Intracerebral genterapi för Sanfilippo typ A-syndrom
En öppen, enkelarm, monocentrisk, klinisk fas I/II studie av intracerebral administrering av adenoassocierad viral vektor serotyp 10 som bär på humant SGSH och SUMF1 cDNA för behandling av Sanfilippo typ A syndrom.
Den kliniska prövningen P1-SAF-301 är en öppen, enkelarmad, monocentrisk, klinisk fas I/II-studie som utvärderar toleransen och säkerheten vid intracerebral administrering av adenoassocierad viral vektor serotyp 10 som bär humant SGSH och SUMF1 cDNA för behandling av Sanfilippo typ A syndrom Behandlingsplanen består av en direkt injektion av prövningsläkemedlet SAF-301 på båda sidor av hjärnan genom 6 bildstyrda spår, med 2 avlagringar per spår, i en enda neurokirurgisk session.
Det primära målet är att bedöma toleransen och säkerheten förknippad med den föreslagna behandlingen genom en ettårig uppföljning.
Det sekundära målet är att samla in data för att definiera explorativa tester som kan bli utvärderingskriterier för ytterligare kliniska fas III-effektstudier.
Fyra patienter kommer att inkluderas i den kliniska prövningen och kommer att följas under ett år.
Inskrivningen och uppföljningen av patienterna kommer att ske på Bicêtre sjukhus. Neurokirurgin kommer att utföras på Necker-Enfants Malades sjukhus.
Säkerheten kommer att utvärderas på kliniska, radiologiska och biologiska parametrar.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Frankrike, 94275
- Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder: 18 (arton) månader till slutet av 6 (sex) år
- Debut av kliniska manifestationer relaterade till MPIIIA under de första 5 levnadsåren
- SGSH-aktivitet i perifera blodkroppar och/eller odlade fibroblastextrakt av mindre än 10 % av kontrollerna.
- Patient ansluten till den franska socialförsäkringen eller assimilerade regimer
- Familjen förstår proceduren och det informerade samtycket
- Undertecknat informerat samtycke
- Vitala laboratorieparametrar inom normalområdet
Exklusions kriterier:
- Förekomst av hjärnatrofi vid inklusions-MR bedömd på ett kortiko-duralt avstånd på mer än 1 cm
- Ingen självständig gång (förmåga att gå utan hjälp)
- Alla tillstånd som skulle kontraindicera permanent anestesi
- Alla andra permanenta medicinska tillstånd som inte är relaterat till MPSIIIIA
- Eventuell vaccination 1 månad före administrering av prövningsläkemedel
- Intag av aspirin inom en månad
- Alla läkemedel som syftar till att modifiera det naturliga förloppet av MPSIIIA som ges under de 6 månaderna före vektorinjektion
- Alla tillstånd som skulle kontraindicera behandling med Prograf®, Modigraf®, Cellcept® och Solupred®
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: SAF-301
|
Behandlingsplanen består av en direkt injektion av prövningsläkemedlet SAF-301 på båda sidor av hjärnan genom 6 bildstyrda spår, med 2 avlagringar per spår, i en enda neurokirurgisk session.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tolerans och säkerhet
Tidsram: under ettårsuppföljningen
|
Mätt med
|
under ettårsuppföljningen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Att samla in data för att definiera explorativa tester som kan bli utvärderingskriterier för ytterligare kliniska fas III-effektstudier
Tidsram: under ettårsuppföljningen
|
|
under ettårsuppföljningen
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (FAKTISK)
Avslutad studie (FAKTISK)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (UPPSKATTA)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- P1-SAF-301
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .