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Terapia genica intracerebrale per la sindrome di Sanfilippo tipo A

5 maggio 2014 aggiornato da: LYSOGENE

Uno studio clinico in aperto, a braccio singolo, monocentrico, di fase I/II sulla somministrazione intracerebrale del sierotipo 10 del vettore virale adeno-associato che trasporta i cDNA umani SGSH e SUMF1 per il trattamento della sindrome di Sanfilippo di tipo A.

Lo studio clinico P1-SAF-301 è uno studio clinico in aperto, a braccio singolo, monocentrico, di fase I/II che valuta la tolleranza e la sicurezza della somministrazione intracerebrale del vettore virale adeno-associato sierotipo 10 contenente i cDNA umani SGSH e SUMF1 per il trattamento della sindrome di Sanfilippo tipo A Il piano di trattamento consiste in un'iniezione diretta del medicinale sperimentale SAF-301 in entrambi i lati del cervello attraverso 6 tracce guidate da immagini, con 2 depositi per traccia, in un'unica sessione neurochirurgica.

L'obiettivo primario è valutare la tolleranza e la sicurezza associate al trattamento proposto attraverso un follow-up di un anno.

L'obiettivo secondario è quello di raccogliere dati per definire test esplorativi che potrebbero diventare criteri di valutazione per ulteriori studi clinici di efficacia di fase III.

Quattro pazienti saranno inclusi nella sperimentazione clinica e saranno seguiti per un anno.

L'arruolamento e il follow-up dei pazienti avverranno presso l'ospedale Bicêtre. La neurochirurgia sarà eseguita presso l'ospedale Necker-Enfants Malades.

La sicurezza sarà valutata su parametri clinici, radiologici e biologici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Le Kremlin Bicêtre, Francia, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 6 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età: da 18 (diciotto) mesi a 6 (sei) anni
  • Insorgenza di manifestazioni cliniche correlate a MPSIIIA durante i primi 5 anni di vita
  • Attività SGSH in cellule del sangue periferico e/o estratti di fibroblasti in coltura inferiore al 10% dei controlli.
  • Paziente affiliato alla previdenza sociale francese o regimi assimilati
  • Famiglia che comprende la procedura e il consenso informato
  • Consenso informato firmato
  • Parametri vitali di laboratorio entro il range normale

Criteri di esclusione:

  • Presenza di atrofia cerebrale alla risonanza magnetica di inclusione giudicata su una distanza cortico-durale superiore a 1 cm
  • Nessuna deambulazione indipendente (capacità di camminare senza aiuto)
  • Qualsiasi condizione che possa controindicare l'anestesia permanente
  • Qualsiasi altra condizione medica permanente non correlata a MPSIIIA
  • Qualsiasi vaccinazione 1 mese prima della somministrazione del farmaco sperimentale
  • Assunzione di aspirina entro un mese
  • Qualsiasi farmaco volto a modificare il decorso naturale dell'MPSIIIA somministrato durante i 6 mesi precedenti l'iniezione del vettore
  • Qualsiasi condizione che possa controindicare il trattamento con Prograf®, Modigraf®, Cellcept® e Solupred®

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: SAF-301
Genetico: SAF-301
Il piano di trattamento consiste in un'iniezione diretta del medicinale sperimentale SAF-301 in entrambi i lati del cervello attraverso 6 tracce guidate da immagini, con 2 depositi per traccia, in un'unica sessione neurochirurgica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tolleranza e sicurezza
Lasso di tempo: durante il follow-up di un anno

Misurato da

  • eventi avversi (per tipologia e gravità)
  • parametri clinici (febbre, convulsioni, mal di testa, sonnolenza anormale o letargia, eventuali nuovi sintomi neurologici),
  • parametri radiologici (alla risonanza magnetica, qualsiasi segno di sanguinamento dopo l'intervento chirurgico, qualsiasi ipersegnale su immagini pesate in T2 o immagini di diffusione che non si trovano nei punti di iniezione e qualsiasi area necrotica valutata mediante imaging pesato in T1 e diffusione, nonché modifica dei lipidi in spettroscopia)
  • parametri biologici (in particolare anemia, leucopenia, trombopenia, disfunzione epatica)
durante il follow-up di un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Raccogliere dati per definire test esplorativi che potrebbero diventare criteri di valutazione per ulteriori studi clinici di efficacia di fase III
Lasso di tempo: durante il follow-up di un anno
  • Risonanza magnetica cerebrale
  • Test neurocognitivi/comportamentali
  • Marcatori biologici su sangue, urine e liquido cerebrospinale
durante il follow-up di un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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LYSOGENE

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 maggio 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 maggio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2011

Primo Inserito (STIMA)

18 novembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

6 maggio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2014

Ultimo verificato

1 maggio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P1-SAF-301

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi di tipo III A

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