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Intrazerebrale Gentherapie für das Sanfilippo-Typ-A-Syndrom

5. Mai 2014 aktualisiert von: LYSOGENE

Eine offene, einarmige, monozentrische klinische Studie der Phase I/II zur intrazerebralen Verabreichung des Adeno-assoziierten viralen Vektors Serotyp 10, der die humanen SGSH- und SUMF1-cDNAs trägt, zur Behandlung des Sanfilippo-Typ-A-Syndroms.

Die klinische Studie P1-SAF-301 ist eine offene, einarmige, monozentrische klinische Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Verträglichkeit und Sicherheit der intrazerebralen Verabreichung des adeno-assoziierten viralen Vektors Serotyp 10, der die humanen SGSH- und SUMF1-cDNAs für trägt Behandlung des Sanfilippo-Typ-A-Syndroms Der Behandlungsplan besteht aus einer direkten Injektion des Prüfpräparats SAF-301 in beide Seiten des Gehirns durch 6 bildgeführte Bahnen mit 2 Ablagerungen pro Bahn in einer einzigen neurochirurgischen Sitzung.

Das Hauptziel besteht darin, die Verträglichkeit und Sicherheit der vorgeschlagenen Behandlung durch eine einjährige Nachbeobachtung zu beurteilen.

Das sekundäre Ziel besteht darin, Daten zu sammeln, um explorative Tests zu definieren, die zu Bewertungskriterien für weitere klinische Phase-III-Wirksamkeitsstudien werden könnten.

Vier Patienten werden in die klinische Studie aufgenommen und ein Jahr lang beobachtet.

Die Aufnahme und Nachsorge der Patienten erfolgt im Krankenhaus Bicêtre. Die Neurochirurgie wird im Necker-Enfants Malades Hospital durchgeführt.

Die Sicherheit wird anhand klinischer, radiologischer und biologischer Parameter bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankreich, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 6 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter: 18 (achtzehn) Monate bis Ende 6 (sechs) Jahre
  • Beginn klinischer Manifestationen im Zusammenhang mit MPSIIIA während der ersten 5 Lebensjahre
  • SGSH-Aktivität in peripheren Blutzellen und/oder kultivierten Fibroblastenextrakten von weniger als 10 % der Kontrollen.
  • Patient, der der französischen Sozialversicherung oder assimilierten Systemen angeschlossen ist
  • Familie, die das Verfahren und die Einverständniserklärung versteht
  • Unterschriebene Einverständniserklärung
  • Wichtige Laborparameter im Normbereich

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer Hirnatrophie im Einschluss-MRT, beurteilt bei einem kortikoduralen Abstand von mehr als 1 cm
  • Kein selbstständiges Gehen (Fähigkeit, ohne Hilfe zu gehen)
  • Jeder Zustand, der eine dauerhafte Anästhesie kontraindiziert
  • Jeder andere dauerhafte medizinische Zustand, der nicht mit MPSIIIA zusammenhängt
  • Jede Impfung 1 Monat vor der Verabreichung des Prüfpräparats
  • Einnahme von Aspirin innerhalb eines Monats
  • Alle Medikamente, die darauf abzielen, den natürlichen Verlauf von MPSIIIA zu verändern, die während der 6 Monate vor der Vektorinjektion verabreicht werden
  • Jeder Zustand, der eine Behandlung mit Prograf®, Modigraf®, Cellcept® und Solupred® kontraindiziert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: SAF-301
Genetisch: SAF-301
Der Behandlungsplan besteht aus einer direkten Injektion des Prüfpräparats SAF-301 in beide Seiten des Gehirns durch 6 bildgeführte Bahnen mit 2 Ablagerungen pro Bahn in einer einzigen neurochirurgischen Sitzung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Toleranz und Sicherheit
Zeitfenster: während der einjährigen Nachbeobachtung

Gemessen mit

  • Nebenwirkungen (nach Art und Schweregrad)
  • klinische Parameter (Fieber, Krampfanfälle, Kopfschmerzen, abnorme Schläfrigkeit oder Lethargie, alle neuen neurologischen Symptome),
  • radiologische Parameter (im MRT, jedes Anzeichen einer Blutung nach der Operation, jedes Hypersignal auf T2-gewichteten Bildern oder Diffusionsbildern, die sich nicht an den Injektionsstellen befinden, und jeder nekrotische Bereich, der durch T1-gewichtete und Diffusionsbildgebung sowie Modifikation von Lipiden in Spektroskopie)
  • biologische Parameter (insbesondere Anämie, Leukopenie, Thrombopenie, Leberfunktionsstörung)
während der einjährigen Nachbeobachtung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sammlung von Daten zur Definition von explorativen Tests, die zu Bewertungskriterien für weitere klinische Phase-III-Wirksamkeitsstudien werden könnten
Zeitfenster: während der einjährigen Nachbeobachtung
  • MRT des Gehirns
  • Neurokognitive/Verhaltenstests
  • Biologische Marker auf Blut, Urin und Liquor
während der einjährigen Nachbeobachtung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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LYSOGENE

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Mai 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Mai 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. November 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. November 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

18. November 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

6. Mai 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Mai 2014

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P1-SAF-301

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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