Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie pro slepotu způsobenou choroideremií

16. listopadu 2017 aktualizováno: University of Oxford

Otevřená klinická studie fáze 1 s eskalací dávky retinální genové terapie pro choroidémii s použitím adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2) kódujícího Rab-escort protein 1 (REP1)

- Primární cíl: Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost vektoru AAV.REP1, podávaného ve dvou různých dávkách na sítnici u 12 pacientů s diagnózou choroiderémie.

- Sekundární cíl: Identifikace jakéhokoli terapeutického přínosu doloženého zpomalením degenerace sítnice hodnoceným funkčními a anatomickými metodami u léčeného oka ve srovnání s kontrolním okem 24 měsíců po dodání genu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Podrobný popis lze nalézt v následující vědecké publikaci:

Retinální genová terapie u pacientů s choroiderémií: počáteční poznatky z klinické studie fáze 1/2, The Lancet, svazek 383, vydání 9923, strany 1129 - 1137 (29. března 2014).

Odkazy: www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(13)62117-0/abstract ; http://dx.doi.org/doi:10.1016/S0140-6736(13)62117-0

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Eye Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník je ochoten a schopen dát informovaný souhlas s účastí ve studii,
  • Muž ve věku 18 let nebo starší,
  • Diagnóza choroiderémie a dobrý zdravotní stav,
  • Aktivní onemocnění se změnami SLO viditelnými v oblasti makuly,
  • ochoten umožnit svému praktickému lékaři a konzultantovi, aby byl případně informován o účasti ve studii,
  • Zrak alespoň 6/60 nebo lepší ve studijním oku.

Kritéria vyloučení:

  • Ženy a děti (do 18 let),
  • Muži neochotní používat bariérové ​​metody antikoncepce, pokud je to relevantní,
  • Předchozí operace sítnice nebo zánětlivé onemocnění oka (uveitida),
  • Zcela asymetrické onemocnění nebo jiná oční morbidita, která by mohla zmást použití druhého oka jako dlouhodobé kontroly,
  • Jakékoli jiné závažné onemocnění nebo porucha, která podle názoru zkoušejícího může účastníky buď vystavit riziku z důvodu účasti ve studii, nebo může ovlivnit výsledek studie nebo schopnost účastníka účastnit se studie,
  • Účastníci, kteří se v předchozích 12 týdnech zúčastnili jiné výzkumné studie zahrnující zkoumaný produkt.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Dávka 1
Dávka 1 = jedna subretinální injekce vektorové suspenze obsahující přibližně 10e10 částic genomu rAAV2.REP1. Šest pacientů nyní dostalo dávku 1.
Lék: rAAV2.REP1
Jedna subretinální injekce suspenze vektoru rAAV2.REP1 obsahující 10el2 genomových částic na ml. Dávka 1 = dávka obsahující přibližně 10e10 částic genomu rAAV2.REP1. Dávka 2 = dávka obsahující přibližně 10e11 částic genomu rAAV2.REP1.
Ostatní jména:
  • Adeno-asociovaný virový vektor
EXPERIMENTÁLNÍ: Dávka 2
Dávka 2 = jedna subretinální injekce vektorové suspenze obsahující přibližně 10e11 částic genomu rAAV2.REP1. Tři pacienti dosud dostali dávku 2.
Lék: rAAV2.REP1
Jedna subretinální injekce suspenze vektoru rAAV2.REP1 obsahující 10el2 genomových částic na ml. Dávka 1 = dávka obsahující přibližně 10e10 částic genomu rAAV2.REP1. Dávka 2 = dávka obsahující přibližně 10e11 částic genomu rAAV2.REP1.
Ostatní jména:
  • Adeno-asociovaný virový vektor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zraková ostrost
Časové okno: 6 měsíců
Nejlepší korigovaná zraková ostrost po operaci šedého zákalu, pokud je indikována
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mikroperimetrie, OCT a autofluorescence fundu
Časové okno: 24 měsíců
Korelace strukturních funkcí na okrajích degenerace sítnice
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Oxford

Spolupracovníci

University College, London
University of Southampton
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Manchester University NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
University of Manchester
Oxford University Hospitals NHS Trust

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Robert E MacLaren, MB ChB DPhil, University of Oxford, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust and Moorfields Eye Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Miguel C Seabra, MD PhD, Imperial College London
  • Vrchní vyšetřovatel: Andrew R Webster, MD, UCL Institute of Ophthalmology and Moorfields Eye Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Susan M Downes, MD, Oxford University Hospitals NHS Trust
  • Vrchní vyšetřovatel: Graeme C Black, MB BCh DPhil, University of Manchester and Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Vrchní vyšetřovatel: Andrew J Lotery, MD, University of Southampton and Southampton University Hospitals Trust
  • Vrchní vyšetřovatel: Len W Seymour, PhD, University of Oxford
  • Vrchní vyšetřovatel: Tanya Tolmachova, PhD, Imperial College London

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. října 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. října 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. října 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. října 2011

První zveřejněno (ODHAD)

28. října 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

17. listopadu 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2017

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHM09/01
  • 2009-014617-27 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na rAAV2.REP1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit