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Terapia génica intracerebral para el síndrome de Sanfilippo tipo A

5 de mayo de 2014 actualizado por: LYSOGENE

Un estudio clínico de fase I/II monocéntrico, abierto, de un solo brazo sobre la administración intracerebral del serotipo 10 del vector viral adenoasociado que porta los cDNA humanos de SGSH y SUMF1 para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A.

El ensayo clínico P1-SAF-301 es un estudio clínico de fase I/II monocéntrico, abierto, de un solo grupo que evalúa la tolerancia y la seguridad de la administración intracerebral del vector viral adenoasociado serotipo 10 que lleva los ADNc de SGSH y SUMF1 humanos para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A El plan de tratamiento consiste en una inyección directa del medicamento en investigación SAF-301 a ambos lados del cerebro a través de 6 pistas guiadas por imágenes, con 2 depósitos por pista, en una sola sesión neuroquirúrgica.

El objetivo principal es evaluar la tolerancia y la seguridad asociada al tratamiento propuesto a través de un año de seguimiento.

El objetivo secundario es recopilar datos para definir pruebas exploratorias que podrían convertirse en criterios de evaluación para futuros estudios clínicos de eficacia de fase III.

Cuatro pacientes serán incluidos en el ensayo clínico y serán seguidos durante un año.

La inscripción y el seguimiento de los pacientes se realizarán en el Hospital Bicêtre. La Neurocirugía se realizará en el Hospital Necker-Enfants Malades.

La seguridad se evaluará sobre parámetros clínicos, radiológicos y biológicos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Le Kremlin Bicêtre, Francia, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 6 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad: 18 (dieciocho) meses hasta el final de los 6 (seis) años
  • Aparición de manifestaciones clínicas relacionadas con MPSIIIA durante los primeros 5 años de vida
  • Actividad de SGSH en extractos de células de sangre periférica y/o fibroblastos cultivados de menos del 10% de los controles.
  • Paciente afiliado a la seguridad social francesa o regímenes asimilados
  • Familia comprendiendo el procedimiento y el consentimiento informado
  • Consentimiento informado firmado
  • Parámetros de laboratorio vitales dentro del rango normal

Criterio de exclusión:

  • Presencia de atrofia cerebral en la resonancia magnética de inclusión juzgada en una distancia cortico-dural de más de 1 cm
  • Sin marcha independiente (Capacidad para caminar sin ayuda)
  • Cualquier condición que contraindique la anestesia de forma permanente.
  • Cualquier otra condición médica permanente no relacionada con MPSIIIA
  • Cualquier vacunación 1 mes antes de la administración del fármaco en investigación
  • Ingesta de aspirina en el plazo de un mes.
  • Cualquier medicamento destinado a modificar el curso natural de MPSIIIA administrado durante los 6 meses anteriores a la inyección del vector.
  • Cualquier condición que contraindique el tratamiento con Prograf®, Modigraf®, Cellcept® y Solupred®

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: SAF-301
Genético: SAF-301
El plan de tratamiento consiste en una inyección directa del medicamento en investigación SAF-301 a ambos lados del cerebro a través de 6 pistas guiadas por imagen, con 2 depósitos por pista, en una sola sesión de neurocirugía.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tolerancia y seguridad
Periodo de tiempo: durante el seguimiento de un año

Medido por

  • eventos adversos (por tipo y gravedad)
  • parámetros clínicos (fiebre, convulsiones, dolor de cabeza, somnolencia anormal o letargo, cualquier síntoma neurológico nuevo),
  • parámetros radiológicos (en resonancia magnética, cualquier signo de sangrado después de la cirugía, cualquier hiperseñal en imágenes ponderadas en T2 o imágenes de difusión que no estén en los puntos de inyección, y cualquier área necrótica evaluada a través de imágenes ponderadas en T1 y de difusión, así como modificación de lípidos en espectroscopia)
  • parámetros biológicos (en particular anemia, leucopenia, trombopenia, disfunción hepática)
durante el seguimiento de un año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recopilar datos para definir pruebas exploratorias que podrían convertirse en criterios de evaluación para futuros estudios clínicos de eficacia de fase III
Periodo de tiempo: durante el seguimiento de un año
  • Resonancia magnética cerebral
  • Pruebas neurocognitivas/conductuales
  • Marcadores biológicos en sangre, orina y LCR
durante el seguimiento de un año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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LYSOGENE

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2011

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de mayo de 2013

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de mayo de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de noviembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de noviembre de 2011

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

18 de noviembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

6 de mayo de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de mayo de 2014

Última verificación

1 de mayo de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • P1-SAF-301

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Mucopolisacaridosis Tipo III A

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