Estudo Clínico para Avaliar a Farmacocinética, Segurança e Tolerabilidade de Doses Orais Únicas e Múltiplas de AFQ056 em Crianças com Síndrome do X Frágil (FXS)
6 de dezembro de 2020 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Estudo Sequencial de Dois Períodos para Avaliar a Farmacocinética, Segurança e Tolerabilidade de Doses Orais Únicas e Múltiplas de AFQ056 em Pacientes com FXS (Síndrome do X Frágil) de 5 a 11 anos (Coorte 1) e 3 a 4 anos (Coorte 2)
O objetivo deste estudo é caracterizar a farmacocinética e a segurança/tolerabilidade do AFQ056 em crianças com Síndrome do X Frágil (FXS)
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
21
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Catalunya
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Sant Cugat, Catalunya, Espanha, 08190
- Novartis Investigative Site
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Novartis Investigative Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Novartis Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-7548
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico geneticamente confirmado de FXS
- Na triagem e na primeira linha de base, os sinais vitais, o peso corporal e o índice de massa corporal (IMC) devem ser específicos para a idade dentro dos intervalos normais.
Critério de exclusão:
- Uso de qualquer outro medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) do medicamento experimental antes da triagem até o final da visita do estudo.
- História de hipersensibilidade a AFQ056 ou qualquer antagonista de mGluR.
- Pacientes do sexo feminino confirmadas ou suspeitas de serem sexualmente ativas.
- História ou presença de qualquer doença clinicamente significativa de qualquer classe de sistema de órgãos principais, nos últimos 2 anos antes da triagem, incluindo, entre outros, distúrbios psiquiátricos, neurológicos, cardiovasculares, endócrinos, metabólicos, renais ou gastrointestinais (exceto para características típicas de FXS ).
- Fumantes.
- Perda de ≥10% do volume total de sangue dentro de 8 semanas (ou menos, se necessário para esta faixa etária e/ou por regulamentação local) antes da administração ou mais, se necessário para esta faixa etária e/ou por regulamentação local.
- Doença significativa que não foi completamente resolvida pelo menos quatro semanas antes da primeira consulta inicial.
- Quaisquer valores laboratoriais anormais na triagem ou na primeira linha de base que sejam, na opinião do investigador, clinicamente significativos e possam comprometer a segurança do sujeito do estudo.
- Uso de (ou uso dentro de pelo menos 5 meias-vidas antes da administração) medicamentos concomitantes que são inibidores fortes/moderados ou indutores de CYP1A1/2, CYP2C9/19 ou CYP3A4
- Histórico ou presença de Hepatite B/C ou HIV na triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Todas as disciplinas do estudo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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A área sob a curva de concentração-tempo do plasma (ou soro ou sangue) do tempo zero ao infinito [massa x tempo / volume] (AUCinf)
Prazo: Período de tempo: Dia 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 7 (período 2): pré-dose; 0,5, 2, 4, 8 horas após a dose
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Período de tempo: Dia 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 7 (período 2): pré-dose; 0,5, 2, 4, 8 horas após a dose
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A área sob a curva de concentração-tempo do plasma (ou soro ou sangue) desde o tempo zero até o momento da última concentração quantificável [massa x tempo / volume] (AUClast)
Prazo: Período de tempo: Dia 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 7 (período 2): pré-dose; 0,5, 2, 4, 8 horas após a dose
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Período de tempo: Dia 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 7 (período 2): pré-dose; 0,5, 2, 4, 8 horas após a dose
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: Período de tempo: Dia 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 7 (período 2): pré-dose; 0,5, 2, 4, 8 horas após a dose
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Período de tempo: Dia 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 7 (período 2): pré-dose; 0,5, 2, 4, 8 horas após a dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Exame físico
Prazo: Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
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Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
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Sinais vitais e medidas corporais
Prazo: Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
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Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
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Eletrocardiogramas
Prazo: Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
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Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
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hematologia
Prazo: Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
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Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
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química do sangue
Prazo: Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
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Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
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exame neurológico
Prazo: Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez no dia 7
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Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez no dia 7
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Monitoramento de eventos adversos (EA)
Prazo: Durante o estudo (total de aproximadamente 32 dias) e 3 dias após a conclusão do estudo
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Durante o estudo (total de aproximadamente 32 dias) e 3 dias após a conclusão do estudo
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Monitoramento de eventos adversos graves (SAE)
Prazo: Durante o estudo (total de aproximadamente 32 dias) e 30 dias após a conclusão do estudo
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Durante o estudo (total de aproximadamente 32 dias) e 30 dias após a conclusão do estudo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de novembro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de novembro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
30 de novembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de dezembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de dezembro de 2020
Última verificação
1 de setembro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios cromossômicos
- Distúrbios dos cromossomos sexuais
- Síndrome
- Síndrome do X Frágil
Outros números de identificação do estudo
- CAFQ056B2154
- 2011-004867-65 (Número EudraCT)
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