脆弱X症候群（FXS）の小児におけるAFQ056の単回および複数回経口投与の薬物動態、安全性および忍容性を評価する臨床研究
2020年12月6日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
5～11歳（コホート1）および3～4歳（コホート2）のFXS（脆弱X症候群）患者を対象としたAFQ056の単回および複数回経口投与の薬物動態、安全性および忍容性を評価するための2期間連続研究
この研究の目的は、脆弱X症候群(FXS)の小児におけるAFQ056の薬物動態と安全性/忍容性を特徴付けることです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
21
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 遺伝子的に確定されたFXSの診断
- スクリーニングおよび最初のベースラインでは、バイタルサイン、体重および体格指数 (BMI) が正常範囲内で年齢固有である必要があります。
除外基準:
- -スクリーニング前から治験来院終了までの30日以内または治験薬の5半減期（いずれか長い方）以内の他の治験薬の使用。
- AFQ056または任意のmGluRアンタゴニストに対する過敏症の病歴。
- 性的活動があると確認または疑われる女性患者。
- -スクリーニング前の過去2年以内の、精神疾患、神経疾患、心血管疾患、内分泌疾患、代謝疾患、腎臓疾患、または胃腸疾患（FXSの典型的な特徴を除く）を含むがこれらに限定されない、主要な系統臓器クラスの臨床的に重要な疾患の病歴または存在。 ）。
- 喫煙者。
- -投与前8週間以内（この年齢層および/または地域の規制により必要な場合はそれ以下）、またはこの年齢層および/または地域の規制により必要な場合はそれ以上の期間以内に総血液量の10％以上の損失。
- 最初のベースライン訪問の少なくとも4週間前に完全には解決しなかった重篤な疾患。
- スクリーニングまたは最初のベースラインにおける異常な検査値で、治験責任医師の意見では臨床的に重要であり、治験対象の安全性を危険にさらす可能性がある。
- CYP1A1/2、CYP2C9/19またはCYP3A4の強力/中程度の阻害剤または誘導剤である併用薬の使用（または投与前少なくとも5半減期以内の使用）
- スクリーニング時のB/C型肝炎またはHIVの病歴または存在
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：すべての学習科目
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
時間ゼロから無限大までの血漿（または血清または血液）濃度-時間曲線の下の面積 [質量 x 時間 / 体積] (AUCinf)
時間枠：時間枠: 1日目(期間1): 投与後0.5、2、4、8、12、24時間。 7日目（期間2）：投与前。投与後0.5、2、4、8時間
|
時間枠: 1日目(期間1): 投与後0.5、2、4、8、12、24時間。 7日目（期間2）：投与前。投与後0.5、2、4、8時間
|
|
時間ゼロから最後の定量可能な濃度の時間までの血漿（または血清または血液）濃度-時間曲線の下の面積 [質量 x 時間 / 体積] (AUClast)
時間枠：時間枠: 1日目(期間1): 投与後0.5、2、4、8、12、24時間。 7日目（期間2）：投与前。投与後0.5、2、4、8時間
|
時間枠: 1日目(期間1): 投与後0.5、2、4、8、12、24時間。 7日目（期間2）：投与前。投与後0.5、2、4、8時間
|
|
観察された最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：時間枠: 1日目(期間1): 投与後0.5、2、4、8、12、24時間。 7日目（期間2）：投与前。投与後0.5、2、4、8時間
|
時間枠: 1日目(期間1): 投与後0.5、2、4、8、12、24時間。 7日目（期間2）：投与前。投与後0.5、2、4、8時間
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
身体検査
時間枠：スクリーニング: Day -30 と Day -1 の間の任意の時点で 1 回。 7日目から24～72時間の間いつでも1回
|
スクリーニング: Day -30 と Day -1 の間の任意の時点で 1 回。 7日目から24～72時間の間いつでも1回
|
|
バイタルサインと身体測定
時間枠：スクリーニング: Day -30 と Day -1 の間の任意の時点で 1 回。 7日目から24～72時間の間いつでも1回
|
スクリーニング: Day -30 と Day -1 の間の任意の時点で 1 回。 7日目から24～72時間の間いつでも1回
|
|
心電図
時間枠：スクリーニング: Day -30 と Day -1 の間の任意の時点で 1 回。 7日目から24～72時間の間いつでも1回
|
スクリーニング: Day -30 と Day -1 の間の任意の時点で 1 回。 7日目から24～72時間の間いつでも1回
|
|
血液学
時間枠：スクリーニング: Day -30 と Day -1 の間の任意の時点で 1 回。 7日目から24～72時間の間いつでも1回
|
スクリーニング: Day -30 と Day -1 の間の任意の時点で 1 回。 7日目から24～72時間の間いつでも1回
|
|
血液化学
時間枠：スクリーニング: Day -30 と Day -1 の間の任意の時点で 1 回。 7日目から24～72時間の間いつでも1回
|
スクリーニング: Day -30 と Day -1 の間の任意の時点で 1 回。 7日目から24～72時間の間いつでも1回
|
|
神経学的検査
時間枠：スクリーニング: Day -30 と Day -1 の間の任意の時点で 1 回。 7日目に1回
|
スクリーニング: Day -30 と Day -1 の間の任意の時点で 1 回。 7日目に1回
|
|
有害事象（AE）モニタリング
時間枠：研究期間中（合計約32日間）および研究終了後3日間
|
研究期間中（合計約32日間）および研究終了後3日間
|
|
重篤な有害事象（SAE）のモニタリング
時間枠：研究期間中（合計約32日間）および研究完了後30日間
|
研究期間中（合計約32日間）および研究完了後30日間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年3月1日
一次修了 (実際)
2013年10月1日
研究の完了 (実際)
2013年10月1日
試験登録日
最初に提出
2011年11月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年11月29日
最初の投稿 (見積もり)
2011年11月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年12月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月6日
最終確認日
2014年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。