이전에 A형 혈우병 치료를 받은 참여자에서 출혈 에피소드의 예방 및 치료에서 rFVIIIFc의 장기 안전성 및 효능 (ASPIRE)
2020년 12월 16일 업데이트: Bioverativ Therapeutics Inc.
이전에 A형 혈우병 치료를 받은 피험자의 출혈 에피소드 예방 및 치료에서 재조합 인간 응고 인자 VIII 융합 단백질(rFVIIIFc)의 장기 안전성 및 효능에 대한 공개 라벨, 다기관 평가
이 연구의 1차 목적은 A형 혈우병 참가자에서 재조합 인간 제8인자 Fc 융합 단백질(rFVIIIFc)의 장기 안전성을 평가하는 것입니다. 이 연구의 2차 목적은 혈우병 예방 및 치료에서 rFVIIIFc의 효능을 평가하는 것입니다. 혈우병 A 참가자의 출혈 에피소드.
연구 개요
상세 설명
참가자는 예방 또는 주문형 요법을 따릅니다.
이 연구의 시작 용량은 선행 연구 A-LONG - 997HA301(NCT01181128), 소아 연구 8HA02PED(NCT01458106), 997HA307(NCT02083965) 및 997HA309(NCT02502149)의 참가자의 임상 프로필에 따라 결정됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
240
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, 남아프리카, 2193
- Research Site
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Western Cape
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Cape Town, Western Cape, 남아프리카, 7925
- Research Site
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Research Site
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Auckland, 뉴질랜드, 1023
- Research Site
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Christchurch, 뉴질랜드, 8011
- Research Site
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Hamilton, 뉴질랜드, 3200
- Research Site
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Palmerston North, 뉴질랜드, 4410
- Research Site
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Wellington, 뉴질랜드, 6021
- Research Site
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Berlin, 독일, 10249
- Research Site
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Nordrhein Westfalen
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Bonn, Nordrhein Westfalen, 독일, 53127
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90007
- Research Site
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Research Site
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Orange, California, 미국, 92868
- Research Site
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Sacramento, California, 미국, 95817
- Research Site
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San Diego, California, 미국, 92123
- Research Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Research Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- Research Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Research Site
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Michigan
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East Lansing, Michigan, 미국, 48823
- Research Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- Research Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Research Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Research Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Research Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- Research Site
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104
- Research Site
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Brussels
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Bruxelles, Brussels, 벨기에, 1200
- Research Site
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Sao Paulo
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Campinas, Sao Paulo, 브라질, 13083-878
- Research Site
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Göteborg, 스웨덴, 41345
- Research Site
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Zuerich, 스위스, 8091
- Research Site
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Barcelona, 스페인, 8035
- Research Site
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Madrid, 스페인, 28046
- Research Site
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Dublin, 아일랜드, D12 N512
- Research Site
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London, 영국, SE1 7EH
- Research Site
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, 영국, CB2 0QQ
- Research Site
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Greater London
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London, Greater London, 영국, E1 1BB
- Research Site
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London, Greater London, 영국, SE1 7EH
- Research Site
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London, Greater London, 영국, WC1N 3JH
- Research Site
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Hampshire
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Basingstoke, Hampshire, 영국, RG24 9NA
- Research Site
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London
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Hamstead, London, 영국, NW3 2QG
- Research Site
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Strathclyde
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Glasgow, Strathclyde, 영국, G3 8SJ
- Research Site
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Glasgow, Strathclyde, 영국, G4 0SF
- Research Site
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Research Site
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Ramat Gan, 이스라엘, 52621
- Research Site
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Firenze, 이탈리아, 50134
- Research Site
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Milano, 이탈리아, 20122
- Research Site
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Vicenza, 이탈리아, 36100
- Research Site
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Delhi
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New Delhi, Delhi, 인도, 110002
- Research Site
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Karnataka
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Bangalore, Karnataka, 인도, 560034
- Research Site
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Maharashtra
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Pune, Maharashtra, 인도, 411004
- Research Site
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Punjab
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Ludhiana, Punjab, 인도, 141008
- Research Site
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Tamilnadu
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Vellore, Tamilnadu, 인도, 632004
- Research Site
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Aichi-Ken
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Nagoya-shi, Aichi-Ken, 일본, 466-8560
- Research Site
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Fukuoka-Ken
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Kitakyushu, Fukuoka-Ken, 일본, 807-8556
- Research Site
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Kanagawa-Ken
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Kawasaki, Kanagawa-Ken, 일본, 216-8511
- Research Site
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Nara-Ken
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Kashihara-shi, Nara-Ken, 일본, 634-8522
- Research Site
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Tokyo-To
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Shinjuku-ku, Tokyo-To, 일본, 160-0023
- Research Site
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Tokyo, Tokyo-To, 일본, 167-8515
- Research Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z 1Y6
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Research Site
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Lublin, 폴란드, 20-093
- Research Site
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Rhone
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Bron cedex, Rhone, 프랑스, 69677
- Research Site
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Research Site
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Research Site
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- Research Site
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3052
- Research Site
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Melbourne, Victoria, 호주, 3181
- Research Site
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, 호주, 6150
- Research Site
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Subiaco, Western Australia, 호주, 6008
- Research Site
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Hong Kong, 홍콩
- Research Site
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New Territories
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Hong Kong, New Territories, 홍콩
- Children Cancer Centre
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Hong Kong, New Territories, 홍콩
- Sir Yue Kong Pao Center for Cancer
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
주요 포함 기준:
- 이전 rFVIIIFc 연구를 완료한 피험자(NCT01181128, NCT02083965, NCT01458106 및 NCT02502149)
- 연구의 목적과 위험을 이해하고 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의(또는 해당되는 경우 승낙)를 제공할 수 있는 능력.
주요 제외 기준:
- 확인된 양성 고역가 억제제(≥5.00 BU/mL).
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 주문형
출혈 에피소드를 치료하기 위한 rFVIIIFc의 개별 용량은 참가자의 임상 상태, 출혈 사건의 유형 및 중증도, 그리고 표시된 경우 인자 VIII(FVIII) 수준을 기반으로 합니다.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
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실험적: 예방
맞춤형 예방, 주간 예방 또는 맞춤형 예방이 가능합니다.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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긍정적인 억제제 개발이 있는 참가자 수
기간: 약 5년
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2~4주 이내에 얻은 두 번째 샘플의 재시험으로 식별 및 확인된 0.6 밀리리터당 베데스다 단위(BU/mL) 이상(>=) 억제제 테스트 결과는 양성으로 간주되었습니다.
두 테스트 모두 중앙 실험실에서 Nijmegen 수정 Bethesda Assay를 사용하여 수행되었습니다.
데이터는 계획된 분석에 따라 997HA301/997HA307/997HA309 참가자에 대한 치료 요법과 연령 코호트(<6세 및 6~<12세) 및 8HA02PED 참가자에 대한 치료 요법으로 요약되었습니다.
연구 중에 요법이 변경된 경우 참가자는 1개 이상의 치료 요법 요약에 포함되었습니다.
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약 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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연간출혈률(ABR)
기간: 약 5년
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ABR은 매년 참가자당 연간 출혈 에피소드 수입니다.
참가자가 명확한 외상/이전의 격렬한 활동과 같은 알려진 기여 요인이 없을 때 참가자가 출혈 사건을 기록하는 경우 출혈 에피소드를 자발적으로 분류하고 참가자가 출혈에 대한 알려진 이유가 있을 때 출혈 사건을 기록하는 경우 외상성 출혈 에피소드로 분류했습니다.
ABR=(유효 기간(EP) 동안의 출혈 횟수/EP 동안의 일수)*365.25.
EP는 주요 및 소수술/재활 기간 및 긴 주사 간격을 제외하고 참가자가 치료 요법당 rFVIIIFc로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다.
ABR은 계획된 분석에 따라 연구 997HA301/997HA307/997HA309의 참가자에 대한 치료 요법과 연령 코호트(<6세 및 6~<12세) 및 연구 8HA02PED의 참가자에 대한 치료 요법으로 요약되었습니다.
연구 중에 요법이 변경된 경우 참가자는 1개 이상의 치료 요법 요약에 포함되었습니다.
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약 5년
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연간 자연 합동 출혈 에피소드
기간: 약 5년
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명확한 외상/이전의 격렬한 활동과 같은 알려진 기여 요인이 없을 때 참가자가 출혈 사건을 기록하는 경우 출혈 에피소드는 자발적인 것으로 분류되었습니다.
또한 출혈 부위(관절, 내부, 피부/점막 또는 근육)를 수집하였다.
연간 자발 관절 출혈 횟수=(유효 기간(EP) 동안 자발 관절 출혈 횟수/EP 기간 동안의 일수)*365.25.
EP는 주요 및 소수술/재활 기간 및 긴 주사 간격을 제외하고 참가자가 치료 요법당 rFVIIIFc로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다.
출혈 에피소드는 결합된 연구 997HA301/997HA307/997HA309의 참가자에 대한 치료 요법 및 연령 코호트(<6세 및 6~<12세) 및 연구 8HA02PED의 참가자에 대한 치료 요법별로 계획된 분석에 따라 요약되었습니다.
연구 중에 요법이 변경된 경우 참가자는 1개 이상의 치료 요법 요약에 포함되었습니다.
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약 5년
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총 노출 일수(ED)
기간: 약 5년
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노출일은 1회 이상의 rFVIIIFc 주사가 제공되는 24시간 기간입니다.
rFVIIIFc에 노출된 총 일수는 결합된 연구 997HA301/997HA307/997HA309의 참가자에 대한 치료 요법 및 연령 코호트(<6세 및 6~<12세) 및 계획된 연구 8HA02PED의 참가자에 대한 치료 요법으로 요약되었습니다. 분석.
연구 중에 요법이 변경된 경우 참가자는 1개 이상의 치료 요법 요약에 포함되었습니다.
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약 5년
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연간 rFVIIIFc 소비량(국제 단위 킬로그램[IU/kg])
기간: 약 5년
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연간 소비량 = (유효 기간 동안 받은 연구 치료제의 킬로그램당 총 국제 단위[IU/kg] / 효능 기간 동안의 총 일수)에 365.25를 곱합니다.
효능 기간은 주요 및 부차적 수술/재활 기간 및 긴 주사 간격을 제외하고 참가자가 치료 요법당 rFVIIIFc로 치료받은 모든 시간 간격의 합계를 반영합니다.
연간 소비량은 연구 997HA301/997HA307/997HA309 조합의 참가자에 대한 치료 요법 및 연령 코호트(<6세 및 6~<12세) 및 계획된 분석에 따른 연구 8HA02PED의 참가자에 대한 치료 요법으로 요약되었습니다.
연구 중에 요법이 변경된 경우 참가자는 1개 이상의 치료 요법 요약에 포함되었습니다.
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약 5년
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4점 척도를 사용하여 rFVIIIFc 요법에 대한 참가자의 반응에 대한 의사의 전반적인 평가
기간: 약 5년
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참가자는 다음 4점 척도를 사용하여 rFVIIIFc 요법에 대한 반응에 대해 평가했습니다: 1=우수: rFVIIIFc의 일반적인 주사 횟수/용량 이하(<=)에 반응한 출혈 에피소드 또는 예방 중 돌발 출혈의 비율은 < = 일반적으로 관찰됨; 2=효과적: 대부분의 출혈 에피소드는 동일한 주사 횟수 및 투여량에 반응했지만, 일부는 더 많은 주사 또는 더 높은 투여량이 필요하거나 돌파 속도가 약간 증가했습니다. 3=부분적으로 효과적: 가장 자주 출혈 에피소드가 예상보다 더 많은 주사 및/또는 더 높은 용량을 필요로 하거나 예방 동안 적절한 돌발성 출혈 예방이 더 자주 주사 및/또는 더 높은 용량을 필요로 함 및 4=비효과: 지혈/지혈 조절을 일상적으로 실패하는 경우 추가 필요 자치령 대표.
척도 응답의 총 수 = 모든 참가자에 대한 척도 응답의 총 수; 예정된 방문과 예정되지 않은 방문을 포함하여 참가자당 여러 응답이 계산됩니다.
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약 5년
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4점 척도를 사용한 출혈 에피소드 치료를 위한 rFVIIIFc 주사에 대한 참가자의 반응 평가(우수 또는 우수 반응)
기간: 약 5년
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참가자는 eDiary를 사용하여 4점 척도를 사용하여 모든 출혈 에피소드(BE)에 대한 치료 반응에 대한 평가를 받았습니다. 1=우수: 초기 후 약 (대략) 8시간(h) 이내에 출혈 징후의 급격한 통증 완화 및/또는 개선 주사(inj.);
2=좋음: 확실한 통증 완화 및/또는 약 1시간 이내에 출혈 징후 개선
주사 후 8시간, 그러나 완전한 해결을 위해 24-48시간 후 1회 이상의 주사가 필요할 수 있습니다. 3=중간: 초기 주사 후 8시간 이내에 약간의 유익한 효과가 있고 1회 이상의 주사가 필요하고 4=없음: 개선이 없거나 상태가 약 1시간 이내에 악화됩니다.
초기 주입 후 8시간.
이 평가는 대략 이루어졌습니다.
BE를 치료하기 위해 주사가 제공된 시간으로부터 8 내지 12시간 및 동일한 출혈 에피소드에 대해 제공된 임의의 추가 용량의 rFVIIIFc 전에.
백분율은 효능 기간 동안 첫 번째 주사에 대해 반응(우수 또는 양호)이 제공된 출혈 에피소드의 수를 기반으로 합니다.
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약 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Nolan B, Mahlangu J, Pabinger I, Young G, Konkle BA, Barnes C, Nogami K, Santagostino E, Pasi KJ, Khoo L, Winding B, Yuan H, Fruebis J, Rudin D, Oldenburg J. Recombinant factor VIII Fc fusion protein for the treatment of severe haemophilia A: Final results from the ASPIRE extension study. Haemophilia. 2020 May;26(3):494-502. doi: 10.1111/hae.13953. Epub 2020 Mar 30.
- Nolan B, Mahlangu J, Perry D, Young G, Liesner R, Konkle B, Rangarajan S, Brown S, Hanabusa H, Pasi KJ, Pabinger I, Jackson S, Cristiano LM, Li X, Pierce GF, Allen G. Long-term safety and efficacy of recombinant factor VIII Fc fusion protein (rFVIIIFc) in subjects with haemophilia A. Haemophilia. 2016 Jan;22(1):72-80. doi: 10.1111/hae.12766. Epub 2015 Jul 27.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 10월 17일
처음 게시됨 (추정)
2011년 10월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 16일
마지막으로 확인됨
2018년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈우병 A에 대한 임상 시험
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King Saud University완전한
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
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Medical University of Vienna완전한
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics완전한
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University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller... 그리고 다른 협력자들완전한
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Arab American University (Palestine)완전한
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Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency완전한
rFVIIIFc에 대한 임상 시험
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Swedish Orphan BiovitrumCerner Enviza완전한
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Swedish Orphan Biovitrum모집하지 않고 적극적으로혈우병 A스페인, 독일, 체코, 이탈리아, 에스토니아, 핀란드, 그리스, 네덜란드, 사우디 아라비아, 슬로베니아, 스웨덴, 스위스, 영국
-
Margaret RagniHealth Resources and Services Administration (HRSA)종료됨
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Swedish Orphan BiovitrumBioverativ Therapeutics Inc.완전한혈우병 A아일랜드, 영국, 독일, 미국, 캐나다, 슬로베니아, 스웨덴
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Swedish Orphan Biovitrum완전한
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Bioverativ Therapeutics Inc.완전한
-
Margaret RagniHealth Resources and Services Administration (HRSA)종료됨
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Bioverativ, a Sanofi companySwedish Orphan Biovitrum완전한억제제가 있는 혈우병 A미국, 스페인, 캐나다, 벨기에, 프랑스, 불가리아, 이탈리아, 영국, 일본, 독일
-
Bioverativ Therapeutics Inc.Swedish Orphan Biovitrum완전한