Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Внутримозговая генная терапия синдрома Санфилиппо типа А

5 мая 2014 г. обновлено: LYSOGENE

Открытое моноцентрическое клиническое исследование фазы I/II внутримозгового введения аденоассоциированного вирусного вектора серотипа 10, несущего кДНК SGSH и SUMF1 человека, для лечения синдрома Санфилиппо типа А.

Клиническое исследование P1-SAF-301 представляет собой открытое одногрупповое моноцентровое клиническое исследование фазы I/II по оценке переносимости и безопасности внутримозгового введения аденоассоциированного вирусного вектора серотипа 10, несущего кДНК SGSH и SUMF1 человека для Лечение синдрома Санфилиппо типа А. План лечения состоит в прямой инъекции исследуемого лекарственного препарата SAF-301 в обе половины мозга через 6 дорожек под визуальным контролем, с 2 отложениями на дорожку, за один нейрохирургический сеанс.

Основная цель состоит в том, чтобы оценить переносимость и безопасность, связанные с предлагаемым лечением, в течение одного года наблюдения.

Второстепенная цель состоит в том, чтобы собрать данные для определения поисковых тестов, которые могут стать критериями оценки для дальнейших клинических исследований эффективности фазы III.

Четыре пациента будут включены в клиническое исследование и будут наблюдаться в течение одного года.

Регистрация и последующее наблюдение за пациентами будут проходить в больнице Бисетр. Нейрохирургия будет проводиться в больнице Necker-Enfants Malades.

Безопасность будет оцениваться по клиническим, радиологическим и биологическим параметрам.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Le Kremlin Bicêtre, Франция, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 6 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст: от 18 (восемнадцати) месяцев до конца 6 (шести) лет
  • Начало клинических проявлений, связанных с MPSIIIA, в течение первых 5 лет жизни.
  • Активность SGSH в экстрактах клеток периферической крови и/или культивируемых фибробластов менее 10% от контроля.
  • Пациент, связанный с французским социальным обеспечением или ассимилированными режимами
  • Семья понимает процедуру и информированное согласие
  • Подписанное информированное согласие
  • Жизненно важные лабораторные показатели в пределах нормы

Критерий исключения:

  • Наличие атрофии головного мозга при включении МРТ, судя по корково-дуральному расстоянию более 1 см.
  • Нет самостоятельной ходьбы (Способность ходить без посторонней помощи)
  • Любое состояние, при котором противопоказана постоянная анестезия.
  • Любое другое постоянное заболевание, не связанное с MPSIIIA.
  • Любая вакцинация за 1 месяц до введения исследуемого препарата
  • Прием аспирина в течение месяца
  • Любые лекарства, направленные на изменение естественного течения MPSIIIA, принимаемые в течение 6 месяцев до инъекции вектора.
  • Любое состояние, при котором противопоказано лечение препаратами Prograf®, Modigraf®, Cellcept® и Solupred®.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: САФ-301
Генетический: САФ-301
План лечения состоит в прямой инъекции исследуемого лекарственного препарата SAF-301 в обе половины головного мозга через 6 дорожек под визуальным контролем, с 2 отложениями на дорожку, за один нейрохирургический сеанс.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Толерантность и безопасность
Временное ограничение: в течение одного года наблюдения

Измерено

  • нежелательные явления (по типу и степени тяжести)
  • клинические параметры (лихорадка, судороги, головная боль, аномальная сонливость или вялость, любые новые неврологические симптомы),
  • рентгенологические параметры (на МРТ любые признаки кровотечения после операции, любой гиперсигнал на Т2-взвешенных изображениях или диффузионных изображениях, которые не находятся в точках инъекции, и любая зона некроза, оцененная с помощью Т1-взвешенных и диффузионных изображений, а также модификация липидов в спектроскопия)
  • биологические параметры (в частности анемия, лейкопения, тромбопения, нарушение функции печени)
в течение одного года наблюдения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Собрать данные для определения поисковых тестов, которые могут стать критериями оценки для дальнейших клинических исследований эффективности III фазы.
Временное ограничение: в течение одного года наблюдения
  • МРТ головного мозга
  • Нейрокогнитивные/поведенческие тесты
  • Биологические маркеры крови, мочи и спинномозговой жидкости
в течение одного года наблюдения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

LYSOGENE

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2011 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 мая 2013 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 мая 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 ноября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 ноября 2011 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

18 ноября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

6 мая 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 мая 2014 г.

Последняя проверка

1 мая 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • P1-SAF-301

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться