Intracerebrális génterápia Sanfilippo A típusú szindróma esetén
Nyílt, egykarú, monocentrikus, I/II. fázisú klinikai vizsgálat humán SGSH- és SUMF1-cDNS-eket hordozó, adeno-asszociált vírusvektor 10-es szerotípusának intracerebrális beadására az A típusú Sanfilippo-szindróma kezelésére.
A P1-SAF-301 klinikai vizsgálat egy nyílt elrendezésű, egykarú, monocentrikus, I/II. fázisú klinikai vizsgálat, amely a humán SGSH és SUMF1 cDNS-t hordozó 10-es szerotípusú adeno-asszociált vírusvektor intracerebrális beadásának toleranciáját és biztonságosságát értékeli. A típusú Sanfilippo-szindróma kezelése A kezelési terv a SAF-301 vizsgálati készítmény közvetlen befecskendezéséből áll az agy mindkét oldalára 6 képvezérelt pályán keresztül, pályánként 2 lerakódással, egyetlen idegsebészeti kezelés során.
Az elsődleges cél a javasolt kezeléssel kapcsolatos tolerancia és biztonságosság felmérése egy éves követés során.
A másodlagos cél az olyan feltáró tesztek meghatározásához szükséges adatok gyűjtése, amelyek további III. fázisú klinikai hatékonysági vizsgálatok értékelési kritériumai lehetnek.
Négy beteget vonnak be a klinikai vizsgálatba, és egy éven keresztül követik őket.
A betegek felvétele és nyomon követése a Bicêtre Kórházban történik. Az idegsebészetet a Necker-Enfants Malades Kórházban végzik.
A biztonságot a klinikai, radiológiai és biológiai paraméterek alapján értékelik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Franciaország, 94275
- Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
-
Paris, Franciaország, 75015
- Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor: 18 (tizennyolc) hónaptól 6 (hat) év végéig
- Az MPSIIIA-val kapcsolatos klinikai megnyilvánulások megjelenése az élet első 5 évében
- SGSH aktivitás a perifériás vérsejtekben és/vagy a tenyésztett fibroblaszt kivonatokban a kontrollok kevesebb mint 10%-a.
- Francia társadalombiztosítási vagy asszimilált rendszerhez tartozó beteg
- A család megérti az eljárást és a tájékoztatáson alapuló beleegyezést
- Aláírt, tájékozott beleegyezés
- Létfontosságú laboratóriumi paraméterek a normál tartományon belül
Kizárási kritériumok:
- Agysorvadás jelenléte zárványos MRI-n 1 cm-nél nagyobb cortico-duralis távolság alapján
- Nincs önálló járás (Képes járás segítség nélkül)
- Minden olyan állapot, amely ellenjavallt tartós érzéstelenítést
- Bármilyen egyéb tartós egészségügyi állapot, amely nem kapcsolódik az MPSIIIA-hoz
- Bármilyen védőoltás 1 hónappal a vizsgálati gyógyszer beadása előtt
- Az aszpirin bevitele egy hónapon belül
- Minden olyan gyógyszer, amely az MPSIIIA természetes lefolyását módosítja, a vektorinjekciót megelőző 6 hónapban
- Minden olyan állapot, amely ellenjavallja a Prograf®, Modigraf®, Cellcept® és Solupred® kezelést
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: SAF-301
|
A kezelési terv a SAF-301 vizsgálati készítmény közvetlen befecskendezéséből áll az agy mindkét oldalára 6 képvezérelt pályán keresztül, pályánként 2 lerakódással, egyetlen idegsebészeti kezelés során.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Tolerancia és biztonság
Időkeret: az egy éves követés során
|
által mérve
|
az egy éves követés során
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Adatgyűjtés olyan feltáró tesztek meghatározásához, amelyek értékelési kritériumai lehetnek további klinikai fázis III.
Időkeret: az egy éves követés során
|
|
az egy éves követés során
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- P1-SAF-301
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .