Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for blindhed forårsaget af choroideremia

16. november 2017 opdateret af: University of Oxford

Et åbent etiket dosiseskalering fase 1 klinisk forsøg med retinal genterapi for choroideriæmi ved brug af en adeno-associeret viral vektor (AAV2), der koder for Rab-escort protein 1 (REP1)

- Primært mål: At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AAV.REP1 vektoren, administreret i to forskellige doser til nethinden hos 12 patienter med diagnosen choroideremia.

- Sekundært mål: At identificere enhver terapeutisk fordel som bevist ved en opbremsning af nethindens degeneration vurderet ved funktionelle og anatomiske metoder i det behandlede øje sammenlignet med kontroløjet 24 måneder efter genlevering.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Detaljeret beskrivelse kan findes i følgende videnskabelige publikation:

Retinal genterapi hos patienter med choroideræmi: indledende fund fra et fase 1/2 klinisk forsøg, The Lancet, bind 383, udgave 9923, side 1129 - 1137 (29. marts 2014).

Links: www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(13)62117-0/abstract ; http://dx.doi.org/doi:10.1016/S0140-6736(13)62117-0

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Eye Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren er villig og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen,
  • Mand på 18 år eller derover,
  • Diagnosticeret med choroideræmi og ved godt helbred,
  • Aktiv sygdom med SLO-ændringer synlige i makula-regionen,
  • villig til at lade hans eller hendes praktiserende læge og konsulent, hvis det er relevant, blive underrettet om deltagelse i undersøgelsen,
  • Synet er mindst 6/60 eller bedre i undersøgelsesøjet.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinde- og børnedeltagere (under 18 år),
  • Mænd, der ikke er villige til at bruge barrierepræventionsmetoder, hvis det er relevant,
  • Tidligere nethindekirurgi eller okulær inflammatorisk sygdom (uveitis),
  • Alvorlig asymmetrisk sygdom eller anden øjensygelighed, der kan forvirre brugen af ​​det andet øje som en langsigtet kontrol,
  • Enhver anden væsentlig sygdom eller lidelse, som efter investigators mening enten kan bringe deltagerne i fare på grund af deltagelse i undersøgelsen eller kan påvirke resultatet af undersøgelsen eller deltagerens mulighed for at deltage i undersøgelsen,
  • Deltagere, der har deltaget i et andet forskningsstudie, der involverer et forsøgsprodukt i de foregående 12 uger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Dosis 1
Dosis 1 = enkelt subretinal injektion af vektorsuspension indeholdende ca. 10e10 rAAV2.REP1 genompartikler. Seks patienter har nu fået dosis 1.
Medicin: rAAV2.REP1
Enkelt subretinal injektion af rAAV2.REP1 vektorsuspension indeholdende 10e12 genompartikler pr. ml. Dosis 1 = dosis indeholdende ca. 10e10 rAAV2.REP1 genompartikler. Dosis 2 = dosis indeholdende ca. 10e11 rAAV2.REP1 genompartikler.
Andre navne:
  • Adeno-associeret viral vektor
EKSPERIMENTEL: Dosis 2
Dosis 2 = enkelt subretinal injektion af vektorsuspension indeholdende ca. 10e11 rAAV2.REP1 genompartikler. Tre patienter har indtil videre fået dosis 2.
Medicin: rAAV2.REP1
Enkelt subretinal injektion af rAAV2.REP1 vektorsuspension indeholdende 10e12 genompartikler pr. ml. Dosis 1 = dosis indeholdende ca. 10e10 rAAV2.REP1 genompartikler. Dosis 2 = dosis indeholdende ca. 10e11 rAAV2.REP1 genompartikler.
Andre navne:
  • Adeno-associeret viral vektor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Synsstyrke
Tidsramme: 6 måneder
Bedst korrigeret synsstyrke efter operation af grå stær, hvis indiceret
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mikroperimetri, OCT og fundus autofluorescens
Tidsramme: 24 måneder
Strukturfunktionskorrelationer ved kanten af ​​nethindens degeneration
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Oxford

Samarbejdspartnere

University College, London
University of Southampton
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Manchester University NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
University of Manchester
Oxford University Hospitals NHS Trust

Efterforskere

  • Studiestol: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust and Moorfields Eye Hospital
  • Ledende efterforsker: Miguel C Seabra, MD PhD, Imperial College London
  • Ledende efterforsker: Andrew R Webster, MD, UCL Institute of Ophthalmology and Moorfields Eye Hospital
  • Ledende efterforsker: Susan M Downes, MD, Oxford University Hospitals NHS Trust
  • Ledende efterforsker: Graeme C Black, MB BCh DPhil, University of Manchester and Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Ledende efterforsker: Andrew J Lotery, MD, University of Southampton and Southampton University Hospitals Trust
  • Ledende efterforsker: Len W Seymour, PhD, University of Oxford
  • Ledende efterforsker: Tanya Tolmachova, PhD, Imperial College London

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. oktober 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. oktober 2011

Først opslået (SKØN)

28. oktober 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

17. november 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. november 2017

Sidst verificeret

1. november 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CHM09/01
  • 2009-014617-27 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Choroideræmi

Kliniske forsøg med rAAV2.REP1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner