Klinisk studie for å vurdere farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til enkelt- og multiple orale doser av AFQ056 hos barn med fragilt X-syndrom (FXS)
6. desember 2020 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
Sekvensiell, to-perioders studie for å vurdere farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til enkelt- og multiple orale doser av AFQ056 hos pasienter med FXS (fragilt X-syndrom) i alderen 5-11 år (kohort 1) og 3-4 år (kohort 2)
Målet med denne studien er å karakterisere farmakokinetikken og sikkerheten/toleransen til AFQ056 hos barn med Fragilt X-syndrom (FXS)
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
21
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Novartis Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-7548
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Catalunya
-
Sant Cugat, Catalunya, Spania, 08190
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 11 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Genetisk bekreftet diagnose av FXS
- Ved screening og første baseline må vitale tegn, kroppsvekt og kroppsmasseindeks (BMI) være aldersspesifikke innenfor normalområdet.
Ekskluderingskriterier:
- Bruk av andre undersøkelseslegemidler innen 30 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) av undersøkelseslegemidlet før screening til slutten av studiebesøket.
- Anamnese med overfølsomhet overfor AFQ056 eller en hvilken som helst mGluR-antagonist.
- Kvinnelige pasienter som er bekreftet eller mistenkt for å være seksuelt aktive.
- Anamnese eller tilstedeværelse av en klinisk signifikant sykdom av en hvilken som helst større systemorganklasse, i løpet av de siste 2 årene før screening, inkludert men ikke begrenset til psykiatriske, nevrologiske, kardiovaskulære, endokrine, metabolske, nyre- eller gastrointestinale lidelser (bortsett fra typiske trekk ved FXS ).
- Røykere.
- Tap av ≥10 % av totalt blodvolum innen 8 uker (eller mindre hvis nødvendig for denne aldersgruppen og/eller etter lokal forskrift) før dosering eller lenger hvis nødvendig for denne aldersgruppen og/eller lokal forskrift.
- Betydelig sykdom som ikke forsvant fullstendig minst fire uker før det første baseline-besøket.
- Eventuelle unormale laboratorieverdier ved screening eller første baseline som etter utforskeren er klinisk signifikante og kan sette sikkerheten til studiepersonen i fare.
- Bruk av (eller bruk innen minst 5 halveringstider før dosering) samtidig medikament som er sterke/moderate hemmere eller indusere av CYP1A1/2, CYP2C9/19 eller CYP3A4
- Anamnese eller tilstedeværelse av hepatitt B/C eller HIV ved screening
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Alle studieemner
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Arealet under plasma (eller serum eller blod) konsentrasjon-tid kurve fra tid null til uendelig [masse x tid / volum] (AUCinf)
Tidsramme: Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer etter dose; Dag 7 (periode 2): førdose; 0,5, 2, 4, 8 timer etter dose
|
Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer etter dose; Dag 7 (periode 2): førdose; 0,5, 2, 4, 8 timer etter dose
|
|
Arealet under plasma (eller serum eller blod) konsentrasjon-tid kurve fra tid null til tidspunktet for siste kvantifiserbare konsentrasjon [masse x tid / volum] (AUClast)
Tidsramme: Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer etter dose; Dag 7 (periode 2): førdose; 0,5, 2, 4, 8 timer etter dose
|
Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer etter dose; Dag 7 (periode 2): førdose; 0,5, 2, 4, 8 timer etter dose
|
|
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer etter dose; Dag 7 (periode 2): førdose; 0,5, 2, 4, 8 timer etter dose
|
Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer etter dose; Dag 7 (periode 2): førdose; 0,5, 2, 4, 8 timer etter dose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Fysisk undersøkelse
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellom dag -30 og dag -1; en gang når som helst mellom 24-72 timer etter dag 7
|
Screening: en gang når som helst mellom dag -30 og dag -1; en gang når som helst mellom 24-72 timer etter dag 7
|
|
Vitale tegn og kroppsmål
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellom dag -30 og dag -1; en gang når som helst mellom 24-72 timer etter dag 7
|
Screening: en gang når som helst mellom dag -30 og dag -1; en gang når som helst mellom 24-72 timer etter dag 7
|
|
Elektrokardiogrammer
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellom dag -30 og dag -1; en gang når som helst mellom 24-72 timer etter dag 7
|
Screening: en gang når som helst mellom dag -30 og dag -1; en gang når som helst mellom 24-72 timer etter dag 7
|
|
hematologi
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellom dag -30 og dag -1; en gang når som helst mellom 24-72 timer etter dag 7
|
Screening: en gang når som helst mellom dag -30 og dag -1; en gang når som helst mellom 24-72 timer etter dag 7
|
|
blodkjemi
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellom dag -30 og dag -1; en gang når som helst mellom 24-72 timer etter dag 7
|
Screening: en gang når som helst mellom dag -30 og dag -1; en gang når som helst mellom 24-72 timer etter dag 7
|
|
nevrologisk undersøkelse
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellom dag -30 og dag -1; en gang på dag 7
|
Screening: en gang når som helst mellom dag -30 og dag -1; en gang på dag 7
|
|
Overvåking av bivirkninger (AE).
Tidsramme: I løpet av studien (totalt ca. 32 dager) og 3 dager etter studiens fullføring
|
I løpet av studien (totalt ca. 32 dager) og 3 dager etter studiens fullføring
|
|
Overvåking av alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: I løpet av studien (totalt ca. 32 dager) og 30 dager etter studiens fullføring
|
I løpet av studien (totalt ca. 32 dager) og 30 dager etter studiens fullføring
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mars 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. oktober 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. oktober 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. november 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. november 2011
Først lagt ut (Anslag)
30. november 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. desember 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. desember 2020
Sist bekreftet
1. september 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Sykdom
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Kromosomforstyrrelser
- Kjønnskromosomforstyrrelser
- Syndrom
- Fragilt X-syndrom
Andre studie-ID-numre
- CAFQ056B2154
- 2011-004867-65 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .