Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność rFVIIIFc w zapobieganiu i leczeniu epizodów krwawienia u wcześniej leczonych uczestników z hemofilią A (ASPIRE)

16 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Bioverativ Therapeutics Inc.

Otwarta, wieloośrodkowa ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego ludzkiego białka fuzyjnego czynnika krzepnięcia VIII (rFVIIIFc) w zapobieganiu i leczeniu epizodów krwawienia u wcześniej leczonych pacjentów z hemofilią A

Głównym celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa rekombinowanego białka fuzyjnego ludzkiego czynnika VIII Fc (rFVIIIFc) u uczestników chorych na hemofilię typu A. Drugim celem badania jest ocena skuteczności rFVIIIFc w zapobieganiu i leczeniu epizody krwawienia u uczestników z hemofilią A.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnik będzie stosował profilaktykę lub schemat na żądanie. Dawka początkowa w tym badaniu zostanie określona na podstawie profilu klinicznego uczestnika poprzednich badań A-LONG - 997HA301 (NCT01181128), badania pediatrycznego 8HA02PED (NCT01458106), 997HA307 (NCT02083965) i 997HA309 (NCT02502149).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

240

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Afryka Południowa, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Afryka Południowa, 7925
        • Research Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Research Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3181
        • Research Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Research Site
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Research Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Belgia
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, Belgia, 1200
        • Research Site
  • Brazylia
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazylia, 13083-878
        • Research Site
  • Francja
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Francja, 69677
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Research Site
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Research Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Research Site
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hongkong
        • Children Cancer Centre
      • Hong Kong, New Territories, Hongkong
        • Sir Yue Kong Pao Center for Cancer
  • Indie
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indie, 110002
        • Research Site
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indie, 560034
        • Research Site
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Research Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indie, 141008
        • Research Site
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Indie, 632004
        • Research Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D12 N512
        • Research Site
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Research Site
  • Japonia
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japonia, 466-8560
        • Research Site
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu, Fukuoka-Ken, Japonia, 807-8556
        • Research Site
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki, Kanagawa-Ken, Japonia, 216-8511
        • Research Site
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japonia, 634-8522
        • Research Site
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japonia, 160-0023
        • Research Site
      • Tokyo, Tokyo-To, Japonia, 167-8515
        • Research Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Research Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10249
        • Research Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Niemcy, 53127
        • Research Site
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Research Site
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Research Site
      • Hamilton, Nowa Zelandia, 3200
        • Research Site
      • Palmerston North, Nowa Zelandia, 4410
        • Research Site
      • Wellington, Nowa Zelandia, 6021
        • Research Site
  • Polska
      • Lublin, Polska, 20-093
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Research Site
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Research Site
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Research Site
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48823
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Research Site
  • Szwajcaria
      • Zuerich, Szwajcaria, 8091
        • Research Site
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja, 41345
        • Research Site
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Research Site
      • Milano, Włochy, 20122
        • Research Site
      • Vicenza, Włochy, 36100
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Research Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Research Site
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Research Site
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Research Site
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Research Site
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Zjednoczone Królestwo, RG24 9NA
        • Research Site
    • London
      • Hamstead, London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Research Site
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Zjednoczone Królestwo, G3 8SJ
        • Research Site
      • Glasgow, Strathclyde, Zjednoczone Królestwo, G4 0SF
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Pacjenci, którzy ukończyli poprzednie badania rFVIIIFc (NCT01181128, NCT02083965, NCT01458106 i NCT02502149)
  • Zdolność zrozumienia celów i zagrożeń związanych z badaniem oraz dostarczenia podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody (lub zgody, jeśli dotyczy).

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Potwierdzony pozytywny inhibitor o wysokim mianie (≥5,00 BU/ml).

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Na żądanie
Indywidualna dawka rFVIIIFc do leczenia epizodów krwawienia będzie oparta na stanie klinicznym uczestnika, typie i ciężkości zdarzenia krwawienia oraz, jeśli jest to wskazane, poziomach czynnika VIII (FVIII).
Lek: rFVIIIFc
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • Eloktacja
  • rekombinowane białko fuzyjne czynnika krzepnięcia VIII Fc
  • BIIB031
  • czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) białko fuzyjne Fc
  • efmoroktokog alfa
Eksperymentalny: Profilaktyka
Dostępna profilaktyka dostosowana do potrzeb, profilaktyka tygodniowa lub profilaktyka spersonalizowana.
Lek: rFVIIIFc
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • Eloktacja
  • rekombinowane białko fuzyjne czynnika krzepnięcia VIII Fc
  • BIIB031
  • czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) białko fuzyjne Fc
  • efmoroktokog alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z jakimkolwiek dodatnim rozwojem inhibitora
Ramy czasowe: Około 5 lat
Wynik testu na obecność inhibitorów większy lub równy (>=) 0,6 jednostek Bethesda na mililitr (BU/ml), zidentyfikowany i potwierdzony przez ponowne zbadanie drugiej próbki uzyskanej w ciągu 2 do 4 tygodni, uznano za pozytywny. Oba testy miały zostać przeprowadzone przy użyciu zmodyfikowanego przez Nijmegen testu Bethesda przez laboratorium centralne. Dane podsumowano według schematu leczenia dla uczestników z 997HA301/997HA307/997HA309 łącznie oraz według kohorty wiekowej (<6 lat i od 6 do <12 lat) oraz schematu leczenia dla uczestników z 8HA02PED zgodnie z zaplanowaną analizą. Uczestnicy zostali włączeni do podsumowania więcej niż 1 schematu leczenia, jeśli ich schemat zmienił się podczas badania.
Około 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Około 5 lat
ABR to roczna liczba epizodów krwawienia na uczestnika w ciągu roku. Epizody krwawienia zostały sklasyfikowane jako spontaniczne, jeśli uczestnik odnotuje zdarzenie krwawienia, gdy nie ma znanego czynnika przyczyniającego się, takiego jak określony uraz/wysiłkowa aktywność poprzedzająca, oraz jako traumatyczne, jeśli uczestnik odnotuje zdarzenie krwawienia, gdy znana jest przyczyna krwawienia. ABR=(Liczba epizodów krwawienia w okresie skuteczności (EP)/liczba dni w okresie EP)*365,25. EP odzwierciedla sumę wszystkich przedziałów czasu, podczas których uczestnicy byli leczeni rFVIIIFc według schematu leczenia, z wyłączeniem głównych i mniejszych okresów chirurgicznych/rehabilitacyjnych oraz dużych przerw między wstrzyknięciami. ABR podsumowano według schematu leczenia uczestników z badań 997HA301/997HA307/997HA309 łącznie oraz według kohorty wiekowej (<6 lat i od 6 do <12 lat) oraz schematu leczenia dla uczestników z badania 8HA02PED zgodnie z zaplanowaną analizą. Uczestnicy zostali włączeni do podsumowania więcej niż 1 schematu leczenia, jeśli ich schemat zmienił się podczas badania.
Około 5 lat
Roczne epizody samoistnego krwawienia do stawów
Ramy czasowe: Około 5 lat
Epizody krwawienia zostały sklasyfikowane jako spontaniczne, jeśli uczestnik odnotuje zdarzenie krwawienia, gdy nie ma znanego czynnika przyczyniającego się, takiego jak określony uraz/poprzedzający forsowną aktywność. Ponadto zebrano lokalizację krwawienia (staw, krwawienie wewnętrzne, skóra/śluzówka lub mięsień). Roczne epizody spontanicznego krwawienia do stawów = (Liczba epizodów spontanicznego krwawienia do stawów w okresie skuteczności (EP)/liczba dni podczas EP)*365,25. EP odzwierciedla sumę wszystkich przedziałów czasu, podczas których uczestnicy byli leczeni rFVIIIFc według schematu leczenia, z wyłączeniem głównych i mniejszych okresów chirurgicznych/rehabilitacyjnych oraz dużych przerw między wstrzyknięciami. Epizody krwawienia podsumowano według schematu leczenia uczestników z badań 997HA301/997HA307/997HA309 łącznie oraz według kohorty wiekowej (<6 lat i od 6 do <12 lat) oraz schematu leczenia dla uczestników z badania 8HA02PED zgodnie z zaplanowaną analizą. Uczestnicy zostali włączeni do podsumowania więcej niż 1 schematu leczenia, jeśli ich schemat zmienił się podczas badania.
Około 5 lat
Całkowita liczba dni ekspozycji (ED)
Ramy czasowe: Około 5 lat
Dzień ekspozycji to 24-godzinny okres, w którym podaje się jedną lub więcej iniekcji rFVIIIFc. Całkowitą liczbę dni ekspozycji na rFVIIIFc podsumowano według schematu leczenia dla uczestników z badań 997HA301/997HA307/997HA309 łącznie oraz według kohorty wiekowej (<6 lat i od 6 do <12 lat) oraz schematu leczenia dla uczestników z badania 8HA02PED zgodnie z planowanym analiza. Uczestnicy zostali włączeni do podsumowania więcej niż 1 schematu leczenia, jeśli ich schemat zmienił się podczas badania.
Około 5 lat
Roczne zużycie rFVIIIFc (międzynarodowe jednostki na kilogram [j.m./kg])
Ramy czasowe: Około 5 lat
Spożycie w ujęciu rocznym = (całkowita jednostka międzynarodowa na kilogram [j.m./kg] badanego leku otrzymana w okresie skuteczności / całkowita liczba dni w okresie skuteczności) pomnożona przez 365,25. Okres skuteczności odzwierciedla sumę wszystkich przedziałów czasu, w których uczestnicy byli leczeni rFVIIIFc według schematu leczenia, z wyłączeniem głównych i mniejszych okresów chirurgicznych/rehabilitacyjnych oraz dużych przerw między wstrzyknięciami. Roczne spożycie podsumowano według schematu leczenia uczestników z badań 997HA301/997HA307/997HA309 łącznie oraz według kohorty wiekowej (<6 lat i od 6 do <12 lat) oraz schematu leczenia dla uczestników z badania 8HA02PED zgodnie z zaplanowaną analizą. Uczestnicy zostali włączeni do podsumowania więcej niż 1 schematu leczenia, jeśli ich schemat zmienił się podczas badania.
Około 5 lat
Ogólna ocena przez lekarzy odpowiedzi uczestnika na schemat rFVIIIFc przy użyciu 4-punktowej skali
Ramy czasowe: Około 5 lat
Uczestnicy byli oceniani pod kątem odpowiedzi na ich schemat rFVIIIFc przy użyciu następującej 4-punktowej skali: 1 = Znakomity: odpowiedź na epizody krwawienia była mniejsza lub równa (<=) zwykłej liczbie wstrzyknięć/dawkę rFVIIIFc lub częstość krwawień międzymiesiączkowych podczas profilaktyki wynosiła < = zwykle obserwowane; 2=Skuteczne: większość epizodów krwawienia reagowała na taką samą liczbę wstrzyknięć i dawkę, ale niektóre wymagały większej liczby wstrzyknięć lub wyższych dawek, lub wystąpiło niewielkie zwiększenie częstości przełomu; 3=Częściowo skuteczne: epizody krwawienia najczęściej wymagały większej liczby wstrzyknięć i/lub dawek większych niż oczekiwano lub odpowiednie zapobieganie krwawieniom przełomowym podczas profilaktyki wymagało częstszych wstrzyknięć i/lub większych dawek oraz 4=Nieskuteczne: rutynowe niepowodzenie w kontrolowaniu hemostazy/kontroli hemostatycznej wymaga dodatkowej agenci. Całkowita liczba odpowiedzi na skali = całkowita liczba odpowiedzi na skali dla wszystkich uczestników; zliczane są wielokrotne odpowiedzi na uczestnika, w tym te z zaplanowanych i nieplanowanych wizyt.
Około 5 lat
Ocena odpowiedzi uczestnika (doskonała lub dobra odpowiedź) na wstrzyknięcia rFVIIIFc w leczeniu epizodów krwawienia przy użyciu 4-punktowej skali
Ramy czasowe: Około 5 lat
Korzystając z eDziennika, uczestnik otrzymał ocenę odpowiedzi na leczenie w odniesieniu do każdego epizodu krwawienia (BE) przy użyciu 4-punktowej skali – 1 = Znakomity: Nagłe złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia w ciągu około (w przybliżeniu) 8 godzin (godz.) po początkowym zastrzyk (zastrzyk); 2=Dobry: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie oznak krwawienia w ciągu ok. 8 godzin po wstrzyknięciu, ale może wymagać więcej niż 1 wstrzyknięcia po 24-48 godzinach do całkowitego ustąpienia; 3=Umiarkowane: Prawdopodobny/niewielki korzystny efekt w ciągu 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu i wymaga więcej niż 1 wstrzyknięcia oraz 4=Brak: Brak poprawy lub stan pogarsza się w ciągu ok. 8h po pierwszym wstrzyknięciu. Ocena ta miała być dokonana ok. 8 do 12 godzin od czasu podania wstrzyknięcia w celu leczenia BE i przed jakimikolwiek dodatkowymi dawkami rFVIIIFc podanymi na ten sam epizod krwawienia. Wartości procentowe oparte są na liczbie epizodów krwawienia, w przypadku których uzyskano odpowiedź (doskonałą lub dobrą) na pierwsze wstrzyknięcie w okresie skuteczności.
Około 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 października 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 października 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 8HA01EXT
  • 2011-003072-37

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na rFVIIIFc

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bulgaria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj