Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wewnątrzmózgowa terapia genowa zespołu Sanfilippo typu A

5 maja 2014 zaktualizowane przez: LYSOGENE

Otwarte, jednoramienne, monocentryczne badanie kliniczne fazy I/II dotyczące śródmózgowego podawania serotypu 10 wektora wirusowego związanego z adenowirusami, przenoszącego cDNA ludzkiego SGSH i SUMF1 w leczeniu zespołu Sanfilippo typu A.

Badanie kliniczne P1-SAF-301 jest jednoramiennym, monocentrycznym badaniem klinicznym fazy I/II, prowadzonym metodą otwartej próby, oceniającym tolerancję i bezpieczeństwo domózgowego podawania serotypu 10 wektora wirusowego związanego z adenowirusami, niosącego cDNA ludzkiego SGSH i SUMF1 dla leczenie zespołu Sanfilippo typu A Plan leczenia polega na bezpośrednim wstrzyknięciu badanego produktu leczniczego SAF-301 do obu półkul mózgowych przez 6 torów sterowanych obrazem, z 2 depozytami na tor, podczas jednej sesji neurochirurgicznej.

Głównym celem jest ocena tolerancji i bezpieczeństwa związanego z proponowanym leczeniem przez okres jednego roku.

Celem drugorzędnym jest zebranie danych w celu zdefiniowania testów eksploracyjnych, które mogłyby stać się kryteriami oceny dla dalszych badań skuteczności klinicznej III fazy.

Czterech pacjentów zostanie włączonych do badania klinicznego i będzie obserwowanych przez rok.

Rejestracja i obserwacja pacjentów będą odbywać się w szpitalu Bicêtre. Neurochirurgia zostanie przeprowadzona w szpitalu Necker-Enfants Malades.

Bezpieczeństwo będzie oceniane na podstawie parametrów klinicznych, radiologicznych i biologicznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Le Kremlin Bicêtre, Francja, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 6 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek: od 18 (osiemnastu) miesięcy do końca 6 (sześciu) lat
  • Początek objawów klinicznych związanych z MPSIIIA w ciągu pierwszych 5 lat życia
  • Aktywność SGSH w komórkach krwi obwodowej i/lub ekstraktach z hodowanych fibroblastów poniżej 10% kontroli.
  • Pacjent objęty francuskim ubezpieczeniem społecznym lub schematami asymilowanymi
  • Rodzina rozumie procedurę i świadomą zgodę
  • Podpisana świadoma zgoda
  • Istotne parametry laboratoryjne w granicach normy

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność atrofii mózgu w badaniu MRI inkluzyjnym oceniana na podstawie odległości korowo-twardówkowej większej niż 1 cm
  • Brak samodzielnego chodzenia (zdolność chodzenia bez pomocy)
  • Każdy stan, który mógłby przeciwwskazać do trwałego znieczulenia
  • Wszelkie inne stałe schorzenia niezwiązane z MPSIIIA
  • Każde szczepienie 1 miesiąc przed podaniem badanego leku
  • Przyjmowanie aspiryny w ciągu jednego miesiąca
  • Wszelkie leki mające na celu modyfikację naturalnego przebiegu MPSIIIA podawane w ciągu 6 miesięcy przed wstrzyknięciem wektora
  • Każdy stan, który stanowiłby przeciwwskazanie do leczenia preparatami Prograf®, Modigraf®, Cellcept® i Solupred®

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: SAF-301
Genetyczny: SAF-301
Plan leczenia polega na bezpośrednim wstrzyknięciu badanego produktu leczniczego SAF-301 do obu półkul mózgowych przez 6 torów sterowanych obrazem, z 2 depozytami na tor, podczas jednej sesji neurochirurgicznej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tolerancja i bezpieczeństwo
Ramy czasowe: podczas rocznej obserwacji

Mierzony przez

  • zdarzenia niepożądane (według rodzaju i ciężkości)
  • parametry kliniczne (gorączka, drgawki, ból głowy, nieprawidłowa senność lub letarg, wszelkie nowe objawy neurologiczne),
  • parametry radiologiczne (na rezonansie magnetycznym, wszelkie oznaki krwawienia po operacji, wszelkie hipersygnały na obrazach T2-zależnych lub obrazach dyfuzyjnych, które nie znajdują się w punktach wstrzyknięcia, oraz wszelkie obszary martwicze oceniane za pomocą obrazowania T1-zależnego i obrazowania dyfuzyjnego, a także modyfikację lipidów w spektroskopia)
  • parametry biologiczne (w szczególności niedokrwistość, leukopenia, małopłytkowość, dysfunkcja wątroby)
podczas rocznej obserwacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zbieranie danych w celu zdefiniowania testów eksploracyjnych, które mogłyby stać się kryteriami oceny dla dalszych badań skuteczności klinicznej III fazy
Ramy czasowe: podczas rocznej obserwacji
  • MRI mózgu
  • Testy neurokognitywne/behawioralne
  • Markery biologiczne we krwi, moczu i płynie mózgowo-rdzeniowym
podczas rocznej obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

LYSOGENE

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 maja 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 maja 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 listopada 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 listopada 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

18 listopada 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

6 maja 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2014

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P1-SAF-301

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza typu III A

Badania kliniczne na SAF-301

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj