIIIFc) nei partecipanti con emofilia A. L'obiettivo secondario dello studio è valutare l'efficacia di rFVIIIFc nella prevenzione e nel trattamento di episodi di sanguinamento nei partecipanti con emofilia A.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il partecipante seguirà una profilassi o un regime su richiesta. La dose iniziale in questo studio sarà determinata dal profilo clinico del partecipante agli studi precedenti A-LONG - 997HA301 (NCT01181128), studio pediatrico 8HA02PED (NCT01458106), 997HA307 (NCT02083965) e 997HA309 (NCT02502149).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

240

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Research Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3181
        • Research Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Research Site
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Research Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Belgio
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, Belgio, 1200
        • Research Site
  • Brasile
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasile, 13083-878
        • Research Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Research Site
  • Francia
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Francia, 69677
        • Research Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Research Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Germania, 53127
        • Research Site
  • Giappone
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Giappone, 466-8560
        • Research Site
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu, Fukuoka-Ken, Giappone, 807-8556
        • Research Site
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki, Kanagawa-Ken, Giappone, 216-8511
        • Research Site
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Giappone, 634-8522
        • Research Site
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Giappone, 160-0023
        • Research Site
      • Tokyo, Tokyo-To, Giappone, 167-8515
        • Research Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Research Site
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hong Kong
        • Children Cancer Centre
      • Hong Kong, New Territories, Hong Kong
        • Sir Yue Kong Pao Center for Cancer
  • India
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, India, 110002
        • Research Site
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560034
        • Research Site
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Research Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, India, 141008
        • Research Site
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, India, 632004
        • Research Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D12 N512
        • Research Site
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Research Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20122
        • Research Site
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Research Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Research Site
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Research Site
      • Hamilton, Nuova Zelanda, 3200
        • Research Site
      • Palmerston North, Nuova Zelanda, 4410
        • Research Site
      • Wellington, Nuova Zelanda, 6021
        • Research Site
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Research Site
  • Polonia
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Research Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Research Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Research Site
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, E1 1BB
        • Research Site
      • London, Greater London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Research Site
      • London, Greater London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Research Site
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Regno Unito, RG24 9NA
        • Research Site
    • London
      • Hamstead, London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Research Site
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Regno Unito, G3 8SJ
        • Research Site
      • Glasgow, Strathclyde, Regno Unito, G4 0SF
        • Research Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Research Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Research Site
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Research Site
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Research Site
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sud Africa, 7925
        • Research Site
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia, 41345
        • Research Site
  • Svizzera
      • Zuerich, Svizzera, 8091
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 secondo e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Soggetti che hanno completato precedenti studi rFVIIIFc (NCT01181128, NCT02083965, NCT01458106 e NCT02502149)
  • Capacità di comprendere gli scopi e i rischi dello studio e di fornire il consenso informato firmato e datato (o assenso, a seconda dei casi).

Criteri chiave di esclusione:

  • Inibitore ad alto titolo positivo confermato (≥5,00 BU/mL).

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Su richiesta
La dose individuale di rFVIIIFc per il trattamento degli episodi emorragici si baserà sulle condizioni cliniche del partecipante, sul tipo e sulla gravità dell'evento emorragico e, se indicato, sui livelli di Fattore VIII (FVIII).
Droga: rFVIIIFc
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • Elottato
  • proteina di fusione ricombinante del fattore VIII Fc della coagulazione
  • BIIB031
  • fattore antiemofilico (ricombinante) proteina di fusione Fc
  • efmoroctocog alfa
Sperimentale: Profilassi
Disponibile profilassi su misura, profilassi settimanale o profilassi personalizzata.
Droga: rFVIIIFc
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • Elottato
  • proteina di fusione ricombinante del fattore VIII Fc della coagulazione
  • BIIB031
  • fattore antiemofilico (ricombinante) proteina di fusione Fc
  • efmoroctocog alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con qualsiasi sviluppo positivo dell'inibitore
Lasso di tempo: Circa 5 anni
Un risultato del test dell'inibitore maggiore o uguale a (>=) 0,6 unità Bethesda per millilitro (BU/mL), identificato e confermato dal nuovo test di un secondo campione ottenuto entro 2-4 settimane, è stato considerato positivo. Entrambi i test dovevano essere eseguiti utilizzando il Bethesda Assay modificato da Nijmegen dal laboratorio centrale. I dati sono stati riassunti per regime di trattamento per i partecipanti da 997HA301/997HA307/997HA309 combinati e per coorte di età (<6 anni e da 6 a <12 anni) e regime di trattamento per i partecipanti da 8HA02PED per analisi pianificata. I partecipanti sono stati inclusi nel riepilogo di più di 1 regime di trattamento se il loro regime è cambiato durante lo studio.
Circa 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Circa 5 anni
ABR è il numero annualizzato di episodi di sanguinamento per partecipante all'anno. Gli episodi di sanguinamento sono stati classificati come spontanei se il partecipante registra l'evento di sanguinamento quando non vi è alcun fattore che contribuisce noto come un trauma definito/attività faticosa antecedente e come traumatico se il partecipante registra l'evento di sanguinamento quando c'è un motivo noto per il sanguinamento. ABR=(Numero di episodi di sanguinamento durante il periodo di efficacia (EP)/numero di giorni durante EP)*365.25. L'EP riflette la somma di tutti gli intervalli di tempo durante i quali i partecipanti sono stati trattati con rFVIIIFc per regime di trattamento, esclusi i periodi chirurgici/riabilitativi maggiori e minori e gli ampi intervalli di iniezione. ABR è stato riassunto per regime di trattamento per i partecipanti degli studi 997HA301/997HA307/997HA309 combinati e per coorte di età (<6 anni e da 6 a <12 anni) e regime di trattamento per i partecipanti dello studio 8HA02PED secondo l'analisi pianificata. I partecipanti sono stati inclusi nel riepilogo di più di 1 regime di trattamento se il loro regime è cambiato durante lo studio.
Circa 5 anni
Episodi di sanguinamento articolare spontaneo annualizzato
Lasso di tempo: Circa 5 anni
Gli episodi di sanguinamento sono stati classificati come spontanei se il partecipante registra un evento di sanguinamento quando non è noto alcun fattore che contribuisce come trauma definito/attività faticosa antecedente. Inoltre, è stata raccolta la sede dell'emorragia (articolare, interna, cutanea/mucosa o muscolare). Episodi di sanguinamento articolare spontaneo annualizzati=(Numero di episodi di sanguinamento articolare spontaneo durante il periodo di efficacia (EP)/numero di giorni durante EP)*365,25. L'EP riflette la somma di tutti gli intervalli di tempo durante i quali i partecipanti sono stati trattati con rFVIIIFc per regime di trattamento, esclusi i periodi chirurgici/riabilitativi maggiori e minori e gli ampi intervalli di iniezione. Gli episodi di sanguinamento sono stati riassunti per regime di trattamento per i partecipanti degli studi 997HA301/997HA307/997HA309 combinati e per coorte di età (<6 anni e da 6 a <12 anni) e regime di trattamento per i partecipanti dello studio 8HA02PED secondo l'analisi pianificata. I partecipanti sono stati inclusi nel riepilogo di più di 1 regime di trattamento se il loro regime è cambiato durante lo studio.
Circa 5 anni
Numero totale di giorni di esposizione (ED)
Lasso di tempo: Circa 5 anni
Un giorno di esposizione è un periodo di 24 ore durante il quale vengono somministrate una o più iniezioni di rFVIIIFc. Il numero totale di giorni di esposizione a rFVIIIFc è stato riassunto per regime di trattamento per i partecipanti degli studi 997HA301/997HA307/997HA309 combinati e per coorte di età (<6 anni e da 6 a <12 anni) e regime di trattamento per i partecipanti dello studio 8HA02PED secondo quanto pianificato analisi. I partecipanti sono stati inclusi nel riepilogo di più di 1 regime di trattamento se il loro regime è cambiato durante lo studio.
Circa 5 anni
Consumo annualizzato di rFVIIIFc (unità internazionali per chilogrammo [UI/kg])
Lasso di tempo: Circa 5 anni
Consumo annualizzato = (unità internazionale totale per chilogrammo [UI/kg] del trattamento in studio ricevuto durante il periodo di efficacia/numero totale di giorni durante il periodo di efficacia) moltiplicato per 365,25. Il periodo di efficacia riflette la somma di tutti gli intervalli di tempo durante i quali i partecipanti sono stati trattati con rFVIIIFc per regime di trattamento, esclusi i periodi chirurgici/riabilitativi maggiori e minori e gli ampi intervalli di iniezione. Il consumo annualizzato è stato riassunto per regime di trattamento per i partecipanti degli studi 997HA301/997HA307/997HA309 combinati e per coorte di età (<6 anni e da 6 a <12 anni) e regime di trattamento per i partecipanti dello studio 8HA02PED secondo l'analisi pianificata. I partecipanti sono stati inclusi nel riepilogo di più di 1 regime di trattamento se il loro regime è cambiato durante lo studio.
Circa 5 anni
Valutazione globale dei medici della risposta del partecipante al regime rFVIIIFc utilizzando una scala a 4 punti
Lasso di tempo: Circa 5 anni
I partecipanti sono stati valutati per la risposta al loro regime rFVIIIFc utilizzando la seguente scala a 4 punti: 1=Eccellente: gli episodi di sanguinamento hanno risposto a un numero inferiore o uguale al (<=)numero abituale di iniezioni/dose di rFVIIIFc o il tasso di sanguinamento da rottura durante la profilassi era < = quello abitualmente osservato; 2=Efficace: la maggior parte degli episodi emorragici ha risposto allo stesso numero di iniezioni e alla stessa dose, ma alcuni hanno richiesto più iniezioni o dosi più elevate, oppure si è verificato un aumento minore della velocità di sfondamento; 3=Parzialmente efficace: gli episodi di sanguinamento il più delle volte hanno richiesto più iniezioni e/o dosi più elevate del previsto o un'adeguata prevenzione dell'emorragia da rottura durante la profilassi ha richiesto iniezioni più frequenti e/o dosi più elevate e 4=Inefficace: il mancato controllo di routine dell'emostasi/il controllo emostatico richiedono ulteriori agenti. Numero totale di risposte su scala = conteggio totale delle risposte su scala per tutti i partecipanti; vengono conteggiate più risposte per partecipante, comprese quelle alle visite programmate e non programmate.
Circa 5 anni
Valutazione della risposta del partecipante (risposta eccellente o buona) alle iniezioni di rFVIIIFc per il trattamento degli episodi di sanguinamento utilizzando una scala a 4 punti
Lasso di tempo: Circa 5 anni
Utilizzando eDiary, il partecipante ha ricevuto una valutazione per la risposta al trattamento a qualsiasi episodio di sanguinamento (BE) utilizzando una scala a 4 punti- 1=Eccellente: brusco sollievo dal dolore e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro circa (circa) 8 ore (h) dopo l'iniziale iniezione (inj.); 2=Buono: Netto sollievo dal dolore e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro ca. 8 ore dopo un'iniezione, ma potrebbe richiedere più di 1 iniezione dopo 24-48 ore per una risoluzione completa; 3=Moderato: Probabile/lieve effetto benefico entro 8 ore dall'iniezione iniziale e richiede più di 1 iniezione e 4=Nessuno: Nessun miglioramento o la condizione peggiora entro ca. 8 ore dopo l'iniezione iniziale. Questa valutazione doveva essere fatta ca. Da 8 a 12 ore dal momento in cui è stata somministrata l'iniezione per il trattamento della BE e prima di qualsiasi dose aggiuntiva di rFVIIIFc somministrata per lo stesso episodio di sanguinamento. Le percentuali si basano sul numero di episodi emorragici per i quali è stata fornita una risposta (eccellente o buona) alla prima iniezione durante il periodo di efficacia.
Circa 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 ottobre 2011

Primo Inserito (Stima)

19 ottobre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 dicembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 8HA01EXT
  • 2011-003072-37

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su rFVIIIFc

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Qatar

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi