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Klinische Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit einzelner und mehrerer oraler Dosen von AFQ056 bei Kindern mit Fragilem-X-Syndrom (FXS)

6. Dezember 2020 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Sequentielle Zweiperiodenstudie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von oralen Einzel- und Mehrfachdosen von AFQ056 bei Patienten mit FXS (Fragiles X-Syndrom) im Alter von 5 bis 11 Jahren (Kohorte 1) und 3 bis 4 Jahren (Kohorte 2)

Das Ziel dieser Studie ist es, die Pharmakokinetik und Sicherheit/Verträglichkeit von AFQ056 bei Kindern mit Fragilem-X-Syndrom (FXS) zu charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose von FXS
  • Beim Screening und bei der ersten Baseline müssen Vitalfunktionen, Körpergewicht und Body-Mass-Index (BMI) altersspezifisch innerhalb normaler Bereiche liegen.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) des Prüfpräparats vor dem Screening bis zum Ende des Studienbesuchs.
  • Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen AFQ056 oder einen anderen mGluR-Antagonisten.
  • Patientinnen, bei denen bestätigt oder vermutet wird, dass sie sexuell aktiv sind.
  • Anamnese oder Vorhandensein einer klinisch signifikanten Erkrankung einer wichtigen Systemorganklasse innerhalb der letzten 2 Jahre vor dem Screening, einschließlich, aber nicht beschränkt auf psychiatrische, neurologische, kardiovaskuläre, endokrine, metabolische, renale oder gastrointestinale Störungen (mit Ausnahme der typischen Merkmale von FXS). ).
  • Raucher.
  • Verlust von ≥ 10 % des Gesamtblutvolumens innerhalb von 8 Wochen (oder weniger, wenn dies für diese Altersgruppe und/oder durch örtliche Vorschriften erforderlich ist) vor der Dosierung oder länger, wenn für diese Altersgruppe und/oder durch örtliche Vorschriften erforderlich.
  • Erhebliche Erkrankung, die mindestens vier Wochen vor dem ersten Basisbesuch nicht vollständig abgeklungen ist.
  • Alle abnormalen Laborwerte beim Screening oder bei der ersten Baseline, die nach Ansicht des Prüfarztes klinisch bedeutsam sind und die Sicherheit des Studienteilnehmers gefährden können.
  • Verwendung von Begleitmedikamenten (oder Anwendung innerhalb von mindestens 5 Halbwertszeiten vor der Dosierung), die starke/mäßige Inhibitoren oder Induktoren von CYP1A1/2, CYP2C9/19 oder CYP3A4 sind
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein von Hepatitis B/C oder HIV beim Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alle Studienfächer
Arzneimittel: AFQ056

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Plasma (oder Serum oder Blut) vom Zeitpunkt Null bis Unendlich [Masse x Zeit / Volumen] (AUCinf)
Zeitfenster: Zeitrahmen: Tag 1 (Periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 Stunden nach der Einnahme; Tag 7 (Periode 2): Vordosis; 0,5, 2, 4, 8 Stunden nach der Einnahme
Zeitrahmen: Tag 1 (Periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 Stunden nach der Einnahme; Tag 7 (Periode 2): Vordosis; 0,5, 2, 4, 8 Stunden nach der Einnahme
Die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Plasma (oder Serum oder Blut) vom Zeitpunkt Null bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration [Masse x Zeit / Volumen] (AUClast)
Zeitfenster: Zeitrahmen: Tag 1 (Periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 Stunden nach der Einnahme; Tag 7 (Periode 2): Vordosis; 0,5, 2, 4, 8 Stunden nach der Einnahme
Zeitrahmen: Tag 1 (Periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 Stunden nach der Einnahme; Tag 7 (Periode 2): Vordosis; 0,5, 2, 4, 8 Stunden nach der Einnahme
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Zeitrahmen: Tag 1 (Periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 Stunden nach der Einnahme; Tag 7 (Periode 2): Vordosis; 0,5, 2, 4, 8 Stunden nach der Einnahme
Zeitrahmen: Tag 1 (Periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 Stunden nach der Einnahme; Tag 7 (Periode 2): Vordosis; 0,5, 2, 4, 8 Stunden nach der Einnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Körperliche Untersuchung
Zeitfenster: Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Vitalfunktionen und Körpermaße
Zeitfenster: Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Elektrokardiogramme
Zeitfenster: Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Hämatologie
Zeitfenster: Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Blutchemie
Zeitfenster: Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
neurologische Untersuchung
Zeitfenster: Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmal am 7. Tag
Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmal am 7. Tag
Überwachung unerwünschter Ereignisse (AE).
Zeitfenster: Während der Studie (insgesamt ca. 32 Tage) und 3 Tage nach Abschluss der Studie
Während der Studie (insgesamt ca. 32 Tage) und 3 Tage nach Abschluss der Studie
Überwachung schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE).
Zeitfenster: Während der Studie (insgesamt ca. 32 Tage) und 30 Tage nach Studienabschluss
Während der Studie (insgesamt ca. 32 Tage) und 30 Tage nach Studienabschluss

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. November 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. November 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. September 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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