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Thérapie génique intracérébrale pour le syndrome de Sanfilippo de type A

5 mai 2014 mis à jour par: LYSOGENE

Une étude clinique ouverte, à un seul bras, monocentrique, de phase I/II sur l'administration intracérébrale de vecteur viral adéno-associé de sérotype 10 portant les ADNc humains SGSH et SUMF1 pour le traitement du syndrome de Sanfilippo de type A.

L'essai clinique P1-SAF-301 est une étude clinique ouverte, à un seul bras, monocentrique, de phase I/II évaluant la tolérance et la sécurité de l'administration intracérébrale du vecteur viral adéno-associé sérotype 10 portant les ADNc SGSH et SUMF1 humains pour le traitement du syndrome de Sanfilippo de type A Le plan de traitement consiste en une injection directe du médicament expérimental SAF-301 dans les deux côtés du cerveau à travers 6 pistes guidées par l'image, avec 2 dépôts par piste, en une seule séance neurochirurgicale.

L'objectif principal est d'évaluer la tolérance et la sécurité associées au traitement proposé à travers un suivi d'un an.

L'objectif secondaire est de collecter des données pour définir des tests exploratoires qui pourraient devenir des critères d'évaluation pour d'autres études cliniques d'efficacité de phase III.

Quatre patients seront inclus dans l'essai clinique et seront suivis pendant un an.

L'inscription et le suivi des patients se feront à l'hôpital Bicêtre. La Neurochirurgie sera réalisée à l'Hôpital Necker-Enfants Malades.

La sécurité sera évaluée sur des paramètres cliniques, radiologiques et biologiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Le Kremlin Bicêtre, France, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 6 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge : 18 (dix-huit) mois à fin 6 (six) ans
  • Apparition des manifestations cliniques liées à la MPSIIIA au cours des 5 premières années de vie
  • Activité SGSH dans les cellules du sang périphérique et/ou les extraits de fibroblastes en culture de moins de 10 % des témoins.
  • Patient affilié à la sécurité sociale française ou régimes assimilés
  • Famille comprenant la procédure et le consentement éclairé
  • Consentement éclairé signé
  • Paramètres de laboratoire vitaux dans la plage normale

Critère d'exclusion:

  • Présence d'une atrophie cérébrale à l'IRM d'inclusion jugée sur une distance cortico-durale supérieure à 1 cm
  • Pas de marche autonome (Capacité à marcher sans aide)
  • Toute condition qui contre-indiquerait une anesthésie permanente
  • Toute autre condition médicale permanente non liée à la MPSIIIA
  • Toute vaccination 1 mois avant l'administration du médicament expérimental
  • Prise d'aspirine dans le mois
  • Tout médicament visant à modifier l'évolution naturelle de la MPSIIIA administré dans les 6 mois précédant l'injection du vecteur
  • Toute condition qui contre-indiquerait un traitement avec Prograf®, Modigraf®, Cellcept® et Solupred®

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: SAF-301
Génétique: SAF-301
Le plan de traitement consiste en une injection directe du médicament expérimental SAF-301 dans les deux côtés du cerveau à travers 6 pistes guidées par l'image, avec 2 dépôts par piste, en une seule séance neurochirurgicale.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Tolérance et sécurité
Délai: pendant le suivi d'un an

Mesuré par

  • événements indésirables (par type et gravité)
  • paramètres cliniques (fièvre, convulsions, céphalées, somnolence ou léthargie anormale, tout nouveau symptôme neurologique),
  • paramètres radiologiques (en IRM, tout signe de saignement après chirurgie, tout hypersignal sur les images pondérées T2 ou de diffusion qui ne sont pas aux points d'injection, et toute zone nécrotique évaluée en pondération T1 et en imagerie de diffusion ainsi que la modification des lipides dans spectroscopie)
  • paramètres biologiques (notamment anémie, leucopénie, thrombopénie, dysfonctionnement hépatique)
pendant le suivi d'un an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Collecter des données pour définir des tests exploratoires qui pourraient devenir des critères d'évaluation pour d'autres études cliniques d'efficacité de phase III
Délai: pendant le suivi d'un an
  • IRM cérébrale
  • Tests neurocognitifs/comportementaux
  • Marqueurs biologiques sur le sang, l'urine et le LCR
pendant le suivi d'un an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

LYSOGENE

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2011

Achèvement primaire (RÉEL)

1 mai 2013

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 mai 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 novembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 novembre 2011

Première publication (ESTIMATION)

18 novembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

6 mai 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mai 2014

Dernière vérification

1 mai 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P1-SAF-301

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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