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Étude clinique pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité de doses orales uniques et multiples d'AFQ056 chez des enfants atteints du syndrome de l'X fragile (FXS)

6 décembre 2020 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Étude séquentielle à deux périodes pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité de doses orales uniques et multiples d'AFQ056 chez des patients atteints de FXS (syndrome de l'X fragile) âgés de 5 à 11 ans (cohorte 1) et de 3 à 4 ans (cohorte 2)

Le but de cette étude est de caractériser la pharmacocinétique et l'innocuité/tolérance de l'AFQ056 chez les enfants atteints du syndrome de l'X fragile (FXS)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Espagne, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic génétiquement confirmé de FXS
  • Lors du dépistage et de la première ligne de base, les signes vitaux, le poids corporel et l'indice de masse corporelle (IMC) doivent être spécifiques à l'âge dans les plages normales.

Critère d'exclusion:

  • Utilisation de tout autre médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la plus longue) du médicament expérimental avant le dépistage jusqu'à la fin de la visite d'étude.
  • Antécédents d'hypersensibilité à AFQ056 ou à tout antagoniste mGluR.
  • Les patientes qui sont confirmées ou suspectées d'être sexuellement actives.
  • Antécédents ou présence de toute maladie cliniquement significative de toute classe de système d'organe majeur, au cours des 2 dernières années précédant le dépistage, y compris, mais sans s'y limiter, les troubles psychiatriques, neurologiques, cardiovasculaires, endocriniens, métaboliques, rénaux ou gastro-intestinaux (à l'exception des caractéristiques typiques du FXS ).
  • Les fumeurs.
  • Perte de ≥ 10 % du volume sanguin total dans les 8 semaines (ou moins si requis pour ce groupe d'âge et/ou par la réglementation locale) avant l'administration ou plus longtemps si requis pour ce groupe d'âge et/ou par la réglementation locale.
  • Maladie importante qui n'a pas complètement disparu au moins quatre semaines avant la première visite de référence.
  • Toute valeur de laboratoire anormale lors du dépistage ou de la première ligne de base qui, de l'avis de l'investigateur, est cliniquement significative et peut compromettre la sécurité du sujet de l'étude.
  • Utilisation (ou utilisation dans au moins 5 demi-vies avant l'administration) de médicaments concomitants qui sont des inhibiteurs ou des inducteurs puissants/modérés du CYP1A1/2, du CYP2C9/19 ou du CYP3A4
  • Antécédents ou présence d'hépatite B/C ou de VIH lors du dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tous les sujets d'étude
Médicament: AFQ056

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Aire sous la courbe concentration plasmatique (ou sérique ou sanguine) du temps zéro à l'infini [masse x temps / volume] (ASCinf)
Délai: Période : Jour 1 (période 1) : 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 heures après l'administration ; Jour 7 (période 2) : pré-dose ; 0,5, 2, 4, 8 heures après l'administration
Période : Jour 1 (période 1) : 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 heures après l'administration ; Jour 7 (période 2) : pré-dose ; 0,5, 2, 4, 8 heures après l'administration
L'aire sous la courbe concentration plasmatique (ou sérique ou sanguine) en fonction du temps entre le temps zéro et le moment de la dernière concentration quantifiable [masse x temps / volume] (AUClast)
Délai: Période : Jour 1 (période 1) : 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 heures après l'administration ; Jour 7 (période 2) : pré-dose ; 0,5, 2, 4, 8 heures après l'administration
Période : Jour 1 (période 1) : 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 heures après l'administration ; Jour 7 (période 2) : pré-dose ; 0,5, 2, 4, 8 heures après l'administration
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax)
Délai: Période : Jour 1 (période 1) : 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 heures après l'administration ; Jour 7 (période 2) : pré-dose ; 0,5, 2, 4, 8 heures après l'administration
Période : Jour 1 (période 1) : 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 heures après l'administration ; Jour 7 (période 2) : pré-dose ; 0,5, 2, 4, 8 heures après l'administration

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Examen physique
Délai: Dépistage : une fois à tout moment entre le jour -30 et le jour -1 ; une fois à tout moment entre 24 et 72 heures après le jour 7
Dépistage : une fois à tout moment entre le jour -30 et le jour -1 ; une fois à tout moment entre 24 et 72 heures après le jour 7
Signes vitaux et mesures corporelles
Délai: Dépistage : une fois à tout moment entre le jour -30 et le jour -1 ; une fois à tout moment entre 24 et 72 heures après le jour 7
Dépistage : une fois à tout moment entre le jour -30 et le jour -1 ; une fois à tout moment entre 24 et 72 heures après le jour 7
Électrocardiogrammes
Délai: Dépistage : une fois à tout moment entre le jour -30 et le jour -1 ; une fois à tout moment entre 24 et 72 heures après le jour 7
Dépistage : une fois à tout moment entre le jour -30 et le jour -1 ; une fois à tout moment entre 24 et 72 heures après le jour 7
hématologie
Délai: Dépistage : une fois à tout moment entre le jour -30 et le jour -1 ; une fois à tout moment entre 24 et 72 heures après le jour 7
Dépistage : une fois à tout moment entre le jour -30 et le jour -1 ; une fois à tout moment entre 24 et 72 heures après le jour 7
chimie sanguine
Délai: Dépistage : une fois à tout moment entre le jour -30 et le jour -1 ; une fois à tout moment entre 24 et 72 heures après le jour 7
Dépistage : une fois à tout moment entre le jour -30 et le jour -1 ; une fois à tout moment entre 24 et 72 heures après le jour 7
examen neurologique
Délai: Dépistage : une fois à tout moment entre le jour -30 et le jour -1 ; une fois le jour 7
Dépistage : une fois à tout moment entre le jour -30 et le jour -1 ; une fois le jour 7
Surveillance des événements indésirables (EI)
Délai: Pendant l'étude (total d'environ 32 jours) et 3 jours après la fin de l'étude
Pendant l'étude (total d'environ 32 jours) et 3 jours après la fin de l'étude
Surveillance des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Pendant l'étude (total d'environ 32 jours) et 30 jours après la fin de l'étude
Pendant l'étude (total d'environ 32 jours) et 30 jours après la fin de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 novembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2011

Première publication (Estimation)

30 novembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 décembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 décembre 2020

Dernière vérification

1 septembre 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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