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취약 X 증후군(FXS) 소아에서 AFQ056의 단일 및 다중 경구 용량의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 임상 연구

2020년 12월 6일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

5-11세(코호트 1) 및 3-4세(코호트 2) FXS(취약 X 증후군) 환자에서 AFQ056의 단일 및 다중 경구 투여의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 순차적, 2주기 연구

이 연구의 목적은 Fragile X Syndrome(FXS) 소아에서 AFQ056의 약동학 및 안전성/내약성을 특성화하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

21

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, 스페인, 08190
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • FXS의 유 전적으로 확인 된 진단
  • 스크리닝 및 첫 번째 기준선에서 활력 징후, 체중 및 체질량 지수(BMI)는 정상 범위 내에서 연령에 따라 달라야 합니다.

제외 기준:

  • 연구 방문이 끝날 때까지 스크리닝 전 30일 또는 연구 약물의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 연구 약물 사용.
  • AFQ056 또는 mGluR 길항제에 대한 과민증의 병력.
  • 성행위가 확인되거나 의심되는 여성 환자.
  • 정신, 신경, 심혈관, 내분비, 대사, 신장 또는 위장 장애(FXS의 전형적인 특징은 제외)를 포함하나 이에 국한되지 않는 스크리닝 전 지난 2년 이내에 모든 주요 시스템 기관 클래스의 임상적으로 유의한 질병의 병력 또는 존재 ).
  • 흡연자.
  • 투여 전 8주 이내에 총 혈액량의 ≥10% 손실(또는 이 연령 그룹 및/또는 지역 규정에 따라 요구되는 경우 그 미만) 또는 이 연령 그룹 및/또는 지역 규정에 따라 필요한 경우 더 오래 손실.
  • 첫 번째 기준선 방문 전 최소 4주 전에 완전히 해결되지 않은 중대한 질병.
  • 조사자의 의견에 따라 임상적으로 중요하고 연구 대상의 안전을 위협할 수 있는 스크리닝 또는 1차 베이스라인에서의 임의의 비정상적인 실험실 값.
  • CYP1A1/2, CYP2C9/19 또는 CYP3A4의 강력한/중등도 억제제 또는 유도제인 병용 약물의 사용(또는 투여 전 최소 5 반감기 이내에 사용)
  • 스크리닝 시 B/C형 간염 또는 HIV의 병력 또는 존재

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 모든 학습 과목
의약품: AFQ056

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
시간 0에서 무한대까지의 혈장(또는 혈청 또는 혈액) 농도-시간 곡선 아래 면적[질량 x 시간/부피](AUCinf)
기간: 시간 프레임: 1일(기간 1): 투여 후 0.5, 2, 4, 8, 12, 24시간; 7일(기간 2): 투여 전; 투여 후 0.5, 2, 4, 8시간
시간 프레임: 1일(기간 1): 투여 후 0.5, 2, 4, 8, 12, 24시간; 7일(기간 2): 투여 전; 투여 후 0.5, 2, 4, 8시간
혈장(또는 혈청 또는 혈액) 농도-시간 곡선 아래의 시간 0에서 정량화할 수 있는 마지막 농도의 시간까지의 면적[질량 x 시간/부피](AUClast)
기간: 시간 프레임: 1일(기간 1): 투여 후 0.5, 2, 4, 8, 12, 24시간; 7일(기간 2): 투여 전; 투여 후 0.5, 2, 4, 8시간
시간 프레임: 1일(기간 1): 투여 후 0.5, 2, 4, 8, 12, 24시간; 7일(기간 2): 투여 전; 투여 후 0.5, 2, 4, 8시간
관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 시간 프레임: 1일(기간 1): 투여 후 0.5, 2, 4, 8, 12, 24시간; 7일(기간 2): 투여 전; 투여 후 0.5, 2, 4, 8시간
시간 프레임: 1일(기간 1): 투여 후 0.5, 2, 4, 8, 12, 24시간; 7일(기간 2): 투여 전; 투여 후 0.5, 2, 4, 8시간

2차 결과 측정

결과 측정
기간
신체 검사
기간: 스크리닝: -30일과 -1일 사이에 언제든지 1회; 7일 후 24-72시간 사이에 언제든지 한 번
스크리닝: -30일과 -1일 사이에 언제든지 1회; 7일 후 24-72시간 사이에 언제든지 한 번
생체 신호 및 신체 측정
기간: 스크리닝: -30일과 -1일 사이에 언제든지 1회; 7일 후 24-72시간 사이에 언제든지 한 번
스크리닝: -30일과 -1일 사이에 언제든지 1회; 7일 후 24-72시간 사이에 언제든지 한 번
심전도
기간: 스크리닝: -30일과 -1일 사이에 언제든지 1회; 7일 후 24-72시간 사이에 언제든지 한 번
스크리닝: -30일과 -1일 사이에 언제든지 1회; 7일 후 24-72시간 사이에 언제든지 한 번
혈액학
기간: 스크리닝: -30일과 -1일 사이에 언제든지 1회; 7일 후 24-72시간 사이에 언제든지 한 번
스크리닝: -30일과 -1일 사이에 언제든지 1회; 7일 후 24-72시간 사이에 언제든지 한 번
혈액 화학
기간: 스크리닝: -30일과 -1일 사이에 언제든지 1회; 7일 후 24-72시간 사이에 언제든지 한 번
스크리닝: -30일과 -1일 사이에 언제든지 1회; 7일 후 24-72시간 사이에 언제든지 한 번
신경학적 검사
기간: 스크리닝: -30일과 -1일 사이에 언제든지 1회; 7일에 한 번
스크리닝: -30일과 -1일 사이에 언제든지 1회; 7일에 한 번
부작용(AE) 모니터링
기간: 연구 기간(총 약 32일) 및 연구 종료 후 3일
연구 기간(총 약 32일) 및 연구 종료 후 3일
심각한 부작용(SAE) 모니터링
기간: 연구 기간(총 약 32일) 및 연구 종료 후 30일
연구 기간(총 약 32일) 및 연구 종료 후 30일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 11월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 11월 29일

처음 게시됨 (추정)

2011년 11월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 12월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 12월 6일

마지막으로 확인됨

2014년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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