Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genterapi för blindhet orsakad av korideremi

16 november 2017 uppdaterad av: University of Oxford

En öppen dosupptrappning fas 1 klinisk prövning av retinal genterapi för koroidemi med användning av en adenoassocierad viral vektor (AAV2) som kodar för Rab-escort Protein 1 (REP1)

- Primärt mål: Att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för vektorn AAV.REP1, administrerad i två olika doser till näthinnan hos 12 patienter med diagnosen koroideremi.

- Sekundärt mål: Att identifiera eventuella terapeutiska fördelar som bevisas av en bromsning av retinal degeneration bedömd med funktionella och anatomiska metoder i det behandlade ögat jämfört med kontrollögat 24 månader efter genleverans.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detaljerad beskrivning finns i följande vetenskapliga publikation:

Retinal genterapi hos patienter med choroideremi: initiala fynd från en fas 1/2 klinisk prövning, The Lancet, volym 383, nummer 9923, sidorna 1129 - 1137 (29 mars 2014).

Länkar: www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(13)62117-0/abstract ; http://dx.doi.org/doi:10.1016/S0140-6736(13)62117-0

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • Eye Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren är villig och kan ge informerat samtycke för deltagande i studien,
  • Man som är 18 år eller äldre,
  • Diagnostiserats med koroidemi och vid god hälsa,
  • Aktiv sjukdom med SLO-förändringar synliga inom gula fläcken,
  • Villig att låta hans eller hennes allmänläkare och konsult, om så är lämpligt, meddelas om deltagande i studien,
  • Syn minst 6/60 eller bättre i studieögat.

Exklusions kriterier:

  • Kvinnliga och barndeltagare (under 18 år),
  • Män som är ovilliga att använda barriärpreventivmedel, om det är relevant,
  • Tidigare anamnes på näthinnekirurgi eller okulär inflammatorisk sjukdom (uveit),
  • Grovt asymmetrisk sjukdom eller annan okulär sjuklighet som kan förvirra användningen av det andra ögat som en långsiktig kontroll,
  • Varje annan signifikant sjukdom eller störning som, enligt utredarens uppfattning, antingen kan utsätta deltagarna för risk på grund av deltagande i studien, eller kan påverka resultatet av studien eller deltagarens förmåga att delta i studien,
  • Deltagare som har deltagit i en annan forskningsstudie som involverar en prövningsprodukt under de senaste 12 veckorna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Dos 1
Dos 1 = enkel subretinal injektion av vektorsuspension innehållande cirka 10e10 rAAV2.REP1-genompartiklar. Sex patienter har nu fått dos 1.
Läkemedel: rAAV2.REP1
Enkel subretinal injektion av rAAV2.REP1 vektorsuspension innehållande 10e12 genompartiklar per ml. Dos 1 = dos innehållande cirka 10e10 rAAV2.REP1-genompartiklar. Dos 2 = dos innehållande cirka 10e11 rAAV2.REP1-genompartiklar.
Andra namn:
  • Adeno-associerad viral vektor
EXPERIMENTELL: Dos 2
Dos 2 = enkel subretinal injektion av vektorsuspension innehållande cirka 10e11 rAAV2.REP1 genompartiklar. Tre patienter har hittills fått dos 2.
Läkemedel: rAAV2.REP1
Enkel subretinal injektion av rAAV2.REP1 vektorsuspension innehållande 10e12 genompartiklar per ml. Dos 1 = dos innehållande cirka 10e10 rAAV2.REP1-genompartiklar. Dos 2 = dos innehållande cirka 10e11 rAAV2.REP1-genompartiklar.
Andra namn:
  • Adeno-associerad viral vektor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Synskärpa
Tidsram: 6 månader
Bäst korrigerad synskärpa, efter operation för grå starr om indicerat
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mikroperimetri, OCT och fundus autofluorescens
Tidsram: 24 månader
Strukturfunktionskorrelationer vid marginalen av retinal degeneration
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Oxford

Samarbetspartners

University College, London
University of Southampton
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Manchester University NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
University of Manchester
Oxford University Hospitals NHS Trust

Utredare

  • Studiestol: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust and Moorfields Eye Hospital
  • Huvudutredare: Miguel C Seabra, MD PhD, Imperial College London
  • Huvudutredare: Andrew R Webster, MD, UCL Institute of Ophthalmology and Moorfields Eye Hospital
  • Huvudutredare: Susan M Downes, MD, Oxford University Hospitals NHS Trust
  • Huvudutredare: Graeme C Black, MB BCh DPhil, University of Manchester and Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Huvudutredare: Andrew J Lotery, MD, University of Southampton and Southampton University Hospitals Trust
  • Huvudutredare: Len W Seymour, PhD, University of Oxford
  • Huvudutredare: Tanya Tolmachova, PhD, Imperial College London

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2011

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 oktober 2017

Avslutad studie (FAKTISK)

1 oktober 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 oktober 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 oktober 2011

Första postat (UPPSKATTA)

28 oktober 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

17 november 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 november 2017

Senast verifierad

1 november 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CHM09/01
  • 2009-014617-27 (EUDRACT_NUMBER)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera