Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Intracerebrale gentherapie voor Sanfilippo type A-syndroom

5 mei 2014 bijgewerkt door: LYSOGENE

Een open-label, eenarmige, monocentrische, fase I/II klinische studie van intracerebrale toediening van adeno-geassocieerde virale vector serotype 10 die de humane SGSH- en SUMF1-cDNA's draagt ​​voor de behandeling van Sanfilippo type A-syndroom.

De klinische studie P1-SAF-301 is een open-label, eenarmige, monocentrische, fase I/II klinische studie die de tolerantie en de veiligheid evalueert van intracerebrale toediening van adeno-geassocieerde virale vector serotype 10 die de humane SGSH- en SUMF1-cDNA's draagt ​​voor de behandeling van Sanfilippo type A-syndroom Het behandelplan bestaat uit een directe injectie van het onderzoeksgeneesmiddel SAF-301 in beide hersenhelften via 6 beeldgeleide sporen, met 2 afzettingen per spoor, in een enkele neurochirurgische sessie.

Het primaire doel is om de tolerantie en de veiligheid van de voorgestelde behandeling te beoordelen door middel van een follow-up van een jaar.

Het secundaire doel is het verzamelen van gegevens om verkennende tests te definiëren die evaluatiecriteria kunnen worden voor verdere klinische fase III-werkzaamheidsstudies.

Vier patiënten zullen deelnemen aan de klinische studie en gedurende een jaar worden gevolgd.

De inschrijving en de opvolging van de patiënten zal gebeuren in het ziekenhuis van Bicêtre. De neurochirurgie zal worden uitgevoerd in het Necker-Enfants Malades-ziekenhuis.

De veiligheid zal geëvalueerd worden op klinische, radiologische en biologische parameters.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankrijk, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 6 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd: 18 (achttien) maanden tot einde van 6 (zes) jaar
  • Begin van klinische manifestaties gerelateerd aan MPSIIIA tijdens de eerste 5 levensjaren
  • SGSH-activiteit in extracten van perifere bloedcellen en/of gekweekte fibroblasten van minder dan 10% van de controles.
  • Patiënt aangesloten bij de Franse sociale zekerheid of gelijkgestelde regimes
  • Familie begrijpt de procedure en de geïnformeerde toestemming
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming
  • Vitale laboratoriumparameters binnen normaal bereik

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van hersenatrofie bij opname MRI beoordeeld op een cortico-durale afstand van meer dan 1 cm
  • Geen zelfstandig lopen (vermogen om zonder hulp te lopen)
  • Elke aandoening die een permanente anesthesie zou contra-indiceren
  • Elke andere permanente medische aandoening die geen verband houdt met MPSIIIA
  • Elke vaccinatie 1 maand vóór toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Inname van aspirine binnen een maand
  • Elke medicatie die gericht is op het wijzigen van het natuurlijke beloop van MPSIIIA gegeven gedurende de 6 maanden voorafgaand aan de vectorinjectie
  • Elke aandoening die een behandeling met Prograf®, Modigraf®, Cellcept® en Solupred® zou contra-indiceren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: SAF-301
Genetisch: SAF-301
Het behandelplan bestaat uit een directe injectie van het onderzoeksgeneesmiddel SAF-301 in beide hersenhelften via 6 beeldgeleide sporen, met 2 afzettingen per spoor, in een enkele neurochirurgische sessie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tolerantie en veiligheid
Tijdsspanne: tijdens de follow-up van een jaar

Gemeten door

  • bijwerkingen (per type en ernst)
  • klinische parameters (koorts, epileptische aanvallen, hoofdpijn, abnormale slaperigheid of lethargie, eventuele nieuwe neurologische symptomen),
  • radiologische parameters (op MRI, elk teken van bloeding na een operatie, elk hypersignaal op T2-gewogen beelden of diffusiebeelden die zich niet op de injectiepunten bevinden, en elk necrotisch gebied geëvalueerd door middel van T1-gewogen en diffusiebeeldvorming evenals modificatie van lipiden in spectroscopie)
  • biologische parameters (in het bijzonder bloedarmoede, leukopenie, trombopenie, leverdisfunctie)
tijdens de follow-up van een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gegevens verzamelen om verkennende tests te definiëren die evaluatiecriteria kunnen worden voor verdere klinische fase III-werkzaamheidsstudies
Tijdsspanne: tijdens de follow-up van een jaar
  • Hersenen-MRI
  • Neurocognitieve/gedragstesten
  • Biologische markers op bloed, urine en CSF
tijdens de follow-up van een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

LYSOGENE

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 mei 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 mei 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 november 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 november 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

18 november 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

6 mei 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 mei 2014

Laatst geverifieerd

1 mei 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P1-SAF-301

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose Type III A

Klinische onderzoeken op SAF-301

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Pakistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren