Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa ślepoty spowodowanej przez Choroideremię

16 listopada 2017 zaktualizowane przez: University of Oxford

Otwarta próba kliniczna fazy 1 zwiększania dawki w terapii genowej siatkówki w przypadku choroideremii z wykorzystaniem wektora wirusowego związanego z adenowirusem (AAV2) kodującego białko Rab-escort 1 (REP1)

- Cel główny: Ocena bezpieczeństwa i tolerancji wektora AAV.REP1, podawanego w dwóch różnych dawkach do siatkówki u 12 pacjentów z rozpoznaniem naczyniówki.

- Cel drugorzędny: Identyfikacja jakichkolwiek korzyści terapeutycznych, o czym świadczy spowolnienie zwyrodnienia siatkówki oceniane metodami czynnościowymi i anatomicznymi w oku leczonym w porównaniu z okiem kontrolnym 24 miesiące po podaniu genu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Szczegółowy opis można znaleźć w następującej publikacji naukowej:

Terapia genowa siatkówki u pacjentów z choroideremią: wstępne wyniki badania klinicznego fazy 1/2, The Lancet, tom 383, wydanie 9923, strony 1129 - 1137 (29 marca 2014 r.).

Linki: www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(13)62117-0/abstract ; http://dx.doi.org/doi:10.1016/S0140-6736(13)62117-0

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Eye Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu,
  • Mężczyzna w wieku 18 lat lub starszy,
  • Z rozpoznaniem choroideremii i w dobrym stanie zdrowia,
  • Aktywna choroba ze zmianami SLO widocznymi w obrębie plamki żółtej,
  • Wyraża zgodę na powiadomienie swojego lekarza pierwszego kontaktu i konsultanta, jeśli jest to właściwe, o udziale w badaniu,
  • Wizja co najmniej 6/60 lub lepsza w badanym oku.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy płci żeńskiej i dziecięcej (poniżej 18 roku życia),
  • Mężczyźni niechętni do stosowania mechanicznych metod antykoncepcji, jeśli dotyczy,
  • Wcześniejsza historia operacji siatkówki lub choroby zapalnej oka (zapalenie błony naczyniowej oka),
  • Rażąco asymetryczna choroba lub inna choroba oka, która może utrudniać korzystanie z drugiego oka jako długoterminowej kontroli,
  • Każda inna istotna choroba lub zaburzenie, które w opinii Badacza mogą narazić uczestników na ryzyko związane z udziałem w badaniu lub mogą mieć wpływ na wynik badania lub zdolność uczestnika do udziału w badaniu,
  • Uczestnicy, którzy brali udział w innym badaniu badawczym dotyczącym badanego produktu w ciągu ostatnich 12 tygodni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Dawka 1
Dawka 1 = pojedyncze podsiatkówkowe wstrzyknięcie zawiesiny wektora zawierającej w przybliżeniu 10e10 cząstek genomu rAAV2.REP1. Sześciu pacjentów otrzymało już dawkę 1.
Lek: rAAV2.REP1
Pojedyncze wstrzyknięcie podsiatkówkowe zawiesiny wektora rAAV2.REP1 zawierającej 10e12 cząstek genomu na ml. Dawka 1 = dawka zawierająca w przybliżeniu 10e10 cząstek genomu rAAV2.REP1. Dawka 2 = dawka zawierająca około 10e11 cząstek genomu rAAV2.REP1.
Inne nazwy:
  • Wektor wirusowy związany z adenowirusami
EKSPERYMENTALNY: Dawka 2
Dawka 2 = pojedyncze podsiatkówkowe wstrzyknięcie zawiesiny wektora zawierającej około 10e11 cząstek genomu rAAV2.REP1. Do tej pory trzech pacjentów otrzymało dawkę 2.
Lek: rAAV2.REP1
Pojedyncze wstrzyknięcie podsiatkówkowe zawiesiny wektora rAAV2.REP1 zawierającej 10e12 cząstek genomu na ml. Dawka 1 = dawka zawierająca w przybliżeniu 10e10 cząstek genomu rAAV2.REP1. Dawka 2 = dawka zawierająca około 10e11 cząstek genomu rAAV2.REP1.
Inne nazwy:
  • Wektor wirusowy związany z adenowirusami

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ostrość widzenia
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku po operacji usunięcia zaćmy, jeśli jest to wskazane
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Mikroperymetria, OCT i autofluorescencja dna oka
Ramy czasowe: 24 miesiące
Korelacje funkcji struktury na obrzeżach zwyrodnienia siatkówki
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Oxford

Współpracownicy

University College, London
University of Southampton
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Manchester University NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
University of Manchester
Oxford University Hospitals NHS Trust

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust and Moorfields Eye Hospital
  • Główny śledczy: Miguel C Seabra, MD PhD, Imperial College London
  • Główny śledczy: Andrew R Webster, MD, UCL Institute of Ophthalmology and Moorfields Eye Hospital
  • Główny śledczy: Susan M Downes, MD, Oxford University Hospitals NHS Trust
  • Główny śledczy: Graeme C Black, MB BCh DPhil, University of Manchester and Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Główny śledczy: Andrew J Lotery, MD, University of Southampton and Southampton University Hospitals Trust
  • Główny śledczy: Len W Seymour, PhD, University of Oxford
  • Główny śledczy: Tanya Tolmachova, PhD, Imperial College London

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 października 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 października 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

28 października 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

17 listopada 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CHM09/01
  • 2009-014617-27 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroideremia

Badania kliniczne na rAAV2.REP1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj