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산필리포 A형 증후군에 대한 뇌내 유전자 치료

2014년 5월 5일 업데이트: LYSOGENE

산필리포 A형 증후군의 치료를 위한 인간 SGSH 및 SUMF1 cDNA를 보유하는 아데노 관련 바이러스 벡터 혈청형 10의 뇌내 투여에 대한 개방형, 단일 암, 단일 중심, I/II상 임상 연구.

임상 시험 P1-SAF-301은 인간 SGSH 및 SUMF1 cDNA를 운반하는 아데노 관련 바이러스 벡터 혈청형 10의 뇌내 투여의 내성 및 안전성을 평가하는 공개 라벨, 단일 암, 단일 중심, I/II상 임상 연구입니다. 산필리포 A형 증후군의 치료 치료 계획은 단일 신경외과 세션에서 트랙당 2개의 침전물이 있는 6개의 이미지 유도 트랙을 통해 뇌의 양쪽에 시험용 의약품 SAF-301을 직접 주사하는 것으로 구성됩니다.

1차 목표는 1년 추적 관찰을 통해 제안된 치료와 관련된 내성 및 안전성을 평가하는 것입니다.

두 번째 목표는 추가 임상 3상 효능 연구를 위한 평가 기준이 될 수 있는 탐색 테스트를 정의하기 위해 데이터를 수집하는 것입니다.

4명의 환자가 임상 시험에 포함될 것이며 1년 동안 추적될 것입니다.

환자의 등록 및 후속 조치는 Bicêtre 병원에서 이루어집니다. 신경외과는 Necker-Enfants Malades 병원에서 시행될 것입니다.

안전성은 임상, 방사선 및 생물학적 매개변수에 대해 평가됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Le Kremlin Bicêtre, 프랑스, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 나이: 18(십팔)개월 ~ 6(육)년 말
  • 생후 첫 5년 동안 MPSIIIA와 관련된 임상 발현의 시작
  • 대조군의 10% 미만의 말초 혈액 세포 및/또는 배양된 섬유아세포 추출물에서의 SGSH 활성.
  • 프랑스 사회 보장 제도 또는 동화 요법에 가입된 환자
  • 절차 및 정보에 입각한 동의를 이해하는 가족
  • 서명된 동의서
  • 정상 범위 내의 중요한 실험실 매개변수

제외 기준:

  • 1cm 이상의 피질-경막 거리로 판단되는 포함 MRI에서 뇌 위축의 존재
  • 독립적인 보행 불가(도움 없이 걸을 수 있는 능력)
  • 영구 마취를 금하는 모든 상태
  • MPSIIIA와 관련되지 않은 기타 영구적인 의학적 상태
  • 시험 약물 투여 1개월 전에 모든 백신 접종
  • 1개월 이내 아스피린 복용
  • 벡터 주입 전 6개월 동안 제공된 MPSIIIA의 자연 경과를 수정하기 위한 모든 약물
  • Prograf®, Modigraf®, Cellcept® 및 Solupred®로 치료를 금하는 모든 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SAF-301
유전적: SAF-301
치료 계획은 단일 신경외과 세션에서 트랙당 2개의 침전물이 있는 6개의 이미지 유도 트랙을 통해 뇌의 양쪽에 연구용 의약품 SAF-301을 직접 주사하는 것으로 구성됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
공차 및 안전성
기간: 1년 추적 기간 동안

측정자

  • 부작용(유형 및 심각도별)
  • 임상 변수(발열, 발작, 두통, 비정상적인 졸음 또는 기면, 새로운 신경학적 증상),
  • 방사선학적 변수(MRI 상, 수술 후 출혈의 징후, 주입 지점이 아닌 T2 강조 영상 또는 확산 영상의 모든 과신호, T1 강조 및 확산 영상을 통해 평가된 괴사 부위 및 지질 변형 분광학)
  • 생물학적 매개변수(특히 빈혈, 백혈구 감소증, 혈소판 감소증, 간 기능 장애)
1년 추적 기간 동안

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
추가 임상 3상 효능 연구를 위한 평가 기준이 될 수 있는 탐색적 테스트를 정의하기 위한 데이터 수집
기간: 1년 추적 기간 동안
  • 뇌 MRI
  • 신경인지/행동 테스트
  • 혈액, 소변 및 CSF의 생물학적 마커
1년 추적 기간 동안

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

LYSOGENE

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 11월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 11월 15일

처음 게시됨 (추정)

2011년 11월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2014년 5월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2014년 5월 5일

마지막으로 확인됨

2014년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • P1-SAF-301

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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