Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Aivojensisäinen geeniterapia Sanfilippo-tyypin A oireyhtymään

maanantai 5. toukokuuta 2014 päivittänyt: LYSOGENE

Avoin, yksihaarainen, monosentrinen, vaiheen I/II kliininen tutkimus ihmisen SGSH- ja SUMF1-cDNA:ita kantavan adenosiin liittyvän virusvektorin serotyypin 10 aivosisäisestä antamisesta Sanfilippo-tyypin A oireyhtymän hoitoon.

Kliininen tutkimus P1-SAF-301 on avoin, yksihaarainen, yksikeskinen, vaiheen I/II kliininen tutkimus, jossa arvioidaan adeno-assosioituneen virusvektorin serotyypin 10, joka sisältää ihmisen SGSH- ja SUMF1-cDNA:t. Sanfilippo tyypin A oireyhtymän hoito Hoitosuunnitelma koostuu tutkimuslääkevalmisteen SAF-301 suorasta injektiosta aivojen molemmille puolille 6 kuvaohjatun radan kautta, 2 talletusta per raita, yhdessä neurokirurgisessa istunnossa.

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida ehdotettuun hoitoon liittyvä toleranssi ja turvallisuus vuoden mittaisen seurannan avulla.

Toissijaisena tavoitteena on kerätä tietoja, jotta voidaan määritellä selvittäviä kokeita, joista voi tulla arviointikriteereitä jatkossa kliinisen vaiheen III tehokkuustutkimuksissa.

Kliiniseen tutkimukseen osallistuu neljä potilasta, joita seurataan vuoden ajan.

Potilaiden ilmoittautuminen ja seuranta tapahtuu Bicêtren sairaalassa. Neurokirurgia suoritetaan Necker-Enfants Maladesin sairaalassa.

Turvallisuutta arvioidaan kliinisten, radiologisten ja biologisten parametrien perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Le Kremlin Bicêtre, Ranska, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 6 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä: 18 (kahdeksantoista) kuukaudesta 6 (kuuden) vuoden loppuun
  • MPSIIIA:han liittyvien kliinisten oireiden ilmaantuminen viiden ensimmäisen elinvuoden aikana
  • SGSH-aktiivisuus ääreisverisoluissa ja/tai viljellyissä fibroblastiuutteissa alle 10 % kontrolleista.
  • Potilas, joka kuuluu Ranskan sosiaaliturvaan tai vastaaviin hoitoihin
  • Perhe ymmärtää menettelyn ja tietoisen suostumuksen
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus
  • Tärkeät laboratorioparametrit normaalialueella

Poissulkemiskriteerit:

  • Aivojen surkastuminen inkluusio-MRI:ssä arvioituna yli 1 cm:n kortikoduraalisen etäisyyden perusteella
  • Ei itsenäistä kävelyä (kyky kävellä ilman apua)
  • Mikä tahansa tila, joka olisi pysyvä anestesian vasta-aihe
  • Mikä tahansa muu pysyvä sairaus, joka ei liity MPSIIIA:han
  • Mikä tahansa rokotus 1 kuukausi ennen tutkimuslääkkeen antamista
  • Aspiriinin nauttiminen kuukauden sisällä
  • Kaikki lääkkeet, joiden tarkoituksena on muuttaa MPSIIIA:n luonnollista etenemistä, annettu 6 kuukauden aikana ennen vektori-injektiota
  • Mikä tahansa sairaus, joka olisi vasta-aiheinen Prograf®-, Modigraf®-, Cellcept®- ja Solupred®-hoidon

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: SAF-301
Geneettinen: SAF-301
Hoitosuunnitelma koostuu tutkimuslääkkeen SAF-301:n suorasta injektiosta aivojen molemmille puolille 6 kuvaohjatun radan kautta, 2 talletusta per raita, yhdessä neurokirurgisessa istunnossa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suvaitsevaisuutta ja turvallisuutta
Aikaikkuna: vuoden seurannan aikana

Mitattu

  • haittatapahtumat (tyypin ja vaikeusasteen mukaan)
  • kliiniset parametrit (kuume, kohtaukset, päänsärky, epänormaali uneliaisuus tai letargia, kaikki uudet neurologiset oireet),
  • radiologiset parametrit (magneettikuvaus, kaikki leikkauksen jälkeiset verenvuodon merkit, kaikki hypersignaalit T2-painotetuissa kuvissa tai diffuusiokuvissa, jotka eivät ole injektiokohdissa, ja kaikki nekroottiset alueet, jotka on arvioitu T1-painotetulla ja diffuusiokuvauksella, sekä lipidien muutokset spektroskopia)
  • biologiset parametrit (erityisesti anemia, leukopenia, trombopenia, maksan toimintahäiriö)
vuoden seurannan aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kerää tietoa sellaisten kokeiden määrittämiseksi, joista voisi tulla arviointikriteereitä myöhemmille kliinisen vaiheen III tehokkuustutkimuksille
Aikaikkuna: vuoden seurannan aikana
  • Aivojen MRI
  • Neurokognitiiviset/käyttäytymistestit
  • Biologiset markkerit veressä, virtsassa ja aivo-selkäydinnesteessä
vuoden seurannan aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

LYSOGENE

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. elokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 10. marraskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. marraskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 18. marraskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Tiistai 6. toukokuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. toukokuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P1-SAF-301

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi tyyppi III A

Kliiniset tutkimukset SAF-301

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa