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Gentherapie für Blindheit verursacht durch Choroiderämie

16. November 2017 aktualisiert von: University of Oxford

Eine offene klinische Phase-1-Dosiseskalationsstudie zur retinalen Gentherapie für Choroiderämie unter Verwendung eines Adeno-assoziierten viralen Vektors (AAV2), der Rab-Escort-Protein 1 (REP1) kodiert

- Primäres Ziel: Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit des AAV.REP1-Vektors, der bei 12 Patienten mit der Diagnose Choroiderämie in zwei verschiedenen Dosen auf die Netzhaut verabreicht wurde.

- Sekundäres Ziel: Identifizierung eines therapeutischen Nutzens, nachgewiesen durch eine Verlangsamung der durch funktionelle und anatomische Methoden bewerteten Netzhautdegeneration im behandelten Auge im Vergleich zum Kontrollauge 24 Monate nach der Genabgabe.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine ausführliche Beschreibung finden Sie in der folgenden wissenschaftlichen Veröffentlichung:

Retinale Gentherapie bei Patienten mit Choroiderämie: erste Ergebnisse einer klinischen Phase-1/2-Studie, The Lancet, Band 383, Ausgabe 9923, Seiten 1129–1137 (29. März 2014).

Links: www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(13)62117-0/abstract ; http://dx.doi.org/doi:10.1016/S0140-6736(13)62117-0

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Eye Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, eine informierte Zustimmung zur Teilnahme an der Studie zu geben,
  • Männlich ab 18 Jahren,
  • Diagnostiziert mit Choroiderämie und bei guter Gesundheit,
  • Aktive Erkrankung mit sichtbaren SLO-Veränderungen in der Makularegion,
  • Bereitschaft zuzulassen, dass sein oder ihr Hausarzt und ggf. Berater über die Teilnahme an der Studie benachrichtigt wird,
  • Sehvermögen mindestens 6/60 oder besser im Studienauge.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmerinnen und Kinder (unter 18 Jahren),
  • Männer, die nicht bereit sind, Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung anzuwenden, falls relevant,
  • Vorgeschichte von Netzhautoperationen oder entzündlichen Augenerkrankungen (Uveitis),
  • Stark asymmetrische Erkrankung oder andere okulare Morbidität, die die Verwendung des anderen Auges als Langzeitkontrolle beeinträchtigen könnte,
  • Jede andere signifikante Krankheit oder Störung, die nach Ansicht des Prüfarztes entweder die Teilnehmer aufgrund der Teilnahme an der Studie gefährden oder das Ergebnis der Studie oder die Fähigkeit des Teilnehmers zur Teilnahme an der Studie beeinflussen kann,
  • Teilnehmer, die in den letzten 12 Wochen an einer anderen Forschungsstudie mit einem Prüfpräparat teilgenommen haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Dosis 1
Dosis 1 = einzelne subretinale Injektion einer Vektorsuspension, die ungefähr 10e10 rAAV2.REP1-Genompartikel enthält. Sechs Patienten haben jetzt Dosis 1 erhalten.
Arzneimittel: rAAV2.REP1
Einzelne subretinale Injektion einer rAAV2.REP1-Vektorsuspension mit 10e12 Genompartikeln pro ml. Dosis 1 = Dosis, die ungefähr 10e10 rAAV2.REP1-Genompartikel enthält. Dosis 2 = Dosis, die ungefähr 10e11 rAAV2.REP1-Genompartikel enthält.
Andere Namen:
  • Adeno-assoziierter viraler Vektor
EXPERIMENTAL: Dosis 2
Dosis 2 = einzelne subretinale Injektion einer Vektorsuspension, die ungefähr 10e11 rAAV2.REP1-Genompartikel enthält. Bisher haben drei Patienten Dosis 2 erhalten.
Arzneimittel: rAAV2.REP1
Einzelne subretinale Injektion einer rAAV2.REP1-Vektorsuspension mit 10e12 Genompartikeln pro ml. Dosis 1 = Dosis, die ungefähr 10e10 rAAV2.REP1-Genompartikel enthält. Dosis 2 = Dosis, die ungefähr 10e11 rAAV2.REP1-Genompartikel enthält.
Andere Namen:
  • Adeno-assoziierter viraler Vektor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sehschärfe
Zeitfenster: 6 Monate
Bestkorrigierte Sehschärfe, ggf. nach Kataraktoperation
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mikroperimetrie, OCT und Fundusautofluoreszenz
Zeitfenster: 24 Monate
Strukturfunktionskorrelationen an den Rändern der Netzhautdegeneration
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Oxford

Mitarbeiter

University College, London
University of Southampton
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Manchester University NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
University of Manchester
Oxford University Hospitals NHS Trust

Ermittler

  • Studienstuhl: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust and Moorfields Eye Hospital
  • Hauptermittler: Miguel C Seabra, MD PhD, Imperial College London
  • Hauptermittler: Andrew R Webster, MD, UCL Institute of Ophthalmology and Moorfields Eye Hospital
  • Hauptermittler: Susan M Downes, MD, Oxford University Hospitals NHS Trust
  • Hauptermittler: Graeme C Black, MB BCh DPhil, University of Manchester and Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Hauptermittler: Andrew J Lotery, MD, University of Southampton and Southampton University Hospitals Trust
  • Hauptermittler: Len W Seymour, PhD, University of Oxford
  • Hauptermittler: Tanya Tolmachova, PhD, Imperial College London

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2017

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Oktober 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Oktober 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

28. Oktober 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

17. November 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. November 2017

Zuletzt verifiziert

1. November 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CHM09/01
  • 2009-014617-27 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Choroiderämie

Klinische Studien zur rAAV2.REP1

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