Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapie voor blindheid veroorzaakt door choroideremie

16 november 2017 bijgewerkt door: University of Oxford

Een open-label dosisescalatie Fase 1 klinische studie van retinale gentherapie voor choroideremie met behulp van een adeno-geassocieerde virale vector (AAV2) die codeert voor Rab-escort Protein 1 (REP1)

- Primaire doelstelling: het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van de AAV.REP1-vector, toegediend in twee verschillende doses op het netvlies bij 12 patiënten met een diagnose van choroideremie.

- Secundaire doelstelling: het identificeren van enig therapeutisch voordeel, zoals blijkt uit een vertraging van de retinadegeneratie, beoordeeld door functionele en anatomische methoden in het behandelde oog in vergelijking met het controleoog 24 maanden na genafgifte.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een gedetailleerde beschrijving is te vinden in de volgende wetenschappelijke publicatie:

Retinale gentherapie bij patiënten met choroideremie: eerste bevindingen van een fase 1/2 klinische studie, The Lancet, Volume 383, Issue 9923, Pages 1129 - 1137 (29 maart 2014).

Links: www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(13)62117-0/abstract ; http://dx.doi.org/doi:10.1016/S0140-6736(13)62117-0

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Eye Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer is bereid en in staat geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek,
  • Man van 18 jaar of ouder,
  • Gediagnosticeerd met choroideremie en in goede gezondheid,
  • Actieve ziekte met SLO-veranderingen zichtbaar in het macula-gebied,
  • Bereid om zijn of haar huisarts en consulent, indien van toepassing, op de hoogte te stellen van deelname aan het onderzoek,
  • Visie minstens 6/60 of beter in het onderzoeksoog.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwelijke deelnemers en kinderen (jonger dan 18 jaar),
  • Mannen die niet bereid zijn om barrière-anticonceptiemethoden te gebruiken, indien relevant,
  • Voorgeschiedenis van netvlieschirurgie of oculaire ontstekingsziekte (uveïtis),
  • Ernstig asymmetrische ziekte of andere oculaire morbiditeit die het gebruik van het andere oog als langetermijncontrole zou kunnen verwarren,
  • Elke andere significante ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemers in gevaar kan brengen vanwege deelname aan het onderzoek, of het resultaat van het onderzoek kan beïnvloeden, of het vermogen van de deelnemer om aan het onderzoek deel te nemen,
  • Deelnemers die in de afgelopen 12 weken hebben deelgenomen aan een ander onderzoek met een onderzoeksproduct.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Dosis 1
Dosis 1 = enkele subretinale injectie van vectorsuspensie die ongeveer 10e10 rAAV2.REP1-genoomdeeltjes bevat. Zes patiënten hebben nu dosis 1 gekregen.
Geneesmiddel: rAAV2.REP1
Enkele subretinale injectie van rAAV2.REP1-vectorsuspensie met 10e12 genoomdeeltjes per ml. Dosis 1 = dosis die ongeveer 10e10 rAAV2.REP1-genoomdeeltjes bevat. Dosis 2 = dosis die ongeveer 10e11 rAAV2.REP1-genoomdeeltjes bevat.
Andere namen:
  • Adeno-geassocieerde virale vector
EXPERIMENTEEL: Dosis 2
Dosis 2 = enkele subretinale injectie van vectorsuspensie die ongeveer 10e11 rAAV2.REP1-genoomdeeltjes bevat. Drie patiënten hebben tot nu toe dosis 2 gekregen.
Geneesmiddel: rAAV2.REP1
Enkele subretinale injectie van rAAV2.REP1-vectorsuspensie met 10e12 genoomdeeltjes per ml. Dosis 1 = dosis die ongeveer 10e10 rAAV2.REP1-genoomdeeltjes bevat. Dosis 2 = dosis die ongeveer 10e11 rAAV2.REP1-genoomdeeltjes bevat.
Andere namen:
  • Adeno-geassocieerde virale vector

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezichtsscherpte
Tijdsspanne: 6 maanden
Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte, indien geïndiceerd na staaroperatie
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Microperimetrie, OCT en fundus autofluorescentie
Tijdsspanne: 24 maanden
Structuurfunctiecorrelaties aan de rand van de retinale degeneratie
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Oxford

Medewerkers

University College, London
University of Southampton
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Manchester University NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
University of Manchester
Oxford University Hospitals NHS Trust

Onderzoekers

  • Studie stoel: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust and Moorfields Eye Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Miguel C Seabra, MD PhD, Imperial College London
  • Hoofdonderzoeker: Andrew R Webster, MD, UCL Institute of Ophthalmology and Moorfields Eye Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Susan M Downes, MD, Oxford University Hospitals NHS Trust
  • Hoofdonderzoeker: Graeme C Black, MB BCh DPhil, University of Manchester and Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Hoofdonderzoeker: Andrew J Lotery, MD, University of Southampton and Southampton University Hospitals Trust
  • Hoofdonderzoeker: Len W Seymour, PhD, University of Oxford
  • Hoofdonderzoeker: Tanya Tolmachova, PhD, Imperial College London

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 oktober 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 oktober 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

28 oktober 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

17 november 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 november 2017

Laatst geverifieerd

1 november 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CHM09/01
  • 2009-014617-27 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren