- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT01474343
Внутримозговая генная терапия синдрома Санфилиппо типа А
Открытое моноцентрическое клиническое исследование фазы I/II внутримозгового введения аденоассоциированного вирусного вектора серотипа 10, несущего кДНК SGSH и SUMF1 человека, для лечения синдрома Санфилиппо типа А.
Клиническое исследование P1-SAF-301 представляет собой открытое одногрупповое моноцентровое клиническое исследование фазы I/II по оценке переносимости и безопасности внутримозгового введения аденоассоциированного вирусного вектора серотипа 10, несущего кДНК SGSH и SUMF1 человека для Лечение синдрома Санфилиппо типа А. План лечения состоит в прямой инъекции исследуемого лекарственного препарата SAF-301 в обе половины мозга через 6 дорожек под визуальным контролем, с 2 отложениями на дорожку, за один нейрохирургический сеанс.
Основная цель состоит в том, чтобы оценить переносимость и безопасность, связанные с предлагаемым лечением, в течение одного года наблюдения.
Второстепенная цель состоит в том, чтобы собрать данные для определения поисковых тестов, которые могут стать критериями оценки для дальнейших клинических исследований эффективности фазы III.
Четыре пациента будут включены в клиническое исследование и будут наблюдаться в течение одного года.
Регистрация и последующее наблюдение за пациентами будут проходить в больнице Бисетр. Нейрохирургия будет проводиться в больнице Necker-Enfants Malades.
Безопасность будет оцениваться по клиническим, радиологическим и биологическим параметрам.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Франция, 94275
- Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
-
Paris, Франция, 75015
- Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Возраст: от 18 (восемнадцати) месяцев до конца 6 (шести) лет
- Начало клинических проявлений, связанных с MPSIIIA, в течение первых 5 лет жизни.
- Активность SGSH в экстрактах клеток периферической крови и/или культивируемых фибробластов менее 10% от контроля.
- Пациент, связанный с французским социальным обеспечением или ассимилированными режимами
- Семья понимает процедуру и информированное согласие
- Подписанное информированное согласие
- Жизненно важные лабораторные показатели в пределах нормы
Критерий исключения:
- Наличие атрофии головного мозга при включении МРТ, судя по корково-дуральному расстоянию более 1 см.
- Нет самостоятельной ходьбы (Способность ходить без посторонней помощи)
- Любое состояние, при котором противопоказана постоянная анестезия.
- Любое другое постоянное заболевание, не связанное с MPSIIIA.
- Любая вакцинация за 1 месяц до введения исследуемого препарата
- Прием аспирина в течение месяца
- Любые лекарства, направленные на изменение естественного течения MPSIIIA, принимаемые в течение 6 месяцев до инъекции вектора.
- Любое состояние, при котором противопоказано лечение препаратами Prograf®, Modigraf®, Cellcept® и Solupred®.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: САФ-301
|
План лечения состоит в прямой инъекции исследуемого лекарственного препарата SAF-301 в обе половины головного мозга через 6 дорожек под визуальным контролем, с 2 отложениями на дорожку, за один нейрохирургический сеанс.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Толерантность и безопасность
Временное ограничение: в течение одного года наблюдения
|
Измерено
|
в течение одного года наблюдения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Собрать данные для определения поисковых тестов, которые могут стать критериями оценки для дальнейших клинических исследований эффективности III фазы.
Временное ограничение: в течение одного года наблюдения
|
|
в течение одного года наблюдения
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- P1-SAF-301
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Мукополисахаридоз типа III A
-
Carilion ClinicSanofiПрекращеноРасширенная аденокарцинома эндометрия, стадия III A, B, CСоединенные Штаты
-
P. Herzen Moscow Oncology Research InstituteNational Medical Research Radiological Centre of the Ministry of Health of RussiaЕще не набираютРак желудка | Рак желудка | Siewert Type III Аденокарцинома пищеводно-желудочного переходаРоссийская Федерация
-
Assiut UniversityРекрутингПереломы диафиза большеберцовой кости открытого типа III (A&B) у детей и подростков | Аппарат ИлизароваЕгипет
-
Cardiff UniversityРекрутингАнальный рак Стадия III A | Рак анального канала, стадия III BСоединенное Королевство, Норвегия
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncЗапись по приглашениюМукополисахаридоз III-AСоединенные Штаты, Австралия, Испания
-
LYSOGENEЗавершенныйМукополисахаридоз типа III A | Болезнь Санфилиппо Тип АФранция
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.РекрутингМукополисахаридоз III-AГермания
-
Sanguine BiosciencesDenali Therapeutics Inc.РекрутингМукополисахаридоз III-AСоединенные Штаты
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterBrigham and Women's Hospital; Weill Medical College of Cornell University; The City... и другие соавторыЗавершенныйРак молочной железы | Когнитивные побочные эффекты лечения рака | Стадия I, II и III A Рак молочной железыСоединенные Штаты
-
P. Herzen Moscow Oncology Research InstituteNational Medical Research Radiological Centre of the Ministry of Health of RussiaЕще не набираютРак пищевода | Рак пищевода | Аденокарцинома пищеводно-желудочного перехода Siewert I типа | Siewert Type III Аденокарцинома пищеводно-желудочного переходаРоссийская Федерация
Клинические исследования САФ-301
-
Flame BiosciencesОтозванРак желудка | Солидная опухоль | Рак поджелудочной железы
-
Sensei Biotherapeutics, Inc.AccelovanceЗавершенный
-
Lumen Bioscience, Inc.Рекрутинг
-
University of Alabama at BirminghamРекрутингОстрый миелоидный лейкоз | Миелодиспластические синдромы | Хронический миеломоноцитарный лейкозСоединенные Штаты
-
Kodiak Sciences IncПрекращеноДиабетический макулярный отек | Окклюзия вен сетчатки | Влажная возрастная дегенерация желтого пятнаСоединенные Штаты
-
Oncolys BioPharma IncMedigen Biotechnology CorporationНеизвестныйКарцинома, гепатоцеллюлярнаяТайвань, Корея, Республика
-
Benitec Biopharma, Inc.РекрутингОкулофарингеальная мышечная дистрофияСоединенные Штаты
-
Sensei Biotherapeutics, Inc.ОтозванМиелодиспластические синдромы | Хронический миеломоноцитарный лейкоз (ХММЛ)
-
Celldex TherapeuticsЗавершенный
-
ContraFectЗавершенныйИнфекции кровотока, вызванные золотистым стафилококком (BSI; бактериемия)Соединенные Штаты