Génterápia Choroideremia által okozott vakság kezelésére
2017. november 16. frissítette: University of Oxford
Nyílt címkés dóziseszkalációs 1. fázis Klinikai vizsgálat a retinális génterápiáról choroideraemia esetén, adeno-asszociált vírusvektor (AAV2) alkalmazásával, amely Rab-escort protein 1-et (REP1) kódol.
- Elsődleges cél: Az AAV.REP1 vektor biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése, két különböző dózisban a retinába adott 12 betegnél, akiknél choroidirémiát diagnosztizáltak.
- Másodlagos cél: Bármilyen terápiás előny azonosítása, amelyet a retina degenerációjának funkcionális és anatómiai módszerekkel értékelt lelassulása bizonyít a kezelt szemben a kontroll szemhez képest 24 hónappal a génszállítás után.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Részletes leírás az alábbi tudományos publikációban található:
Retina génterápia choroidirémiában szenvedő betegeknél: egy fázis 1/2 klinikai vizsgálat kezdeti eredményei, The Lancet, 383. kötet, 9923. szám, 1129–1137. oldal (2014. március 29.).
Linkek: www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(13)62117-0/abstract ; http://dx.doi.org/doi:10.1016/S0140-6736(13)62117-0
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
14
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- St Mary's Hospital, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
-
Southampton, Egyesült Királyság, SO16 6YD
- Eye Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevő hajlandó és képes tájékozott beleegyezését adni a vizsgálatban való részvételhez,
- 18 éves vagy idősebb férfi,
- Choroiderémiával diagnosztizálták, és jó egészségi állapotban van,
- Aktív betegség a makula régióban látható SLO-változásokkal,
- hajlandó engedélyezni háziorvosát és tanácsadóját, ha szükséges, hogy értesítsék a vizsgálatban való részvételről,
- A vizsgált szem látása legalább 6/60 vagy jobb.
Kizárási kritériumok:
- Női és gyermek résztvevők (18 éven aluliak),
- Férfiak, akik nem hajlandók akadálymentes fogamzásgátlási módszereket alkalmazni, ha szükséges,
- Retinaműtét vagy szemgyulladás (uveitis) a kórtörténetében,
- Erősen aszimmetrikus betegség vagy egyéb szembetegség, amely megzavarhatja a másik szem hosszú távú kontrollként való használatát,
- Bármely egyéb jelentős betegség vagy rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatban való részvétel miatt veszélyeztetheti a résztvevőket, vagy befolyásolhatja a vizsgálat eredményét, vagy a résztvevő képességét a vizsgálatban való részvételre,
- Azok a résztvevők, akik az előző 12 hétben egy másik kutatásban vettek részt egy vizsgálati készítményt magában foglaló kutatásban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: 1. adag
1. dózis = körülbelül 10e10 rAAV2.REP1 genomrészecskét tartalmazó vektorszuszpenzió egyetlen szubretinális injekciója.
Hat beteg kapott most 1. adagot.
|
10e12 genomrészecskét ml-enként tartalmazó rAAV2.REP1 vektorszuszpenzió egyszeri szubretinális injekciója.
1. dózis = körülbelül 10e10 rAAV2.REP1 genomrészecskét tartalmazó dózis.
2. dózis = körülbelül 10e11 rAAV2.REP1 genomrészecskét tartalmazó dózis.
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 2. adag
2. dózis = körülbelül 10e11 rAAV2.REP1 genomrészecskét tartalmazó vektorszuszpenzió egyetlen szubretinális injekciója.
Eddig három beteg kapott 2-es adagot.
|
10e12 genomrészecskét ml-enként tartalmazó rAAV2.REP1 vektorszuszpenzió egyszeri szubretinális injekciója.
1. dózis = körülbelül 10e10 rAAV2.REP1 genomrészecskét tartalmazó dózis.
2. dózis = körülbelül 10e11 rAAV2.REP1 genomrészecskét tartalmazó dózis.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Látásélesség
Időkeret: 6 hónap
|
A legjobb korrigált látásélesség, ha indokolt, szürkehályog műtét után
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mikroperimetria, OCT és szemfenék autofluoreszcencia
Időkeret: 24 hónap
|
Struktúrafüggvény-korrelációk a retina degenerációjának peremén
|
24 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust and Moorfields Eye Hospital
- Kutatásvezető: Miguel C Seabra, MD PhD, Imperial College London
- Kutatásvezető: Andrew R Webster, MD, UCL Institute of Ophthalmology and Moorfields Eye Hospital
- Kutatásvezető: Susan M Downes, MD, Oxford University Hospitals NHS Trust
- Kutatásvezető: Graeme C Black, MB BCh DPhil, University of Manchester and Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
- Kutatásvezető: Andrew J Lotery, MD, University of Southampton and Southampton University Hospitals Trust
- Kutatásvezető: Len W Seymour, PhD, University of Oxford
- Kutatásvezető: Tanya Tolmachova, PhD, Imperial College London
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Simunovic MP, Jolly JK, Xue K, Edwards TL, Groppe M, Downes SM, MacLaren RE. The Spectrum of CHM Gene Mutations in Choroideremia and Their Relationship to Clinical Phenotype. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2016 Nov 1;57(14):6033-6039. doi: 10.1167/iovs.16-20230.
- Xue K, Oldani M, Jolly JK, Edwards TL, Groppe M, Downes SM, MacLaren RE. Correlation of Optical Coherence Tomography and Autofluorescence in the Outer Retina and Choroid of Patients With Choroideremia. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2016 Jul 1;57(8):3674-84. doi: 10.1167/iovs.15-18364.
- Seitz IP, Zhour A, Kohl S, Llavona P, Peter T, Wilhelm B, Zrenner E, Ueffing M, Bartz-Schmidt KU, Fischer MD. Multimodal assessment of choroideremia patients defines pre-treatment characteristics. Graefes Arch Clin Exp Ophthalmol. 2015 Dec;253(12):2143-50. doi: 10.1007/s00417-015-2976-4. Epub 2015 Mar 7.
- MacLaren RE, Groppe M, Barnard AR, Cottriall CL, Tolmachova T, Seymour L, Clark KR, During MJ, Cremers FP, Black GC, Lotery AJ, Downes SM, Webster AR, Seabra MC. Retinal gene therapy in patients with choroideremia: initial findings from a phase 1/2 clinical trial. Lancet. 2014 Mar 29;383(9923):1129-37. doi: 10.1016/S0140-6736(13)62117-0. Epub 2014 Jan 16.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. október 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2017. október 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2017. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. október 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. október 27.
Első közzététel (BECSLÉS)
2011. október 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2017. november 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. november 16.
Utolsó ellenőrzés
2017. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CHM09/01
- 2009-014617-27 (EUDRACT_NUMBER)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .