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Sanfilippo A 型综合征的脑内基因治疗

2014年5月5日 更新者：LYSOGENE

一项开放标签、单臂、单中心、I/II 期脑内给药的腺相关病毒载体血清型 10 携带人 SGSH 和 SUMF1 cDNA 用于治疗 Sanfilippo A 型综合征的临床研究。

临床试验 P1-SAF-301 是一项开放标签、单臂、单中心、I/II 期临床研究，评估脑内给药携带人 SGSH 和 SUMF1 cDNA 的腺相关病毒载体血清型 10 的耐受性和安全性Sanfilippo A 型综合征的治疗 该治疗计划包括在一次神经外科手术中，通过 6 个图像引导轨迹将研究用药物 SAF-301 直接注射到大脑两侧，每个轨迹有 2 个沉积物。

主要目标是通过一年的随访评估与拟议治疗相关的耐受性和安全性。

次要目标是收集数据以定义探索性测试，这些探索性测试可能成为进一步临床 III 期疗效研究的评估标准。

四名患者将被纳入临床试验，并将在一年内接受随访。

患者的登记和随访将在 Bicêtre 医院进行。 神经外科将在 Necker-Enfants Malades 医院进行。

安全性将根据临床、放射学和生物学参数进行评估。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

4

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Le Kremlin Bicêtre、法国、94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris、法国、75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 6年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 年龄：18（十八）个月至 6（六）岁
  • 在生命的前 5 年内出现与 MPSIIIA 相关的临床表现
  • 外周血细胞和/或培养的成纤维细胞提取物中的 SGSH 活性低于对照的 10%。
  • 隶属于法国社会保障或同化方案的患者
  • 家人了解程序和知情同意
  • 签署知情同意书
  • 正常范围内的重要实验室参数

排除标准：

  • 皮质-硬脑膜距离超过 1cm 时判断 MRI 是否存在脑萎缩
  • 不能独立行走（能够在没有帮助的情况下行走）
  • 任何禁忌永久麻醉的情况
  • 与 MPSIIIA 无关的任何其他永久性医疗状况
  • 在研究药物给药前 1 个月接种任何疫苗
  • 一个月内服用阿司匹林
  • 在载体注射前 6 个月内给予的任何旨在改变 MPSIIIA 自然病程的药物
  • 任何会禁忌使用 Prograf®、Modigraf®、Cellcept® 和 Solupred® 进行治疗的情况

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：SAF-301
遗传的：SAF-301
治疗计划包括在一次神经外科手术中通过 6 个图像引导轨道将研究用药物 SAF-301 直接注射到大脑两侧，每个轨道有 2 个沉积物。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
宽容与安全
大体时间：在一年的随访中

衡量者

  • 不良事件（按类型和严重程度）
  • 临床参数（发烧、癫痫发作、头痛、异常嗜睡或嗜睡、任何新的神经系统症状），
  • 放射学参数（在 MRI 上，手术后任何出血迹象，T2 加权图像或扩散图像上不在注射点的任何高信号，以及通过 T1 加权和扩散成像评估的任何坏死区域以及脂质改变光谱学）
  • 生物学参数（特别是贫血、白细胞减少症、血小板减少症、肝功能障碍）
在一年的随访中

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
收集数据以定义探索性测试，这些探索性测试可能成为进一步临床 III 期疗效研究的评估标准
大体时间：在一年的随访中
  • 脑核磁共振
  • 神经认知/行为测试
  • 血液、尿液和脑脊液的生物标志物
在一年的随访中

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

LYSOGENE

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年8月1日

初级完成 (实际的)

2013年5月1日

研究完成 (实际的)

2013年5月1日

研究注册日期

首次提交

2011年11月10日

首先提交符合 QC 标准的

2011年11月15日

首次发布 (估计)

2011年11月18日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年5月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年5月5日

最后验证

2014年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • P1-SAF-301

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