Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intracerebrální genová terapie pro Sanfilippo syndrom typu A

5. května 2014 aktualizováno: LYSOGENE

Otevřená, jednoramenná, monocentrická, klinická studie fáze I/II intracerebrálního podávání adeno-asociovaného virového vektoru sérotypu 10 nesoucího cDNA lidského SGSH a SUMF1 pro léčbu syndromu Sanfilippo typu A.

Klinická studie P1-SAF-301 je otevřená, jednoramenná, monocentrická klinická studie fáze I/II hodnotící toleranci a bezpečnost intracerebrálního podávání adeno-asociovaného virového vektoru sérotypu 10 nesoucího lidské cDNA SGSH a SUMF1 pro léčba syndromu Sanfilippo typu A Léčebný plán spočívá v přímé injekci hodnoceného léčivého přípravku SAF-301 do obou stran mozku prostřednictvím 6 obrazem řízených stop, se 2 depozity na stopu, v jednom neurochirurgickém sezení.

Primárním cílem je posoudit toleranci a bezpečnost spojenou s navrhovanou léčbou prostřednictvím jednoročního sledování.

Sekundárním cílem je shromáždit data pro definování explorativních testů, které by se mohly stát hodnotícími kritérii pro další klinické studie účinnosti fáze III.

Do klinické studie budou zařazeni čtyři pacienti, kteří budou sledováni po dobu jednoho roku.

Zápis a sledování pacientů bude probíhat v nemocnici Bicêtre. Neurochirurgie bude provedena v nemocnici Necker-Enfants Malades.

Bezpečnost bude hodnocena na základě klinických, radiologických a biologických parametrů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin Bicêtre, Francie, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 6 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk: 18 (osmnáct) měsíců do konce 6 (šesti) let
  • Nástup klinických projevů souvisejících s MPSIIIA během prvních 5 let života
  • Aktivita SGSH v buňkách periferní krve a/nebo kultivovaných extraktech fibroblastů u méně než 10 % kontrol.
  • Pacient přidružený k francouzskému sociálnímu zabezpečení nebo asimilovaným režimům
  • Rodina rozumí postupu a informovanému souhlasu
  • Podepsaný informovaný souhlas
  • Životně důležité laboratorní parametry v normálním rozmezí

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost mozkové atrofie při inkluzní MRI posuzovaná na kortikodurální vzdálenosti větší než 1 cm
  • Žádná samostatná chůze (schopnost chodit bez pomoci)
  • Jakýkoli stav, který by kontraindikoval trvalou anestezii
  • Jakýkoli jiný trvalý zdravotní stav nesouvisející s MPSIIIA
  • Jakékoli očkování 1 měsíc před podáním zkoumaného léku
  • Příjem aspirinu do jednoho měsíce
  • Jakákoli medikace zaměřená na modifikaci přirozeného průběhu MPSIIIA podávaná během 6 měsíců před injekcí vektoru
  • Jakýkoli stav, který by kontraindikoval léčbu Prograf®, Modigraf®, Cellcept® a Solupred®

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: SAF-301
Genetický: SAF-301
Léčebný plán spočívá v přímé injekci hodnoceného léčivého přípravku SAF-301 do obou stran mozku prostřednictvím 6 obrazem řízených stop, se 2 depozity na stopu, v jednom neurochirurgickém sezení.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tolerance a bezpečnost
Časové okno: během jednoho roku sledování

Měřeno podle

  • nežádoucí účinky (podle typu a závažnosti)
  • klinické parametry (horečka, záchvaty, bolest hlavy, abnormální ospalost nebo letargie, jakékoli nové neurologické příznaky),
  • radiologické parametry (na MRI, jakékoli známky krvácení po operaci, jakýkoli hypersignál na T2 vážených snímcích nebo difúzních snímcích, které nejsou v bodech injekce, a jakákoli nekrotická oblast hodnocená pomocí T1 váženého a difúzního zobrazení, stejně jako modifikace lipidů v spektroskopie)
  • biologické parametry (zejména anémie, leukopenie, trombopenie, jaterní dysfunkce)
během jednoho roku sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Shromáždit data pro definování explorativních testů, které by se mohly stát hodnotícími kritérii pro další klinické studie účinnosti fáze III
Časové okno: během jednoho roku sledování
  • MRI mozku
  • Neurokognitivní/behaviorální testy
  • Biologické markery v krvi, moči a CSF
během jednoho roku sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

LYSOGENE

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. května 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. května 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2011

První zveřejněno (ODHAD)

18. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

6. května 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2014

Naposledy ověřeno

1. května 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P1-SAF-301

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza typu III A

Klinické studie na SAF-301

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit