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RFVIIIFc 在预防和治疗既往治疗过的 A 型血友病参与者的出血事件中的长期安全性和有效性 (ASPIRE)

2020年12月16日 更新者：Bioverativ Therapeutics Inc.

重组人凝血因子 VIII 融合蛋白 (rFVIIIFc) 预防和治疗既往治疗过的 A 型血友病患者出血事件的长期安全性和有效性的开放标签、多中心评估

该研究的主要目的是评估重组人因子 VIII Fc 融合蛋白 (rFVIIIFc) 在血友病 A 患者中的长期安全性。该研究的次要目的是评估 rFVIIIFc 在预防和治疗血友病 A 参与者的出血事件。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

参与者将遵循预防或按需方案。 本研究的起始剂量将由先前研究 A-LONG - 997HA301 (NCT01181128)、儿科研究 8HA02PED (NCT01458106)、997HA307 (NCT02083965) 和 997HA309 (NCT02502149) 参与者的临床概况决定。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

240

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Ramat Gan、以色列、52621
        • Research Site
  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z 1Y6
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • Research Site
  • 南非
    • Gauteng
      • Johannesburg、Gauteng、南非、2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Cape Town、Western Cape、南非、7925
        • Research Site
  • 印度
    • Delhi
      • New Delhi、Delhi、印度、110002
        • Research Site
    • Karnataka
      • Bangalore、Karnataka、印度、560034
        • Research Site
    • Maharashtra
      • Pune、Maharashtra、印度、411004
        • Research Site
    • Punjab
      • Ludhiana、Punjab、印度、141008
        • Research Site
    • Tamilnadu
      • Vellore、Tamilnadu、印度、632004
        • Research Site
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • Research Site
  • 巴西
    • Sao Paulo
      • Campinas、Sao Paulo、巴西、13083-878
        • Research Site
  • 德国
      • Berlin、德国、10249
        • Research Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn、Nordrhein Westfalen、德国、53127
        • Research Site
  • 意大利
      • Firenze、意大利、50134
        • Research Site
      • Milano、意大利、20122
        • Research Site
      • Vicenza、意大利、36100
        • Research Site
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰、1023
        • Research Site
      • Christchurch、新西兰、8011
        • Research Site
      • Hamilton、新西兰、3200
        • Research Site
      • Palmerston North、新西兰、4410
        • Research Site
      • Wellington、新西兰、6021
        • Research Site
  • 日本
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi、Aichi-Ken、日本、466-8560
        • Research Site
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu、Fukuoka-Ken、日本、807-8556
        • Research Site
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki、Kanagawa-Ken、日本、216-8511
        • Research Site
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi、Nara-Ken、日本、634-8522
        • Research Site
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku、Tokyo-To、日本、160-0023
        • Research Site
      • Tokyo、Tokyo-To、日本、167-8515
        • Research Site
  • 比利时
    • Brussels
      • Bruxelles、Brussels、比利时、1200
        • Research Site
  • 法国
    • Rhone
      • Bron cedex、Rhone、法国、69677
        • Research Site
  • 波兰
      • Lublin、波兰、20-093
        • Research Site
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
        • Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
        • Research Site
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3052
        • Research Site
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3181
        • Research Site
    • Western Australia
      • Murdoch、Western Australia、澳大利亚、6150
        • Research Site
      • Subiaco、Western Australia、澳大利亚、6008
        • Research Site
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰、D12 N512
        • Research Site
  • 瑞典
      • Göteborg、瑞典、41345
        • Research Site
  • 瑞士
      • Zuerich、瑞士、8091
        • Research Site
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90007
        • Research Site
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Research Site
      • Orange、California、美国、92868
        • Research Site
      • Sacramento、California、美国、95817
        • Research Site
      • San Diego、California、美国、92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing、Michigan、美国、48823
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63104
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89109
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Research Site
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Research Site
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • Research Site
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98104
        • Research Site
  • 英国
      • London、英国、SE1 7EH
        • Research Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge、Cambridgeshire、英国、CB2 0QQ
        • Research Site
    • Greater London
      • London、Greater London、英国、E1 1BB
        • Research Site
      • London、Greater London、英国、SE1 7EH
        • Research Site
      • London、Greater London、英国、WC1N 3JH
        • Research Site
    • Hampshire
      • Basingstoke、Hampshire、英国、RG24 9NA
        • Research Site
    • London
      • Hamstead、London、英国、NW3 2QG
        • Research Site
    • Strathclyde
      • Glasgow、Strathclyde、英国、G3 8SJ
        • Research Site
      • Glasgow、Strathclyde、英国、G4 0SF
        • Research Site
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
        • Research Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、8035
        • Research Site
      • Madrid、西班牙、28046
        • Research Site
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Research Site
    • New Territories
      • Hong Kong、New Territories、香港
        • Children Cancer Centre
      • Hong Kong、New Territories、香港
        • Sir Yue Kong Pao Center for Cancer

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1秒 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

关键纳入标准：

  • 已完成先前 rFVIIIFc 研究的受试者（NCT01181128、NCT02083965、NCT01458106 和 NCT02502149）
  • 能够理解研究的目的和风险，并提供签署并注明日期的知情同意书（或同意，如适用）。

关键排除标准：

  • 确认阳性高滴度抑制剂（≥5.00 BU/mL）。

注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：一经请求
用于治疗出血事件的 rFVIIIFc 个体剂量将基于参与者的临床状况、出血事件的类型和严重程度，以及因子 VIII (FVIII) 水平（如果有指示）。
药品：rFVIIIFc
按照治疗组的规定给药。
其他名称：
  • 迁徙
  • 重组凝血因子VIII Fc融合蛋白
  • BIIB031
  • 抗血友病因子（重组）Fc 融合蛋白
  • efmoroctocog alfa
实验性的：预防
提供量身定制的预防、每周预防或个性化预防。
药品：rFVIIIFc
按照治疗组的规定给药。
其他名称：
  • 迁徙
  • 重组凝血因子VIII Fc融合蛋白
  • BIIB031
  • 抗血友病因子（重组）Fc 融合蛋白
  • efmoroctocog alfa

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现任何阳性抑制物的参与者人数
大体时间：约5年
抑制剂测试结果大于或等于（>=）0.6 Bethesda 单位每毫升（BU/mL），通过在 2 至 4 周内获得的第二个样本的重新测试确定和确认，被认为是积极的。 两项测试均由中央实验室使用 Nijmegen 改良的 Bethesda 测定法进行。 根据计划分析，按 997HA301/997HA307/997HA309 参与者的治疗方案和年龄组（<6 岁和 6 至 <12 岁）和 8HA02PED 参与者的治疗方案汇总数据。 如果参与者的治疗方案在研究期间发生变化，则他们将被纳入超过 1 种治疗方案的总结中。
约5年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
年化出血率 (ABR)
大体时间：约5年
ABR 是每位参与者每年出血事件的年化次数。 如果参与者在没有已知的促成因素（例如明确的创伤/先前的剧烈活动）时记录出血事件，则出血事件被归类为自发性事件；如果参与者在已知出血原因时记录出血事件，则出血事件被归类为创伤性事件。 ABR=(效力期间(EP)期间的出血发作次数/EP期间的天数)*365.25。 EP 反映了参与者在每个治疗方案中接受 rFVIIIFc 治疗的所有时间间隔的总和，不包括主要和次要手术/康复期和大注射间隔。 ABR 按计划分析的研究 997HA301/997HA307/997HA309 参与者的治疗方案和年龄组（<6 岁和 6 至 <12 岁）和研究 8HA02PED 参与者的治疗方案总结。 如果参与者的治疗方案在研究期间发生变化，则他们将被纳入超过 1 种治疗方案的总结中。
约5年
年度自发性关节出血事件
大体时间：约5年
如果参与者在没有已知的促成因素（例如明确的创伤/先前的剧烈活动）时记录出血事件，则出血事件被归类为自发性事件。 此外，还收集了出血部位（关节、内部、皮肤/粘膜或肌肉）。 年自发性关节出血次数=（药效期间（EP）期间自发性关节出血次数/EP期间天数）*365.25。 EP 反映了参与者在每个治疗方案中接受 rFVIIIFc 治疗的所有时间间隔的总和，不包括主要和次要手术/康复期和大注射间隔。 出血事件按计划分析的研究 997HA301/997HA307/997HA309 参与者的治疗方案和年龄组（<6 岁和 6 至 <12 岁）和研究 8HA02PED 参与者的治疗方案进行总结。 如果参与者的治疗方案在研究期间发生变化，则他们将被纳入超过 1 种治疗方案的总结中。
约5年
总暴露天数 (ED)
大体时间：约5年
一个暴露日是一个 24 小时的时间段，其中给予一次或多次 rFVIIIFc 注射。 暴露于 rFVIIIFc 的总天数按来自研究 997HA301/997HA307/997HA309 的参与者的治疗方案以及按计划的年龄组（<6 岁和 6 至 <12 岁）和来自研究 8HA02PED 的参与者的治疗方案汇总分析。 如果参与者的治疗方案在研究期间发生变化，则他们将被纳入超过 1 种治疗方案的总结中。
约5年
年化 rFVIIIFc 消耗量（每公斤国际单位 [IU/kg]）
大体时间：约5年
年消耗量 =（在疗效期间接受的研究治疗的总国际单位每公斤 [IU/kg] / 疗效期间的总天数）乘以 365.25。 疗效期反映了参与者在每个治疗方案中接受 rFVIIIFc 治疗的所有时间间隔的总和，不包括主要和次要手术/康复期和大注射间隔。 根据计划分析，按研究 997HA301/997HA307/997HA309 参与者的治疗方案和年龄组（<6 岁和 6 至 <12 岁）和研究 8HA02PED 参与者的治疗方案汇总年度消耗量。 如果参与者的治疗方案在研究期间发生变化，则他们将被纳入超过 1 种治疗方案的总结中。
约5年
医生使用 4 点量表对参与者对 rFVIIIFc 方案的反应进行全球评估
大体时间：约5年
使用以下 4 分量表评估参与者对其 rFVIIIFc 方案的反应：1=极好：出血事件对小于或等于（<=）通常的注射次数/rFVIIIFc 剂量或预防期间的突破性出血率< = 通常观察到的； 2=有效：大多数出血事件对相同的注射次数和剂量有反应，但有些需要更多的注射或更高的剂量，或者突破率略有增加； 3=部分有效：出血事件通常需要比预期更多的注射次数和/或更高的剂量，或者在预防期间充分预防突破性出血需要更频繁的注射和/或更高的剂量和 4=无效：常规未能控制止血/止血控制需要额外代理商。 量表反应总数=所有参与者的量表反应总数；计算每个参与者的多次响应，包括计划访问和计划外访问的响应。
约5年
使用 4 点量表评估参与者对 rFVIIIFc 注射治疗出血事件的反应（优秀或良好反应）
大体时间：约5年
使用 eDiary，参与者使用 4 点量表获得对任何出血事件 (BE) 的治疗反应评级 - 1 = 极好：初始疼痛后大约（大约）8 小时 (h) 内突然疼痛缓解和/或出血迹象改善注射（注射）； 2=好：明确的疼痛减轻和/或出血迹象在大约 10 分钟内得到改善。 注射后 8 小时，但可能需要在 24-48 小时后注射 1 次以上才能完全解决问题； 3=中度：初次注射后 8 小时内可能/轻微的有益效果，需要超过 1 次注射，4=无：无改善，或情况在大约 10 小时内恶化。 初次注射后 8 小时。 这项评估将进行约。 从给予注射以治疗 BE 开始 8 至 12 小时，并且在针对同一出血事件给予任何额外剂量的 rFVIIIFc 之前。 百分比基于在疗效期间第一次注射提供反应（极好或良好）的出血事件的次数。
约5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bioverativ Therapeutics Inc.

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Bioverativ Therapeutics Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年12月1日

初级完成 (实际的)

2017年10月1日

研究完成 (实际的)

2017年10月1日

研究注册日期

首次提交

2011年9月29日

首先提交符合 QC 标准的

2011年10月17日

首次发布 (估计)

2011年10月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年12月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年12月16日

最后验证

2018年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 8HA01EXT
  • 2011-003072-37

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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