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Terapia genica per la cecità causata da coroideremia

16 novembre 2017 aggiornato da: University of Oxford

Uno studio clinico di fase 1 di aumento della dose in aperto della terapia genica retinica per la coroideremia utilizzando un vettore virale adeno-associato (AAV2) che codifica per la proteina Rab-escort 1 (REP1)

- Obiettivo primario: valutare la sicurezza e la tollerabilità del vettore AAV.REP1, somministrato a due diverse dosi alla retina in 12 pazienti con diagnosi di coroideremia.

- Obiettivo secondario: identificare eventuali benefici terapeutici come evidenziato da un rallentamento della degenerazione retinica valutato con metodi funzionali e anatomici nell'occhio trattato rispetto all'occhio di controllo 24 mesi dopo la consegna del gene.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Una descrizione dettagliata può essere trovata nella seguente pubblicazione scientifica:

Terapia genica retinica in pazienti con coroideremia: risultati iniziali di uno studio clinico di fase 1/2, The Lancet, Volume 383, Numero 9923, Pagine 1129 - 1137 (29 marzo 2014).

Link: www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(13)62117-0/abstract ; http://dx.doi.org/doi:10.1016/S0140-6736(13)62117-0

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Eye Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Il partecipante è disposto e in grado di fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio,
  • Maschio di età pari o superiore a 18 anni,
  • Con diagnosi di coroideremia e in buona salute,
  • Malattia attiva con cambiamenti SLO visibili all'interno della regione della macula,
  • Disponibilità a consentire al proprio medico generico e consulente, se del caso, di essere informati della partecipazione allo studio,
  • Visione almeno 6/60 o migliore nell'occhio dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti donne e bambini (sotto i 18 anni),
  • Uomini che non vogliono utilizzare metodi contraccettivi di barriera, se pertinenti,
  • Storia precedente di chirurgia retinica o malattia infiammatoria oculare (uveite),
  • Malattia grossolanamente asimmetrica o altra morbilità oculare che potrebbe confondere l'uso dell'altro occhio come controllo a lungo termine,
  • Qualsiasi altra malattia o disturbo significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa mettere a rischio i partecipanti a causa della partecipazione allo studio, o possa influenzare il risultato dello studio o la capacità del partecipante di partecipare allo studio,
  • - Partecipanti che hanno partecipato a un altro studio di ricerca che coinvolge un prodotto sperimentale nelle 12 settimane precedenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Dose 1
Dose 1 = singola iniezione sottoretinica di sospensione vettoriale contenente circa 10-10 particelle del genoma rAAV2.REP1. Sei pazienti hanno ora ricevuto la Dose 1.
Droga: rAAV2.REP1
Singola iniezione sottoretinica di sospensione vettoriale rAAV2.REP1 contenente 10-12 particelle di genoma per ml. Dose 1 = dose contenente circa 10e10 particelle del genoma rAAV2.REP1. Dose 2 = dose contenente circa 10e11 particelle del genoma rAAV2.REP1.
Altri nomi:
  • Vettore virale adeno-associato
SPERIMENTALE: Dose 2
Dose 2 = singola iniezione sottoretinica di sospensione vettoriale contenente circa 10e11 particelle del genoma rAAV2.REP1. Finora tre pazienti hanno ricevuto la Dose 2.
Droga: rAAV2.REP1
Singola iniezione sottoretinica di sospensione vettoriale rAAV2.REP1 contenente 10-12 particelle di genoma per ml. Dose 1 = dose contenente circa 10e10 particelle del genoma rAAV2.REP1. Dose 2 = dose contenente circa 10e11 particelle del genoma rAAV2.REP1.
Altri nomi:
  • Vettore virale adeno-associato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Acuità visiva
Lasso di tempo: 6 mesi
Migliore acuità visiva corretta, dopo l'intervento di cataratta, se indicato
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Microperimetria, OCT e autofluorescenza del fondo
Lasso di tempo: 24 mesi
Correlazioni funzione struttura ai margini della degenerazione retinica
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Oxford

Collaboratori

University College, London
University of Southampton
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Manchester University NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
University of Manchester
Oxford University Hospitals NHS Trust

Investigatori

  • Cattedra di studio: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust and Moorfields Eye Hospital
  • Investigatore principale: Miguel C Seabra, MD PhD, Imperial College London
  • Investigatore principale: Andrew R Webster, MD, UCL Institute of Ophthalmology and Moorfields Eye Hospital
  • Investigatore principale: Susan M Downes, MD, Oxford University Hospitals NHS Trust
  • Investigatore principale: Graeme C Black, MB BCh DPhil, University of Manchester and Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Investigatore principale: Andrew J Lotery, MD, University of Southampton and Southampton University Hospitals Trust
  • Investigatore principale: Len W Seymour, PhD, University of Oxford
  • Investigatore principale: Tanya Tolmachova, PhD, Imperial College London

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 ottobre 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 ottobre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 ottobre 2011

Primo Inserito (STIMA)

28 ottobre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

17 novembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 novembre 2017

Ultimo verificato

1 novembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CHM09/01
  • 2009-014617-27 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su rAAV2.REP1

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