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맥락막결절증으로 인한 실명에 대한 유전자 치료

2017년 11월 16일 업데이트: University of Oxford

REP1(Rab-escort Protein 1)을 암호화하는 AAV2(Adeno-associated Viral Vector)를 사용한 맥락막결핍증에 대한 망막 유전자 치료의 오픈 라벨 용량 증량 1상 임상 시험

- 1차 목적: 맥락막결핍 진단을 받은 12명의 환자의 망막에 두 가지 다른 용량으로 투여된 AAV.REP1 벡터의 안전성과 내약성을 평가하기 위함.

- 2차 목적: 유전자 전달 24개월 후 대조군 눈과 비교하여 치료된 눈에서 기능적 및 해부학적 방법으로 평가된 망막 변성의 둔화로 입증되는 모든 치료 이점을 확인합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

자세한 설명은 다음 과학 간행물에서 찾을 수 있습니다.

맥락막결절증 환자의 망막 유전자 치료: 1/2상 임상 시험의 초기 발견, The Lancet, Volume 383, Issue 9923, Pages 1129 - 1137 (2014년 3월 29일).

링크: www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(13)62117-0/abstract ; http://dx.doi.org/doi:10.1016/S0140-6736(13)62117-0

연구 유형

중재적

등록 (실제)

14

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • London, 영국, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Oxford, 영국, OX3 9DU
        • Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
      • Southampton, 영국, SO16 6YD
        • Eye Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 참가자는 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 할 의향과 능력이 있습니다.
  • 만 18세 이상 남성,
  • 맥락막 혈증 진단을 받고 건강이 양호하며,
  • 황반 영역 내에서 SLO 변화가 보이는 활동성 질병,
  • 자신의 일반 개업의와 컨설턴트가 해당되는 경우 연구 참여에 대한 통지를 받도록 허용하고,
  • 연구 눈에서 적어도 6/60 이상의 시력.

제외 기준:

  • 여성 및 어린이 참가자(18세 미만),
  • 관련이 있는 경우 차단 피임 방법을 사용하지 않으려는 남성,
  • 망막 수술 또는 안구 염증성 질환(포도막염)의 이전 병력,
  • 심한 비대칭 질환 또는 다른 쪽 눈을 장기간 대조군으로 사용하는 것을 혼동시킬 수 있는 기타 안구 이환율,
  • 조사자의 의견에 따라 연구 참여로 인해 참가자를 위험에 빠뜨리거나 연구 결과 또는 참가자의 연구 참여 능력에 영향을 미칠 수 있는 기타 중요한 질병 또는 장애,
  • 지난 12주 동안 조사 제품과 관련된 다른 연구에 참여한 참가자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 복용량 1
용량 1 = 대략 10e10 rAAV2.REP1 게놈 입자를 함유하는 벡터 현탁액의 단일 망막하 주사. 현재 6명의 환자가 Dose 1을 받았습니다.
의약품: rAAV2.REP1
Ml당 10e12 게놈 입자를 함유하는 rAAV2.REP1 벡터 현탁액의 단일 망막하 주사. 용량 1 = 대략 10e10 rAAV2.REP1 게놈 입자를 함유하는 용량. 용량 2 = 대략 10e11 rAAV2.REP1 게놈 입자를 함유하는 용량.
다른 이름들:
  • 아데노 관련 바이러스 벡터
실험적: 복용량 2
용량 2 = 대략 10e11 rAAV2.REP1 게놈 입자를 함유하는 벡터 현탁액의 단일 망막하 주사. 지금까지 3명의 환자가 Dose 2를 투여 받았습니다.
의약품: rAAV2.REP1
Ml당 10e12 게놈 입자를 함유하는 rAAV2.REP1 벡터 현탁액의 단일 망막하 주사. 용량 1 = 대략 10e10 rAAV2.REP1 게놈 입자를 함유하는 용량. 용량 2 = 대략 10e11 rAAV2.REP1 게놈 입자를 함유하는 용량.
다른 이름들:
  • 아데노 관련 바이러스 벡터

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시력
기간: 6 개월
필요한 경우 백내장 수술 후 최상의 교정 시력
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Microperimetry, OCT 및 안저 자가형광
기간: 24개월
망막 변성 변연부의 구조 기능 상관 관계
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Oxford

협력자

University College, London
University of Southampton
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Manchester University NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
University of Manchester
Oxford University Hospitals NHS Trust

수사관

  • 연구 의자: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust and Moorfields Eye Hospital
  • 수석 연구원: Miguel C Seabra, MD PhD, Imperial College London
  • 수석 연구원: Andrew R Webster, MD, UCL Institute of Ophthalmology and Moorfields Eye Hospital
  • 수석 연구원: Susan M Downes, MD, Oxford University Hospitals NHS Trust
  • 수석 연구원: Graeme C Black, MB BCh DPhil, University of Manchester and Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • 수석 연구원: Andrew J Lotery, MD, University of Southampton and Southampton University Hospitals Trust
  • 수석 연구원: Len W Seymour, PhD, University of Oxford
  • 수석 연구원: Tanya Tolmachova, PhD, Imperial College London

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 10월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2017년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 10월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 10월 27일

처음 게시됨 (추정)

2011년 10월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 11월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 11월 16일

마지막으로 확인됨

2017년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CHM09/01
  • 2009-014617-27 (EUDRACT_NUMBER)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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