Terapia gênica intracerebral para síndrome de Sanfilippo tipo A
Um Estudo Clínico Aberto, de Braço Único, Monocêntrico, Fase I/II da Administração Intracerebral do Serotipo 10 do Vetor Viral Adeno-Associado Transportando os cDNAs SGSH e SUMF1 Humanos para o Tratamento da Síndrome de Sanfilippo Tipo A.
O ensaio clínico P1-SAF-301 é um estudo clínico aberto, de braço único, monocêntrico, fase I/II, que avalia a tolerância e a segurança da administração intracerebral do vetor viral adeno-associado sorotipo 10, portador dos cDNAs humanos SGSH e SUMF1 para o tratamento da síndrome de Sanfilippo tipo A O plano de tratamento consiste na injeção direta do medicamento experimental SAF-301 em ambos os lados do cérebro através de 6 pistas guiadas por imagem, com 2 depósitos por pista, numa única sessão neurocirúrgica.
O objetivo primário é avaliar a tolerância e a segurança associadas ao tratamento proposto através de um ano de acompanhamento.
O objetivo secundário é coletar dados para definir testes exploratórios que possam se tornar critérios de avaliação para futuros estudos clínicos de eficácia de fase III.
Quatro pacientes serão incluídos no ensaio clínico e serão acompanhados durante um ano.
O cadastramento e o acompanhamento dos pacientes serão realizados no Hospital Bicêtre. A neurocirurgia será realizada no Hospital Necker-Enfants Malades.
A segurança será avaliada em parâmetros clínicos, radiológicos e biológicos.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, França, 94275
- Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
-
Paris, França, 75015
- Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade: 18 (dezoito) meses ao final de 6 (seis) anos
- Início das manifestações clínicas relacionadas à MPSIIIA durante os primeiros 5 anos de vida
- Atividade de SGSH em células sanguíneas periféricas e/ou extratos de cultura de fibroblastos de menos de 10% dos controles.
- Paciente inscrito na segurança social francesa ou regimes assimilados
- Familiares compreendendo o procedimento e o consentimento informado
- Consentimento informado assinado
- Parâmetros laboratoriais vitais dentro da faixa normal
Critério de exclusão:
- Presença de atrofia cerebral na ressonância magnética de inclusão julgada em uma distância cortico-dural de mais de 1 cm
- Sem andar independente (capacidade de andar sem ajuda)
- Qualquer condição que contra-indique permanentemente a anestesia
- Qualquer outra condição médica permanente não relacionada à MPSIIIA
- Qualquer vacinação 1 mês antes da administração do medicamento experimental
- Ingestão de aspirina em um mês
- Qualquer medicamento com o objetivo de modificar o curso natural da MPSIIIA administrado durante os 6 meses anteriores à injeção do vetor
- Qualquer condição que contra-indique o tratamento com Prograf®, Modigraf®, Cellcept® e Solupred®
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: SAF-301
|
O plano de tratamento consiste na injeção direta do medicamento experimental SAF-301 em ambos os lados do cérebro através de 6 pistas guiadas por imagem, com 2 depósitos por pista, numa única sessão neurocirúrgica.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Tolerância e segurança
Prazo: durante o acompanhamento de um ano
|
Medido por
|
durante o acompanhamento de um ano
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Coletar dados para definir testes exploratórios que possam se tornar critérios de avaliação para outros estudos clínicos de eficácia de fase III
Prazo: durante o acompanhamento de um ano
|
|
durante o acompanhamento de um ano
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- P1-SAF-301
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .