Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intracerebral genterapi for Sanfilippo Type A syndrom

5. maj 2014 opdateret af: LYSOGENE

En åben-label, enkeltarm, monocentrisk, fase I/II klinisk undersøgelse af intracerebral administration af adeno-associeret viral vektor serotype 10, der bærer de humane SGSH og SUMF1 cDNA'er til behandling af Sanfilippo Type A syndrom.

Det kliniske forsøg P1-SAF-301 er et åbent, enkeltarms monocentrisk fase I/II klinisk studie, der evaluerer tolerancen og sikkerheden ved intracerebral administration af adenoassocieret viral vektor serotype 10, der bærer de humane SGSH- og SUMF1-cDNA'er for behandlingen af ​​Sanfilippo type A syndrom Behandlingsplanen består af en direkte injektion af forsøgslægemidlet SAF-301 på begge sider af hjernen gennem 6 billedstyrede spor, med 2 aflejringer pr. spor, i en enkelt neurokirurgisk session.

Det primære formål er at vurdere tolerancen og sikkerheden forbundet med den foreslåede behandling gennem en etårig opfølgning.

Det sekundære mål er at indsamle data for at definere eksplorative tests, der kan blive evalueringskriterier for yderligere kliniske fase III-effektivitetsstudier.

Fire patienter vil blive inkluderet i det kliniske forsøg og vil blive fulgt i løbet af et år.

Indskrivningen og opfølgningen af ​​patienterne vil foregå på Bicêtre Hospital. Neurokirurgien vil blive udført på Necker-Enfants Malades Hospital.

Sikkerheden vil blive evalueret på kliniske, radiologiske og biologiske parametre.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankrig, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 6 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder: 18 (atten) måneder til slutningen af ​​6 (seks) år
  • Indtræden af ​​kliniske manifestationer relateret til MPSIIIIA i løbet af de første 5 leveår
  • SGSH-aktivitet i perifere blodceller og/eller dyrkede fibroblastekstrakter på mindre end 10 % af kontrollerne.
  • Patient tilknyttet den franske socialsikring eller assimilerede regimer
  • Familie, der forstår proceduren og det informerede samtykke
  • Underskrevet informeret samtykke
  • Vitale laboratorieparametre inden for normalområdet

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af hjerneatrofi ved inklusions-MR bedømt på en kortiko-dural afstand på mere end 1 cm
  • Ingen selvstændig gang (evne til at gå uden hjælp)
  • Enhver tilstand, der ville kontraindicere permanent anæstesi
  • Enhver anden permanent medicinsk tilstand, der ikke er relateret til MPSIIIA
  • Enhver vaccination 1 måned før indgivelse af forsøgslægemiddel
  • Indtagelse af aspirin inden for en måned
  • Enhver medicin, der sigter mod at ændre det naturlige forløb af MPSIIIA givet i løbet af de 6 måneder før vektorinjektion
  • Enhver tilstand, der ville kontraindicere behandling med Prograf®, Modigraf®, Cellcept® og Solupred®

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: SAF-301
Genetisk: SAF-301
Behandlingsplanen består af en direkte injektion af forsøgslægemidlet SAF-301 på begge sider af hjernen gennem 6 billedstyrede spor, med 2 aflejringer pr. spor, i en enkelt neurokirurgisk session.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tolerance og sikkerhed
Tidsramme: i løbet af et års opfølgning

Målt efter

  • bivirkninger (efter type og sværhedsgrad)
  • kliniske parametre (feber, anfald, hovedpine, unormal døsighed eller sløvhed, eventuelle nye neurologiske symptomer),
  • radiologiske parametre (på MR, ethvert tegn på blødning efter operation, ethvert hypersignal på T2-vægtede billeder eller diffusionsbilleder, der ikke er ved injektionspunkterne, og ethvert nekrotisk område vurderet gennem T1-vægtet og diffusionsbilleddannelse samt modifikation af lipider i spektroskopi)
  • biologiske parametre (især anæmi, leukopeni, trombopeni, leverdysfunktion)
i løbet af et års opfølgning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At indsamle data for at definere eksplorative tests, der kan blive evalueringskriterier for yderligere kliniske fase III-effektivitetsstudier
Tidsramme: i løbet af et års opfølgning
  • Hjerne MR
  • Neurokognitive/adfærdsmæssige tests
  • Biologiske markører på blod, urin og CSF
i løbet af et års opfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

LYSOGENE

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. maj 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. maj 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. november 2011

Først opslået (SKØN)

18. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

6. maj 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2014

Sidst verificeret

1. maj 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P1-SAF-301

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis Type III A

Kliniske forsøg med SAF-301

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner