Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intracerebral genterapi for Sanfilippo Type A syndrom

5. mai 2014 oppdatert av: LYSOGENE

En åpen, enkeltarm, monosentrisk, fase I/II klinisk studie av intracerebral administrering av adeno-assosiert viral vektor serotype 10 som bærer human SGSH og SUMF1 cDNA for behandling av Sanfilippo Type A syndrom.

Den kliniske studien P1-SAF-301 er en åpen, enkeltarms, monosentrisk, fase I/II klinisk studie som evaluerer toleransen og sikkerheten ved intracerebral administrering av adeno-assosiert viral vektor serotype 10 som bærer human SGSH og SUMF1 cDNA for behandling av Sanfilippo type A syndrom Behandlingsplanen består av en direkte injeksjon av undersøkelsesmiddelet SAF-301 på begge sider av hjernen gjennom 6 bildeveilede spor, med 2 avleiringer per spor, i en enkelt nevrokirurgisk sesjon.

Hovedmålet er å vurdere toleransen og sikkerheten knyttet til den foreslåtte behandlingen gjennom en ettårs oppfølging.

Det sekundære målet er å samle inn data for å definere eksplorative tester som kan bli evalueringskriterier for ytterligere kliniske fase III-effektstudier.

Fire pasienter vil bli inkludert i den kliniske studien og vil bli fulgt i løpet av ett år.

Innskrivningen og oppfølgingen av pasientene vil skje ved Bicêtre sykehus. Nevrokirurgien vil bli utført ved Necker-Enfants Malades sykehus.

Sikkerhet vil evalueres på kliniske, radiologiske og biologiske parametere.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankrike, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 6 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder: 18 (atten) måneder til slutten av 6 (seks) år
  • Utbruddet av kliniske manifestasjoner relatert til MPSIIIIA i løpet av de første 5 leveårene
  • SGSH-aktivitet i perifere blodceller og/eller dyrkede fibroblastekstrakter på mindre enn 10 % av kontrollene.
  • Pasient tilknyttet den franske trygden eller assimilerte regimer
  • Familie som forstår prosedyren og det informerte samtykket
  • Signert informert samtykke
  • Vitale laboratorieparametere innenfor normalområdet

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av hjerneatrofi ved inklusjon MR bedømt på en kortiko-dural avstand på mer enn 1 cm
  • Ingen selvstendig gange (evne til å gå uten hjelp)
  • Enhver tilstand som vil kontraindisere permanent anestesi
  • Enhver annen permanent medisinsk tilstand som ikke er relatert til MPSIIIIA
  • Eventuell vaksinasjon 1 måned før undersøkelseslegemiddeladministrasjon
  • Inntak av aspirin innen en måned
  • Enhver medisin som tar sikte på å modifisere det naturlige forløpet av MPIIIA gitt i løpet av 6 måneder før vektorinjeksjon
  • Enhver tilstand som vil kontraindisere behandling med Prograf®, Modigraf®, Cellcept® og Solupred®

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: SAF-301
Genetisk: SAF-301
Behandlingsplanen består av en direkte injeksjon av undersøkelsesmidlet SAF-301 på begge sider av hjernen gjennom 6 bildestyrte spor, med 2 avsetninger per spor, i en enkelt nevrokirurgisk sesjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Toleranse og sikkerhet
Tidsramme: i løpet av ett års oppfølging

Målt etter

  • bivirkninger (etter type og alvorlighetsgrad)
  • kliniske parametere (feber, anfall, hodepine, unormal somnolens eller sløvhet, eventuelle nye nevrologiske symptomer),
  • radiologiske parametere (på MR, ethvert tegn på blødning etter operasjon, ethvert hypersignal på T2-vektede bilder eller diffusjonsbilder som ikke er ved injeksjonspunktene, og ethvert nekrotisk område evaluert gjennom T1-veid og diffusjonsavbildning, samt modifikasjon av lipider i spektroskopi)
  • biologiske parametere (spesielt anemi, leukopeni, trombopeni, leverdysfunksjon)
i løpet av ett års oppfølging

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Å samle inn data for å definere utforskende tester som kan bli evalueringskriterier for ytterligere kliniske fase III-effektstudier
Tidsramme: i løpet av ett års oppfølging
  • Hjerne MR
  • Nevrokognitive/atferdstester
  • Biologiske markører på blod, urin og CSF
i løpet av ett års oppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

LYSOGENE

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mai 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. mai 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. november 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

18. november 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

6. mai 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mai 2014

Sist bekreftet

1. mai 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P1-SAF-301

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose type III A

Kliniske studier på SAF-301

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belarus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere